ჰემოფილიის გენური თერაპიის მსოფლიო ფედერაციის გენური თერაპიის რეესტრის გამოყენება ჰემოფილიით დაავადებული პაციენტების გრძელვადიანი დაკვირვებისთვის, რომლებიც მკურნალობენ გენური თერაპიით
მაჩვენებლები WFH 2022 მსოფლიო კონგრესიდან

ჰემოფილიის გენური თერაპიის მსოფლიო ფედერაციის გენური თერაპიის რეესტრის გამოყენება ჰემოფილიით დაავადებული პაციენტების გრძელვადიანი დაკვირვებისთვის, რომლებიც მკურნალობენ გენური თერაპიით

წარმდგენი: ბარბარა ა. კონკლე, MD, ვაშინგტონის უნივერსიტეტი, სიეტლი, ვაშინგტონი, აშშ

ბარბარა ა კონკლე1, დონა კუფინი2, მეის ნაკაჩი2კერი კლარკი3, Lindsey A. George4, ალფონსო იორიო5ვოლფგანგ მიესბახი6, დეკლან ნუნი7, ფლორა პეევანდი8სტივენ პაიპი9, მაიკლ რეხტი10მარკ სკინერი11, ლეონარდ ვალენტინო12ჯონი ნ. მაჰლანგუ13, გლენ ფ. პირსი2

1ვაშინგტონის უნივერსიტეტი, სიეტლი, შეერთებული შტატები
2ჰემოფილიის მსოფლიო ფედერაცია, მონრეალი, კანადა
3თრომბოზისა და ჰემოსტაზის საერთაშორისო საზოგადოება, კარბორო, აშშ
4ფილადელფიის ბავშვთა საავადმყოფო, ფილადელფია, შეერთებული შტატები
5ჯანდაცვის კვლევის მეთოდები, მტკიცებულებები და გავლენა, მაკმასტერის უნივერსიტეტი, ჰამილტონი, კანადა
6სამედიცინო კლინიკა 2/ინსტიტუტი ტრანსფუზიური მედიცინის საუნივერსიტეტო ჰოსპიტალი ფრანკფურტი, გერმანია
7ევროპული ჰემოფილიის კონსორციუმი, ბელგია
8Università degli Studi di Milano, იტალია
9პედიატრიისა და პათოლოგიის განყოფილებები, მიჩიგანის უნივერსიტეტი, ენ არბორი, შეერთებული შტატები
10ამერიკული თრომბოზისა და ჰემოსტაზის ქსელი, როჩესტერი, შეერთებული შტატები
11Institutefor Policy Advancement Ltd. და ჯანმრთელობის კვლევის მეთოდების, მტკიცებულებებისა და ზემოქმედების დეპარტამენტი, მაკმასტერის უნივერსიტეტი, ვაშინგტონი, კოლუმბიის ოლქი
12ჰემოფილიის ეროვნული ფონდი, ნიუ-იორკი, შეერთებული შტატები
13უნივერსიტეტი Witwatersrand, სამხრეთ აფრიკის რესპუბლიკა

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

WFH GTR იმპლემენტაცია

WFH გენური თერაპიის რეესტრი (GTR) არის პერსპექტიული, დაკვირვებითი და გრძივი რეესტრი, რომლის მიზანია შეაგროვოს მონაცემები ყველა პაციენტისთვის, რომლებიც იღებენ გენურ თერაპიას ჰემოფილიისთვის, როგორც კლინიკურ კვლევებში, ასევე პოსტმარკეტინგულ ფაზაში, თუ და როდესაც დამტკიცებულია. ეს არის რეესტრის ძირითადი და მეორადი მიზნები.

WFH GTR მიზნები

GTR-ის განსახორციელებლად, WFH მიმართავს ჰემოფილიის მკურნალობის ინდივიდუალურ ცენტრებს (HTC), დაწყებული ჰემოფილიის გენური თერაპიის კლინიკურ კვლევებში ჩართულები. ჰემოფილიის ეროვნულ რეესტრებს ასევე მოეთხოვებათ წვლილი შეიტანონ. WFH ასევე მუშაობს ინდუსტრიასთან, რათა განავითაროს პროცესი დასრულებული კლინიკური კვლევებიდან მონაცემების მისაღებად.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

მხარდაჭერილია საგანმანათლებლო გრანტებით Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics და uniQure, Inc.

არსებითი SSL