მიზნობრივი სინუსოიური ენდოთელიუმი

მნიშვნელოვანი მომენტები NHF-ის მე-16 სემინარიდან ახალი ტექნოლოგიებისა და ჰემოფილიის გენის გადაცემის შესახებ

მიზნობრივი სინუსოიური ენდოთელიუმი

ანტონია ფოლენცი, მედიცინის დოქტორი, დოქტორი
უნივერსიტეტი Piemonte Orientale
ნოვარა, იტალია

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

pF8 პრომოუტერი მართავს GFP ექსპრესიას LSEC-ებში
LV-pF8-FVIII შესწორებული FVIII დონე B6/129-HA თაგვებში არის Treg დამოკიდებული

pF8 პრომოუტერი მართავს GFP ექსპრესიას LSEC-ებში

ბუნებრივი FVIII პრომოტორი, pF8, აძლიერებს GFP ექსპრესიას ღვიძლის სინუსოიდულ ენდოთელიალურ უჯრედებში (LSECs). C57BL/6 ჰემოფილია A (HA) თაგვების ღვიძლის იმუნოფლუორესცენციული ანალიზი, ლენტივირუსული ვექტორის LV.pF1.GFP ინექციიდან 6 და 8 თვის შემდეგ. (DAPI, 4',6-დიამიდინო-2-ფენილინდოლი; GFP, მწვანე ფლუორესცენტური ცილა; Lyve-1, ლიმფური გემის ენდოთელური რეცეპტორი 1, მარკერი LSEC-ებისთვის)

LV-pF8-FVIII შესწორებული FVIII დონე B6/129-HA თაგვებში არის Treg დამოკიდებული

ამ სერიის კვლევების შესაჯამებლად, იმუნოსუპრესია Treg უჯრედების მინიმალური შემცირებით ოპტიმალურია ღვიძლის შუამავლობით გამოწვეული იმუნური ტოლერანტობის უზრუნველსაყოფად FIX ტრანსგენის ექსპრესიის მიმართ. NHP-ებში, MMF-ით და რაპამიცინით წინასწარმა მკურნალობამ, რასაც მოჰყვა rATG-ის დაგვიანებული შეყვანა, შეეძლო უზრუნველყოს მდგრადი იმუნური ტოლერანტობა, ხოლო rATG ან დაკლიზუმაბი, რომლებიც შეყვანილი იყო ვექტორის ინფუზიის დროს, არ იყო.