სტაბილური ჰემოსტატიკური კორექცია და ჰემოფილიასთან დაკავშირებული გაუმჯობესებული ცხოვრების ხარისხი: საბოლოო ანალიზი ეტრანაკოგენის დეზაპარვოვეკის HOPE-B 3 ფაზიდან

მაჩვენებლები ASGCT 25-ე ყოველწლიური შეხვედრიდან

სტაბილური ჰემოსტატიკური კორექცია და ჰემოფილიასთან დაკავშირებული გაუმჯობესებული ცხოვრების ხარისხი: საბოლოო ანალიზი ეტრანაკოგენის დეზაპარვოვეკის HOPE-B 3 ფაზიდან

პრეზენტაცია: Steven W. Pipe, MD, მიჩიგანის უნივერსიტეტი, ენ არბორი, მიჩიგანი, შეერთებული შტატები

სტივენ უ. პაიპი¹ფრენკ WG Leebeek², მაიკლ რეხტი³, ნაიჯელ ს⁴, ჯანკარლო კასტამანი⁵დევიდ კუპერი⁶რობერტ გუტი⁶რიკარდო დოლმეჩი⁶იანიან ლი⁷პოლ ე. მონაჰანი⁷ვოლფგანგ მიესბახი⁸

¹მიჩიგანის უნივერსიტეტი, ენ არბორი, მი
²Erasmus MC, უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი, როტერდამი, ნიდერლანდები
³ორეგონის ჯანმრთელობისა და მეცნიერების უნივერსიტეტი, პორტლენდი, OR
⁴ჩრდილოეთ კაროლინის უნივერსიტეტი, Chapel Hill, NC
⁵სისხლდენის დარღვევებისა და კოაგულაციის ცენტრი, Careggi University Hospital, ფლორენცია, იტალია
⁶უნიქურ ინ., Lexington, MA
⁷CSL Behring, პრუსიის მეფე, PA
⁸უნივერსიტეტის საავადმყოფო ფრანკფურტში, ფრანკფურტი, გერმანია

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

ერთსაფეხურიანი FIX აქტივობა ზომიერად მძიმე (N=10) და მძიმე (N=44) პაციენტებისთვის, რომლებიც ინფუზიით ეტრანაკოგენის დეზაპარვოვეკი (AAV5-პადუა hFIX) დოზით 2x10¹³ გკ/კგ მე-3 ფაზის HOPE-B კვლევაში. ეს ანალიზი მოიცავდა პაციენტებს AAV5-ის განეიტრალებელი ანტისხეულებით (NAbs) და მათ გარეშე.

მსგავსი FIX აქტივობა (%) სუბიექტებისთვის AAV5-ის წინასწარ არსებული NAbs-ით და გარეშე

ერთი მდგომარეობის FIX აქტივობა საწყის ეტაპზე და ინფუზიის შემდეგ 18 თვეში პაციენტებისთვის ადრე არსებული AAV5 NAbs-ით და გარეშე. ანტისხეულებთან ერთად განისაზღვრა, რომ ტიტრი აღემატება გამოვლენის ზღვარს (LOD). ანტისხეულების გარეშე განისაზღვრა როგორც LOD-ზე ნაკლები ან ტოლი ტიტრი.

ეტრანაკოგენის დეზაპარვოვეკის უსაფრთხოების პროფილი 18 თვეზე შეესაბამებოდა ადრე წარმოდგენილ მონაცემებს. ყველაზე ხშირი მკურნალობასთან დაკავშირებული გვერდითი მოვლენები (TRAE), რომლებიც ვლინდებოდა პაციენტების 10%-ზე მეტში იყო ALT მომატება (17%), თავის ტკივილი (15%), გრიპის მსგავსი დაავადება (13%) და ინფუზიასთან დაკავშირებული რეაქციები (13%). ).