შედეგები B-LIEVE-დან, FLT1a AAV გენური თერაპიის 2/180 ფაზის დოზის დამადასტურებელი კვლევა B ჰემოფილიით დაავადებულებში
მიმოხილვები ISTH-ის 30-ე კონგრესიდან

შედეგები B-LIEVE-დან, FLT1a AAV გენური თერაპიის 2/180 ფაზის დოზის დამადასტურებელი კვლევა B ჰემოფილიით დაავადებულებში

პრეზენტაცია: გაი იანგი, მედიცინის დოქტორი, კეკის მედიცინის სკოლა USC, ლოს ანჯელესი, კალიფორნია, შეერთებული შტატები

გ.იანგ1, პ. ჩაუდარი2ს. ბარტონი3, დ.ი3, ფ. ფერანტე3

1ბავშვთა საავადმყოფო ლოს-ანჯელესში, სამხრეთ კალიფორნიის უნივერსიტეტის კეკის მედიცინის სკოლა, ლოს-ანჯელესი, CA, აშშ, ლოს-ანჯელესი, კალიფორნია, შეერთებული შტატები
2სამეფო უფასო ჰოსპიტალი, ლონდონი, ინგლისი, დიდი ბრიტანეთი
3Freeline, Stevenage, ინგლისი, დიდი ბრიტანეთი

 

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

ფიქსის დონეები

დააფიქსირეთ დონეები B ჰემოფილიით დაავადებული პირველი 3 პაციენტისთვის, რომლებსაც დოზირებდნენ FLT180a AAV გენური თერაპია 1/2 B-LIEVE კვლევაში. FIX მნიშვნელობები არის ერთსაფეხურიანი ანალიზიდან ცენტრალურ ლაბორატორიაში; ჰორიზონტალური წყვეტილი ხაზი არის ნორმალური FIX გამოხატვის ქვედა ზღვარი (50 სე/დლ). 23 წლის 2022 მაისის მონაცემების შემცირების, FIX დონეები იყო 93, 92 და 80 კვლევის 77, 56 და 36 დღეს 1, 2 და 3 პაციენტებისთვის, შესაბამისად.

ფიქსი და თანმხლები ALT დონეები

დააფიქსირეთ (წითელი) და ALT (ყვითელი) დონეები 3 პაციენტისთვის, რომლებსაც დოზირებდნენ FLT180a B-LIEVE კვლევაში. FLT180a ინფუზიიდან სამი კვირის შემდეგ, პაციენტებმა დაიწყეს ორალური კორტიკოსტეროიდების შემცირებული კურსი და ორალური ტაკროლიმუსის მოკლე კურსი, როგორც პროფილაქტიკა ვექტორთან დაკავშირებული იმუნური პასუხების მინიმიზაციის მიზნით. ვერტიკალური წერტილოვანი ხაზები არის პროფილაქტიკური ეგზოგენური FIX ინფუზიები, რომლებიც მიღებულია FLT180a ინფუზიის შემდეგ დღეებში.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

მხარდაჭერილია საგანმანათლებლო გრანტებით Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics და uniQure, Inc.

არსებითი SSL