კავშირი ტრანსგენის მიერ წარმოებულ FVIII-სა და სისხლდენის სიხშირეს შორის გენის გადატანიდან 2 წლის შემდეგ ვალოქტოკოგენ როქსაპარვოვეკთან: შედეგები Gener8-1-დან
მიმოხილვები ISTH-ის 30-ე კონგრესიდან

კავშირი ტრანსგენის მიერ წარმოებულ FVIII-სა და სისხლდენის სიხშირეს შორის გენის გადატანიდან 2 წლის შემდეგ ვალოქტოკოგენ როქსაპარვოვეკთან: შედეგები Gener8-1-დან

პრეზენტაცია: ჯონი მაჰლანგუ, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Witwatersrand-ის ჯანდაცვის მეცნიერებათა ფაკულტეტი და ჯანმრთელობის ეროვნული ლაბორატორიული სამსახური, იოჰანესბურგი, სამხრეთ აფრიკა

ჯ.მაჰლანგუ1, ჰ.ჩამბოსტი2ს. ჩოუ3ა. დანი4ა.ფონ დრიგალსკი5, რ.კაჭზმარეკი6, გ.კენეტი7, მ. ლაფანი8ა. ლივიტი9, ბ.მადან10ჯ. მეისონი11, ჯ.ოლდენბურგი12, მ.ოზელო13, ფ.პეივანდი14, დ.კუონი15, მ.რედინგი16, ს.შაპირო17, ჰ.იუ18ტ. რობინსონი18, ს მილაკი19

1ვიტვატერსრანდის უნივერსიტეტი, ჯანდაცვის ეროვნული ლაბორატორიული სამსახური და ჰემოფილიის ყოვლისმომცველი მოვლის ცენტრი, შარლოტა მაქსკე იოჰანესბურგის აკადემიური საავადმყოფო, იოჰანესბურგი, გაუტენგი, სამხრეთ აფრიკა
2APHM, პედიატრიული ჰემატოლოგიის ონკოლოგიის დეპარტამენტი, La Timone ბავშვთა საავადმყოფო & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, მარსელი, პროვანსი-ალპები-ლაჟვარდოვანი კოტ დ'აზური, საფრანგეთი
3ჰემატოლოგიის განყოფილება, შინაგანი მედიცინის დეპარტამენტი, ტაივანის ეროვნული საუნივერსიტეტო საავადმყოფო, ტაიპეი, კილუნგი, ტაივანი (ჩინეთის რესპუბლიკა)
4ჰემატოლოგიის, ონკოლოგიისა და ძვლის ტვინის გადანერგვის ეროვნული ბავშვთა საავადმყოფოს განყოფილება და ოჰაიოს სახელმწიფო უნივერსიტეტის სამედიცინო კოლეჯი, კოლუმბუსი, ოჰაიო, შეერთებული შტატები
5ჰემატოლოგიის/ონკოლოგიის განყოფილება, კალიფორნიის უნივერსიტეტის მედიცინის დეპარტამენტი, სან დიეგო, სან დიეგო, კალიფორნია, შეერთებული შტატები
6ინდიანას უნივერსიტეტის მედიცინის სკოლა, IUPUI-Wells-ის პედიატრიული კვლევის ცენტრი და ჰირსფელდის იმუნოლოგიისა და ექსპერიმენტული თერაპიის ინსტიტუტი, ინდიანაპოლისი, ინდიანა, შეერთებული შტატები
7Sheba სამედიცინო ცენტრი და თელ-ავივის უნივერსიტეტი, თელ-ავივი, თელ-ავივი, ისრაელი
8ჰემატოლოგიის ცენტრი, ლონდონის იმპერიული კოლეჯი, ლონდონი, ინგლისი, დიდი ბრიტანეთი
9კალიფორნიის უნივერსიტეტი სან ფრანცისკო, სან ფრანცისკო, კალიფორნია, შეერთებული შტატები
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, ლონდონი, ინგლისი, გაერთიანებული სამეფო
11Queensland Haemophilia Centre, Royal Brisbane and Women's Hospital და Queensland University, Brisbane, Queensland, ავსტრალია
12ექსპერიმენტული ჰემატოლოგიისა და ტრანსფუზიური მედიცინის ინსტიტუტი და იშვიათი დაავადებათა ცენტრი, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, გერმანია
13Hemocentro UNICAMP, შინაგანი მედიცინის დეპარტამენტი, სამედიცინო მეცნიერებათა სკოლა, კამპინასის უნივერსიტეტი, კამპინასი, სან პაულო, ბრაზილია
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi ჰემოფილიის და თრომბოზის ცენტრი და Fondazione Luigi Villa, და პათოფიზიოლოგიის და ტრანსპლანტაციის დეპარტამენტი, Università degli Studi di Milano, მილანი, ლომბარდია, იტალია
15ორთოპედიული ჰემოფილიის სამკურნალო ცენტრი, ლოს-ანჯელესი, კალიფორნია, შეერთებული შტატები
16სისხლდენის და შედედების დარღვევების ცენტრი, მინესოტას უნივერსიტეტი, მინეაპოლისი, მინესოტა, შეერთებული შტატები
17Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, ოქსფორდის უნივერსიტეტი და ოქსფორდის ჯანმრთელობის კვლევის ეროვნული ინსტიტუტის ბიოსამედიცინო კვლევითი ცენტრი, ოქსფორდი, ინგლისი, გაერთიანებული სამეფო
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, კალიფორნია, შეერთებული შტატები

19პედიატრიისა და პათოლოგიის დეპარტამენტები, მიჩიგანის უნივერსიტეტი, ენ არბორი, მიჩიგანი, შეერთებული შტატები

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

Valoctocogene Roxaparvovec უსაფრთხოების შეჯამება მე-2 წლისთვის
წლიური დამუშავებული სისხლდენის სიხშირე/FVIII გამოყენება

მე-3 ფაზის GENer8-1 კვლევის შედეგები A ჰემოფილიით დაავადებულ პაციენტებში, რომლებიც მკურნალობდნენ ვალოკტოკოგენი როქსაპარვოვეკით, აჩვენებს დამუშავებული სისხლდენის/წელიწადში და FVIII-ის ყოველწლიური გამოყენების მუდმივ შემცირებას 1 წლიდან მე-2 წლამდე საწყისთან შედარებით. საწყისი მნიშვნელობები იყო 6-თვიანი პერსპექტიული მონაცემების შეგროვების პერიოდიდან არაინტერვენციულ კვლევაში BMN 270-902.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

მხარდაჭერილია საგანმანათლებლო გრანტებით Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics და uniQure, Inc.

არსებითი SSL