კავშირი ენდოგენურ, ტრანსგენური FVIII ექსპრესიასა და სისხლდენის მოვლენებს შორის ვალოქტოკოგენის როქსაპარვოვეკის გენის გადაცემის შემდეგ მძიმე ჰემოფილიისთვის A: GENEr8-1 3 ფაზის კვლევის შემდგომი ანალიზი
მაჩვენებლები ASH-ის 63-ე ყოველწლიური შეხვედრიდან

კავშირი ენდოგენურ, ტრანსგენური FVIII ექსპრესიასა და სისხლდენის მოვლენებს შორის ვალოქტოკოგენის როქსაპარვოვეკის გენის გადაცემის შემდეგ მძიმე ჰემოფილიისთვის A: GENEr8-1 3 ფაზის კვლევის შემდგომი ანალიზი

სტივენ ვ. მილი, MD1მარგარეტ ოზელო, მედიცინის დოქტორი, დოქტორი2*, გილი კენეტი, მედიცინის დოქტორი3მარკ ტ რედინგი, მედიცინის დოქტორი4, ჯეინ მეისონი, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *ენდრიუ დ ლევიტი, მედიცინის დოქტორი7ბელა მადანი, მედიცინის დოქტორი8*მაიკლ ლაფანი, DM, დოქტორი9, დორის ვ. კუონი10, ანეტ ფონ დრიგალსკი, მედიცინის დოქტორი, ფარმ დ11Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, სუზან შაპირო, მედიცინის დოქტორი, დოქტორი13,14,15 *ემი ლ დანი, მედიცინის დოქტორი16 *, მაიკლ ვანგი, მედიცინის დოქტორი17, ნაიჯელ ს გასაღები18რადოსლავ კაჩმარეკი, დოქტორი19,20 *ემილი სიმინგტონი, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, რენა მაჰაჯანი, მედიცინის დოქტორი22 *, კონსტანტია-მარია ჩაველე, დოქ22 *, დივია ბ რედი, MD22 *, ჰუა იუ, დოქტორი22 *, Wing Yen Wong, MD22 *ტარა მ რობინსონი, მედიცინის დოქტორი, დოქტორი22 *და ბენჯამინ კიმი, მედიცინის მეცნიერებათა დოქტორი, მაგისტრანტი22

1პედიატრიისა და პათოლოგიის დეპარტამენტი, მიჩიგანის უნივერსიტეტი, ენ არბორი, MI
2Hemocentro UNICAMP, შიდა მედიცინის დეპარტამენტი, მედიცინის მეცნიერებათა სკოლა, კამპინასის უნივერსიტეტი, კამპინასი, ბრაზილია
3ჰემოფილიის ეროვნული ცენტრი და ამალია ბირონის თრომბოზისა და ჰემოსტაზის კვლევითი ინსტიტუტი, შება სამედიცინო ცენტრი, თელ ჰაშომერი, თელავივის უნივერსიტეტი, თელ-ავივი, ისრაელი
4სისხლდენის და შედედების დარღვევების ცენტრი, მინესოტას უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი, მინეაპოლისი, MN
5ქუინსლენდის უნივერსიტეტი, ბრისბენი, QLD, ავსტრალია
6Queensland Haemophilia Centre, Cancer Care Services, Royal Brisbane and Women's Hospital, Brisbane, QLD, ავსტრალია
7კალიფორნიის უნივერსიტეტი სან ფრანციკო, სან ფრანცისკო, კალიფორნია
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, ლონდონი, დიდი ბრიტანეთი
9ჰემატოლოგიის ცენტრი, მედიცინის დეპარტამენტი, იმპერიული კოლეჯი ლონდონში, ლონდონი, დიდი ბრიტანეთი
10ორთოპედიული ჰემოფილიის მკურნალობის ცენტრი, ლოს ანჯელესი, CA
11მოლეკულური მედიცინის დეპარტამენტი, სკრიპსის კვლევითი ინსტიტუტი, La Jolla, CA
12ჰემატოლოგიის განყოფილება, შინაგანი მედიცინის დეპარტამენტი, ტაივანის ეროვნული საუნივერსიტეტო საავადმყოფო, ტაიპეი, ტაივანი
13რედკლიფის მედიცინის დეპარტამენტი, ოქსფორდის უნივერსიტეტი, ოქსფორდი, დიდი ბრიტანეთი
14Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, ოქსფორდი, დიდი ბრიტანეთი
15ჯანმრთელობის კვლევის ეროვნული ინსტიტუტი, ოქსფორდის ბიოსამედიცინო კვლევითი ცენტრი, ოქსფორდი, დიდი ბრიტანეთი
16ჰემოფილიის სამკურნალო ცენტრი, ბავშვთა საავადმყოფო და ოჰაიოს სახელმწიფო უნივერსიტეტის სამედიცინო კოლეჯი, კოლუმბუსი, ოჰ.
17ჰემოფილიის და თრომბოზის ცენტრი, კოლორადოს უნივერსიტეტის ანშუცის სამედიცინო კამპუსი, ავრორა, CO
18UNC სისხლის კვლევის ცენტრი, ჩრდილოეთ კაროლინას უნივერსიტეტი Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19პედიატრიის დეპარტამენტი, ინდიანას უნივერსიტეტის მედიცინის სკოლა, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, IN
20გლიკობიოლოგიის ლაბორატორია, ჰირშფელდის იმუნოლოგიისა და ექსპერიმენტული თერაპიის ინსტიტუტი, ვროცლავი, პოლონეთი
21კემბრიჯის უნივერსიტეტის საავადმყოფოები NHS Foundation Trust, კემბრიჯი, გაერთიანებული სამეფო
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

ფაზის 3 GENer8-1 კვლევის დიზაინი

მე-3 ფაზის GENer8-1 კვლევის შედეგები გაანალიზებული იყო ტრანსგენისგან მიღებულ FVIII აქტივობასა და სისხლდენებს შორის კავშირისთვის. კვლევაში მონაწილეთა საერთო რაოდენობადან (N = 134), ეს ანალიზი მოიცავდა პაციენტების ქვეჯგუფს, რომლებსაც განუვითარდათ ≥ 1 ნამკურნალები სისხლდენა პოსტტრანზიტის პერიოდში, რომელიც დაიწყო შემდგომი პროფილაქტიკის პერიოდის დასრულებიდან 1 თვის შემდეგ. ტრანსგენის ინფუზია.

ABR მონაწილეებში დამუშავებული სისხლდენით გარდამავალი პერიოდის შემდეგ (n = 22)

GENer134-8 კვლევაში 1 მონაწილიდან 22 (16%) განიცადა მინიმუმ 1 დამუშავებული სისხლდენა პოსტგარდამავალ პერიოდში. ABR ნაჩვენებია ამ მონაწილეებისთვის ინფუზიამდე საწყის და ინფუზიის შემდგომ, პროფილაქტიკის შემდგომი კვლევის პერიოდისთვის. საწყისთან შედარებით, 15 მონაწილეს ჰქონდა ABR-ის შემცირება, 2-ს აღენიშნებოდა ABR < 1 (შავი ისრები) და 5-ს ჰქონდა ზრდა ABR > 1 (ნარინჯისფერი ისრები).

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

მხარდაჭერილია საგანმანათლებლო გრანტებით Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics და uniQure, Inc.

არსებითი SSL