SPK-8011 I / II საცდელი ეტაპი: სტაბილური და გამძლე FVIII გამოხატულება> 2 წლის განმავლობაში ABR მნიშვნელოვანი გაუმჯობესებით საწყის დოზების ჯგუფებში AAV- შუამავლობით FVIII გენის გადაცემა ჰემოფილია A
მაჩვენებლები ISTH 2020 ვირტუალური კონგრესიდან

SPK-8011 I / II საცდელი ეტაპი: სტაბილური და გამძლე FVIII გამოხატულება> 2 წლის განმავლობაში ABR მნიშვნელოვანი გაუმჯობესებით საწყის დოზების ჯგუფებში AAV- შუამავლობით FVIII გენის გადაცემა ჰემოფილია A

ლ. გიორგი1,2, E. ეისტერი3, მ რაგნი4, ს. სალივანი5, ბ. სამსსონ-ჯონსი1,2, მ. ევანსი3, ა. მაკდუგალი6, მ. კურანი6, ს. ტომპკინსი6, კ. ვახტელი6, დ. ტეფფმანი6, კ.რეეპი6, ფ. მინგოზი6, გვ. მონჰანი6, X. ანგუელა6, კ. მაღალი6

1ფილადელფიის ბავშვთა საავადმყოფო, ფილადელფია, შეერთებული შტატები

2პერლმენის მედიცინის სკოლა პენსილვანიის უნივერსიტეტში, ფილადელფია, შეერთებული შტატები

3პენსილვანიის სახელმწიფო უნივერსიტეტი Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, შეერთებული შტატები

4პიცბურგის უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი და დასავლეთ პენსილვანიის ჰემოფილია ცენტრი, მედიცინის დეპარტამენტი, პიტსბურგი, შეერთებული შტატები

5მისისიპის მოწინავე მედიცინის ცენტრი, მედისონი, შეერთებული შტატები

6Spark Therapeutics, ფილადელფია, შეერთებული შტატები

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

SPK-1– ისთვის განკუთვნილი 2/8011 საცდელი ეტაპი მოიცავს პაციენტებს, რომლებიც შეჰყავთ 1 ვექტორული დოზით 3: 5x1011 vg / კგ (5e11, n = 2), 1x1012 vg / კგ (1e12, n = 3) და 2x1012 ვგ / კგ (2e12, n = 9). დაშვებული პაციენტები იყვნენ ზრდასრული მამაკაცი ზომიერი (n = 1) მძიმე (n = 13) ჰემოფილიით A (FVIII: C ≤ 2%), დაბალი ან გამოვლენილი ნეიტრალიზებადი ანტისხეულები კაპიდურ LK03– ზე და ფაქტორზე ზემოქმედება> 150 დღის განმავლობაში ინჰიბიტორების ისტორია არ არის. პაციენტებს ყურადღებით ადევნებდნენ თვალყურს 1 წლის განმავლობაში, გრძელვადიანი მეთვალყურეობა დაგეგმილი იყო 4 წლამდე.

SPK-14- ით ინფიცირებული 8011 პაციენტიდან, ყველაზე მაღალი დოზით დაინფიცირებულმა 2 პაციენტმა (2e12) არ შეინარჩუნა FVIII სტაბილური გამოხატულება. სტაბილური გამოხატვის მქონე 12 პაციენტმა აჩვენა სისხლდენის შემთხვევების 91% შემცირება და ფაქტორების გამოყენების 96% შემცირება (არ არის ნაჩვენები).

ერთი ეტაპის გამოკვლევის საფუძველზე, FVIII– ის გამოხატულება დაბალი დოზის კოჰორტის მქონე პაციენტებში (5e11, მონაწილეები 1 და 2 გრაფიკში) და საშუალო დოზის კოჰორტში (1e12, მონაწილეები 3-5 გრაფიკში) დიდხანს იყო 5% და 25%. შემდგომი ხანგრძლივობა 2-დან 3.3 წლამდე.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars

ინტერაქტიული Webinars

გენის თერაპიის გაცნობა: ტერმინოლოგია და ცნებები
Image

Please enable the javascript to submit this form

მხარს უჭერს Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics და uniQure, Inc. საგანმანათლებლო გრანტები.

არსებითი SSL