წინასწარი არსებული იმუნიტეტის გავლენა AAV5- ზე დაფუძნებული გენის თერაპიის არა კლინიკურ ფარმაკოდინამიკაზე
ISTH აცხადებს ახალ გლობალურ საგანმანათლებლო ინიციატივას ჰემოფილიის გენის თერაპიაში
Factor IX Padua (R338L) ჰიპერაქტიურობა დამოკიდებულია ფაქტორის VIIIa კოფაქტორების მოქმედებაზე.