კლინიკური მიღწევები გენის თერაპიის განახლებებში ჰემოფილია გენის თერაპიის კლინიკურ კვლევებზე
თერაპიული hFIX აქტივობა მიღწეულია AAV5-hFIX ერთჯერადი მკურნალობის შემდეგ ჰემოფილია B პაციენტებში და NHP– ები ადრე არსებული ანტი-AAV5 NAB– ით.