ჰემოფილიის ცდები ოცდამეერთე საუკუნეში: პაციენტის მნიშვნელოვანი შედეგების განსაზღვრა

ჰემოფილიის ცდები ოცდამეერთე საუკუნეში: პაციენტის მნიშვნელოვანი შედეგების განსაზღვრა

კვლევა და პრაქტიკა თრომბოზსა და ჰემოსტაზში (2019 წლის გაზაფხული) ტომი. 379, 20, გვ .184 კონკლე, ბარბარე ა.; სკინერი, მარკი; იორიო, ალფონსო

ბოლო ხუთი ათწლეულის განმავლობაში აღინიშნა მნიშვნელოვანი პროგრესი ჰემოფილიის მოვლის საქმეში, რომელიც მოიცავს გაფართოებულ თერაპიებს და გენური თერაპიის უახლოეს ხელმისაწვდომობას. ამასთან, ამ მიღწევების გათვალისწინებით აუცილებელია კლინიკურ კვლევებში ფაქტორების შემცვლელი თერაპიების შესაფასებლად გამოყენებული შედეგების ზომები, კერძოდ, ფაქტორების აქტივობის დონე და ყოველწლიური სისხლდენის მაჩვენებელი. ეს ბოლო წერტილები უნდა განიხილებოდეს არა მხოლოდ ჰემოფილია მკურნალობის ახალი სტრატეგიების კონტექსტში, არამედ ბოლოდროინდელი ახალი აქცენტიდან, პაციენტის გადარჩენასთან, ფუნქციურ სტატუსთან და ცხოვრების ხარისხთან დაკავშირებული პაციენტების პერსპექტივებზე. პაციენტისთვის მნიშვნელოვანი შედეგების არჩევა და გაზომვა, რომელთა გამოვლენაც პაციენტთაგან ხშირად აღინიშნება, ხდება კრიტიკული ეტაპი კლინიკური კვლევის პროცესში. კვლევითი საზოგადოება აღიარებს, რომ პაციენტები სხვადასხვა ობიექტივის საშუალებით ხედავენ, ვიდრე კლინიკოსები, მწარმოებლები და სხვა დაინტერესებული მხარეები; ეს აფასებს კვლევების დიზაინსა და მათ რეალურ მონაწილეობას. რაც მთავარია პაციენტებისთვის, არის ის შედეგები, რომლებიც მოიცავს მოვლის მთელ ციკლს: გადარჩენა, ფუნქციური სტატუსი და ცხოვრების ხარისხი.

ვებ ლინკები