AAV5-hFVIII-SQ გენის თერაპიის მრავალწლიანი გატარება A ჰემოფილია A- სთვის

AAV5-hFVIII-SQ გენის თერაპიის მრავალწლიანი გატარება A ჰემოფილია A- სთვის

Pasi KJ, et al. N Engl J Med. 2020 წლის 2 იანვარი; 382 (1): 29-40. doi: 10.1056 / NEJMoa1908490.