როგორ განვიხილოთ ჰემოფილიის გენური თერაპია? პაციენტისა და ექიმის პერსპექტივა

როგორ განვიხილოთ ჰემოფილიის გენური თერაპია? პაციენტისა და ექიმის პერსპექტივა

ჰემოფილია (05/21/19) Miesbach, W .; ო'მაჰონი, ბ .; გასაღები, NS; et al.

მიუხედავად იმისა, რომ გენის თერაპიამ შეიძლება მოახდინოს რევოლუციის შეცვლა ჰემოფილიით დაავადებულთათვის, შეამციროს მათი სისხლდენის რისკი, ხოლო შემცირდეს ან გაუქმდეს ეგზოგენური ფაქტორების ადმინისტრირების საჭიროება, მკვლევარებმა თქვეს, რომ მნიშვნელოვანია როგორც ექიმებისთვის, ასევე პაციენტებისთვის, რომ ჰქონდეთ მკაფიო და სანდო ინფორმაცია, რათა განიხილონ ორივე მკურნალობის რისკები და სარგებელი. ადენო ასოცირებული ვირუსული (AAV) ვექტორით მედიკამენტური გენის თერაპიის ჩატარების შედეგად ჩატარებულმა კვლევებმა აჩვენა ენდოგენური ფაქტორების დონის გაუმჯობესება მდგრადი პერიოდების განმავლობაში, ყოველწლიური სისხლდენის განაკვეთების მნიშვნელოვანი შემცირება, ეგზოგენური ფაქტორების შემცირება და უსაფრთხოების პოზიტიური პროფილის მაჩვენებლები. ამასთან, ექიმებისთვის აუცილებელია აღინიშნოს, რომ კვლევები მიმდინარეობს და მტკიცებულების ხარვეზები რჩება, მაგალითად, უსაფრთხოების გრძელვადიანი პროფილები. გარდა ამისა, პაციენტთა ძირითადი ჯგუფები, მათ შორის ბავშვებისა და მოზარდების, ღვიძლის ან თირკმლების ფუნქციის დარღვევის მქონე პირთა და ფაქტორების ინჰიბიტორების ადრეული ისტორიის ან AAV ანტისხეულების ადრე არსებული განეიტრალების მქონე პაციენტების ჩათვლით, შეიძლება გამოირიცხოს გენური თერაპიის კვლევების შესაბამისი კრიტერიუმებით.

ვებ ლინკები