სტივენ ვ. მილი, MD
მაჩვენებლები ISTH 2021 კონგრესიდან

ღვიძლის უსაფრთხოების შემთხვევის ანგარიში 3 ფაზიდან HOPE-B გენური თერაპიის ტესტი მოზრდილებში ჰემოფილიით B

მ. შმიდტი1, GR ფოსტერი2, მ.კოპენს3, ჰ. ტომსენი1, დ კუპერი4, რ დოლმეტჩი4, ე.კ. სოიერი4, ლ.ჰეიინკი5, SW მილები6

1GeneWerk GmbH, ჰაიდელბერგი, გერმანია

2ბარტსის ღვიძლის ცენტრი, ლონდონის დედოფალი მერის უნივერსიტეტი, ლონდონი, გაერთიანებული სამეფო

3ამსტერდამის უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი, ამსტერდამი, ნიდერლანდები

4uniQure Inc, ლექსინგტონი, შეერთებული შტატები

5uniQure BV, ამსტერდამი, ნიდერლანდები

6მიჩიგანის უნივერსიტეტი, ენ არბორი, შეერთებული შტატები

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

  • 69 წლის, თეთრი არასამთავრობო ესპანური მამაკაცი საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B
  • 1980-დიაგნოზირებულია HBV– ით (+ve ანტი HB– ებისთვის და ანტი-HBc და ანტი HBe ანტისხეულებისათვის)
  • 1983-დიაგნოზი დაუსვეს არა-A/არა-N ჰეპატიტს
  • 2003-დადასტურდა დადებითი HCV ტესტირების დროს
  • 2015-შეფასებული HCV აღმოფხვრის თერაპიისთვის, გენოტიპი 1 ა, მნიშვნელოვანი ფიბროზი (ფიბროსკანი 5.7 კპა)
  • 2015-მკურნალობდნენ პარიტაპრევირით/ომბიტასვირით/რიტონავირით, დასაბუვირით და რიბავირინით; მდგრადი ვირუსული პასუხის მიღწევა
  • სოციალური ისტორია აღსანიშნავია წინასწარი მოწევით, ალკოჰოლის მოხმარებით 0-2 ერთეული კვირაში
  • კიბოთი აღსანიშნავი ოჯახური ისტორია

ღვიძლთან დაკავშირებული სამედიცინო ისტორია ჰემოფილიით B პაციენტის HOPE-B კვლევაში, რომელმაც განიცადა ჰეპატოცელულური კარცინომა კვლევაში მონაწილეობისას. მისი სამედიცინო ისტორია შეიცავს რამოდენიმე რისკ ფაქტორს HCC– ის განვითარებისათვის, მათ შორის B და C ჰეპატიტი, მოწინავე ასაკი და ალკოჰოლის მოხმარება.

HCC მოლეკულური ანალიზის შეჯამება
ინფუზიიდან 1 წლის შემდეგ, პროტოკოლის ულტრაბგერითი გამოკვლევით გამოვლინდა ღვიძლის სუბკაფსულური დაზიანება. ეს ცხრილი აჯამებს მოლეკულური ინტეგრაციის ადგილის შემდგომ ანალიზს და მთელი გენომის თანმიმდევრობას, რომელიც გაკეთებულია ამოღებულ სიმსივნურ ქსოვილზე, მათ შორის მოსალოდნელ დასკვნებს, თუ HCC დამოკიდებული იყო (სვეტი 1) ან დამოუკიდებელი (სვეტი 2) AAV ინტეგრაციაზე. ანალიზის რეალური შედეგები ნაჩვენებია მე -3 სვეტში.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

მხარდაჭერილია საგანმანათლებლო გრანტებით Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics და uniQure, Inc.

არსებითი SSL