დევიდ ლილიკრაპი, MD, FRCPC
მაჩვენებლები ISTH 2021 კონგრესიდან

ადენოსთან ასოცირებული ვირუსული გენური თერაპიის შემდეგ ადრეული შედეგების გამოკვლევა ძაღლის ჰემოფილიის მოდელში

პ.ბეტი1, ბ.იეტსი2, დ. ჰურლბუტი3, ს სისო-ლლონჩი2, ა მენარდი3, H. Akeefe2ტ. კრისტიანონი2, პ კოლოსი2, ლ. ჰარპელი 1, ს. ლიუ2, ა.მო1, ა.პენდერი1, გ. ვერესი2, C. Vitelli2, ა. ვინტერბორნი4, ს.ბანტინგი2, ს.ფონგი2, დ. ლილიკრაპი1

1დედოფლის პათოლოგიისა და მოლეკულური მედიცინის დეპარტამენტი, დედოფლის უნივერსიტეტი, კინგსტონი, კანადა

2ბიომარინის ფარმაცევტული კომპანია, ნოვატო, შეერთებული შტატები

3Kingston Health Sciences, კინგსტონი, კანადა

4ცხოველთა მოვლის სერვისები, დედოფლის უნივერსიტეტი, კინგსტონი, კანადა

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

მონაცემთა წერტილები

ჰემოფილია ძაღლის მოდელი გამოიყენეს ღვიძლში ცვლილებების შესაფასებლად და ფაქტორები, რომლებიც გავლენას ახდენენ FVIII გამოხატულებაზე AAV გენური თერაპიის შემდეგ. ხუთი მამაკაცი ძაღლი მკურნალობდა AAV5-HLP-cFVIII– ის ერთჯერადი ინფუზიით 6.8e13–2e14 ვექტორული გენომის დოზებში/კგ. FVIII გამოხატულება დაფიქსირდა კოდონზე ოპტიმიზირებული კონსტრუქციებით დამუშავებული 2 ძაღლისთვის (JA2013 და K2015), რომელიც გაგრძელდა ექვსი თვის განმავლობაში (co-cFVIII-SQ = 6.8% და co-cFVIII-V3 = 4.3%) მთლიანი ნორმალიზებით სისხლის შედედების დრო (WBCT).

მონაცემთა წერტილი 2
როგორც ამ გრაფიკში ჩანს, ძაღლმა, რომელიც მკურნალობდა cFVIII-V3– ით (K2015), განუვითარდა ტრანსამინიტის ორი ეპიზოდი, რბილი პოსტ-ბიოფსიური მატება 84 დღეს და მეორე უფრო დიდი სიმაღლე 116 დღეს, მეორე ბიოფსიის წინ. ულტრაბგერითი ვიზუალიზაცია და ღვიძლის ბიოფსია, რომლებიც გამოიყენება ამ ეპიზოდების შესასწავლად, არ აჩვენეს ღვიძლის ფუძემდებლური მნიშვნელოვანი ჰისტოპათოლოგია.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

მხარდაჭერილია საგანმანათლებლო გრანტებით Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics და uniQure, Inc.

არსებითი SSL