ჰემოფილიის მსოფლიო ფედერაციის გენური თერაპიის რეესტრი

ჰემოფილიის მსოფლიო ფედერაციის გენური თერაპიის რეესტრი
მნიშვნელოვანი მოვლენები ASH– ის 62 – ე წლიური შეხვედრიდან და გამოფენიდან

ჰემოფილიის მსოფლიო ფედერაციის გენური თერაპიის რეესტრი

ბარბარე ა. კონკლე, MD1,2, დონა კოფინი, მაგისტრი3, მეის ნაკაჩი1, რობერტ კლარკი4, ლინდსი ჯორჯი, მედიცინის დოქტორი5, ალფონსო იორიო, დოქტორი, დოქტორი6, ვოლფგანგ ა. მიზბახი, მედიცინის დოქტორი7, ბრაიან ო'მაჰონი8, ფლორა პეევანდი9,10, სტივენ W. Pipe, MD11, ადრიან კვარტელი12, ეილინ სოიერი, დოქტორი13, მარკ ვ სკინერი, ჯდ14, ბარტოლომე ჯ. თორტელა, MD, MBA15, კრისტალ უოტსონი, BS16, ლეონარდ ა. ვალენტინო, მედიცინის დოქტორი17, იან უინბერნი18, ჯონი მაჰლანგუ19და გლენ პირსი, დოქტორი, დოქტორი20

1ჰემოფილიის მსოფლიო ფედერაცია, მონრეალი, QC, კანადა

2ვაშინგტონის უნივერსიტეტი, ვაშინგტონის სისხლდენის დარღვევების ცენტრი, სიეტლი, WA

3ჰემოფილიის მსოფლიო ფედერაცია, მონრეალი, QC, კანადა

4საერთაშორისო საზოგადოება თრომბოზისა და ჰემოსტაზის შესახებ, Inc, Carrboro

5ფილადელფიის ბავშვთა საავადმყოფო, ფილადელფია, PA

6მაკმასტერის უნივერსიტეტი, ონტარიო, კანადა

7ჰემოფილიის ცენტრი, ფრანკფურტის საუნივერსიტეტო საავადმყოფო, ფრანკფურტი, გერმანია

8ირლანდიის ჰემოფილიის საზოგადოება, დუბლინი, ირლანდია

9ანგელო ბიანჩი ბონომის ჰემოფილიის და თრომბოზის ცენტრი, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, მილანი, იტალია

10ანგელო ბიანჩი ბონომის ჰემოფილიის და თრომბოზის ცენტრი, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, მილანი, იტალია

11პედიატრია და პათოლოგია, მიჩიგანის უნივერსიტეტი, Ann Arbor, MI

12ბიომარინის ფარმაცევტული კომპანია, ნოვატო

13uniQure Inc, Lexington, MA

14შპს პოლიტიკის განვითარების ინსტიტუტი, ვაშინგტონი

15სპარკ თერაპია, ფილადელფია, პენსილვანია

16ამერიკული თრომბოზისა და ჰემოსტაზის ქსელი, Decatur, GA

17ჰემოფილიის ეროვნული ფონდი (NHF), ნიუ იორკი

18Pfizer Inc, ნიუ იორკი

19ჰემოფილიის ყოვლისმომცველი მოვლის ცენტრი, ჯანმრთელობის მეცნიერებათა ფაკულტეტი, ვიტვატერსრანდის უნივერსიტეტი და NHLS, იოჰანესბურგის ჩრდილოეთი, სამხრეთ აფრიკა

20ჰემოფილიის მსოფლიო ფედერაცია, ლა ჯოლა, კალიფორნია

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

I / II ეტაპის სასწავლო პროექტი

ევროპის წამლების სააგენტოს (EMA) და აშშ – ს სურსათისა და წამლის ადმინისტრაციის (FDA) ხელმძღვანელობით, WFH GTR SC– მ შეიმუშავა მონაცემთა ეს ძირითადი შემადგენლობა, რომელიც უნდა შეგროვდეს ჰემოფილიით დაავადებულ ყველა პაციენტზე, რომლებიც იღებენ გენურ თერაპიას. მონაცემთა შეგროვება მოითხოვება ყოველკვარტალურად, პირველი წლის განმავლობაში, პოსტგენური თერაპიის ინფუზიის დროს და ყოველწლიურად, პაციენტის სიცოცხლის განმავლობაში. HTC– ებთან ურთიერთობა დაიწყო 2020 წლის აგვისტოში, საინიციატივო ვიზიტებით, რომელიც იწყება 2020 წლის ოქტომბერში.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars

ინტერაქტიული Webinars

გენის თერაპიის გაცნობა: ტერმინოლოგია და ცნებები