AMT-060 გენური თერაპია მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B დაადასტუროთ სტაბილური FIX გამოხატვა და მდგრადი შემცირება სისხლდენაში და IX ფაქტორის მოხმარება 5 წლამდე
მნიშვნელოვანი მოვლენები ASH– ის 62 – ე წლიური შეხვედრიდან და გამოფენიდან

AMT-060 გენური თერაპია მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B დაადასტუროთ სტაბილური FIX გამოხატვა და მდგრადი შემცირება სისხლდენაში და IX ფაქტორის მოხმარება 5 წლამდე

ფრენკ გ.ბ. ლიბიკი, დოქტორი, დოქტორი1, დოქტორი კარინა მეიჯერი2, მიჩიელ კოპენსი, მედიცინის დოქტორი3, პიტერ კამპმანი, მედიცინის დოქტორი4, რობერტ კლამროტი, დოქტორი, დოქტორი5, როჯერ შუტგენსი, დოქტორი, დოქტორი, მაგისტრი6, ჯანკარლო კასტამანი, მედიცინის დოქტორი7, ერჰარდ სეიფრიდი, დოქტორი, დოქტორი8, იოაკიმ შვაბლე9, ჰალვარდ ბონიგი1,10, ეილინ კკ სოიერი, დოქტორი11და Wolfgang A. Miesbach, MD12

1ერასმუსის უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი, როტერდამი, ნიდერლანდები

2ჰემატოლოგიის განყოფილება, გრონინგენის უნივერსიტეტი, უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი გრონინგენი, გრონინგენი, ნიდერლანდები

3ამსტერდამის უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი, ამსტერდამის უნივერსიტეტი, ამსტერდამი, ნიდერლანდები

4რიგსპოსტანეტი, კოპენჰაგენი, დანია

5შინაგანი მედიცინის, სისხლძარღვთა მედიცინისა და ჰემოსტაზეოლოგიის განყოფილება, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, ბერლინი, გერმანია

6ვან კრეველკლინიკი, უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი უტრეხტი, უტრეხტის უნივერსიტეტი, უტრეხტი, ნიდერლანდები

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, ფლორენცია, იტალია

8ფრანკფურტის ინსტიტუტი, გერმანიის წითელი ჯვრის სისხლის სამსახური ბადენ ვიურტემბერგ-ჰესენი, ფრანკფურტი, გერმანია

9ფრანკფურტის ინსტიტუტი, გერმანიის წითელი ჯვრის სისხლის სამსახური ბადენ-ვიურტემბერგ-ჰესენი, ფრანკფურტი, გერმანია

10ვაშინგტონის უნივერსიტეტის სამედიცინო სკოლა, სიეტლი, WA

11უნიქურ ინ., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, გერმანია

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

I / II ეტაპის სასწავლო პროექტი

მონაცემთა წერტილები

ეს ციფრი აჯამებს შესწავლის დიზაინს AMT-1 ფაზის 2/060 შესწავლისთვის. კვლევა ჩატარდა ღია დოზით, დოზის ესკალაციით. ჯგუფმა 1 (n = 5) მიიღო ერთჯერადი ინფუზია 5x10 დოზით12 გკ / კგ და ჯგუფმა 2 (n = 5) მიიღეს ერთჯერადი ინფუზია 2x10 დოზით13 გკ / კგ. შემდგომი ხანგრძლივობა არის 5 წელი 1 ჯგუფისთვის და 4.5 წელი 2 ჯგუფისთვის.

Image

5 წლის განმავლობაში (კოჰორტა 1) და 4.5 წლის განმავლობაში (ჯგუფში 2) შემდგომი ხანგრძლივობა, საშუალო ენდოგენური FIX აქტივობა იყო 5.2% (95% CI 2.0–8.4) ჯგუფში 1 და 7.4% (95% CI 4.2–10.6) ჯგუფში 2. ფიქსის აქტივობა დოზაზე დამოკიდებული და სტაბილური იყო ორივე ჯგუფის შემდგომი პერიოდის განმავლობაში. ფრჩხილებში მნიშვნელობები წარმოადგენს FIX– ის აქტივობას დროთა განმავლობაში. მხოლოდ ღირებულებები შედის FIX კონცენტრატის ბოლო მიღებიდან მინიმუმ 10 დღის შემდეგ.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars

ინტერაქტიული Webinars

გენის თერაპიის გაცნობა: ტერმინოლოგია და ცნებები