Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი), გაძლიერებული ვექტორი მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B: ორწლიანი მონაცემები 2b ეტაპიდან
მნიშვნელოვანი მოვლენები ASH– ის 62 – ე წლიური შეხვედრიდან და გამოფენიდან

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი), გაძლიერებული ვექტორი მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B: ორწლიანი მონაცემები 2b ეტაპიდან

ანეტ ფონ დრაგალსკი, მედიცინის დოქტორი, ფარმა დ1, ადამ გიერმასი, დოქტორი, დოქტორი2, ჯანკარლო კასტამანი, მედიცინის დოქტორი3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, ფრენკ გ.გ. ლიბიკი, დოქტორი, დოქტორი7, ვოლფგანგ ა. მიზბახი, მედიცინის დოქტორი8, მაიკლ რეხტი, მედიცინის მეცნიერებათა დოქტორი9, ესტებან გომესი, მედიცინის დოქტორი10, რობერტ გუტი, დოქტორი, დოქტორი11და სტივენ W. Pipe, MD12

1მედიცინის დეპარტამენტი, ჰემატოლოგიის / ონკოლოგიის განყოფილება, UC San Diego Health, San Diego, CA

2კალიფორნიის უნივერსიტეტი დევისი, საკრამენტო, კალიფორნია

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, ფლორენცია, იტალია

4ჩრდილოეთ კაროლინას უნივერსიტეტი ჩეპელ ჰილზე, ჩეპლ ჰილი, ნიუ – ნიუს

5ჰემატოლოგიის განყოფილება, ჩრდილოეთ კაროლინას უნივერსიტეტი Chapel Hill- ში, Chapel Hill, NC

6ორეგონის ჯანმრთელობისა და მეცნიერების უნივერსიტეტი, პორტლენდი, OR

7ერასმუსის უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი, როტერდამი, ნიდერლანდები

8ჰემოფილიის ცენტრი, ფრანკფურტის საუნივერსიტეტო საავადმყოფო, ფრანკფურტი, გერმანია

9ორეგონის ჯანმრთელობისა და მეცნიერების უნივერსიტეტი, პორტლენდი, OR

10Phoenix ბავშვთა საავადმყოფო, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12მიჩიგანის უნივერსიტეტი, ენ არბორი, მი

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

Image

2-ე ფაზაზე ჩატარებული კლინიკური გამოკვლევა AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) - სთვის შეიქმნა, როგორც ღია ნიშნის, ერთი მკლავის კვლევა. AAV5-Padua hFIX- ის ერთჯერადი დოზა 3 მონაწილეს შეჰყავდათ დოზით 2x1013 გკ / კგ. ძირითადი საბოლოო წერტილი იყო FIX აქტივობა 6 კვირაში, ხოლო შემდგომი ხანგრძლივობა იყო 5 წელი. AAV5– ის ადრე არსებული ნეიტრალიზებელი ანტისხეულები არ იყო გამორიცხვის კრიტერიუმი.

Image

FIX– ის აქტივობის ძირითადი საბოლოო წერტილი ≥ 5% ინფუზიიდან 6 კვირის განმავლობაში მიღწეულ იქნა სამივე მონაწილეს შორის. 3 წლის განმავლობაში FIX– ის საშუალო აქტივობა 2% იყო, ხოლო FIX– ის აქტივობა სტაბილური იყო 44.2 – დან 1 წლამდე. 2 წლის განმავლობაში 2 ან 2 მონაწილეს არ ჰქონდა სისხლდენა ან FIX კონცენტრატის გამოყენება. მესამე მონაწილეს ჰქონდა FIX ჩანაცვლებითი თერაპიის 3 ინფუზია 2 საეჭვო და 1 დადასტურებული სისხლდენისთვის.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars

ინტერაქტიული Webinars

გენის თერაპიის გაცნობა: ტერმინოლოგია და ცნებები