AAVhu37 Capsid ვექტორული ტექნოლოგიის ადამიანებში პირველად ჩატარებული კვლევა მწვავე ჰემოფილიაში A - BAY 2599023 პაციენტს აქვს ფართო კვალიფიკაცია და FVIII– ის სტაბილური და მდგრადი გამოხატვა
მნიშვნელოვანი მოვლენები ASH– ის 62 – ე წლიური შეხვედრიდან და გამოფენიდან

AAVhu37 Capsid ვექტორული ტექნოლოგიის ადამიანებში პირველად ჩატარებული კვლევა მწვავე ჰემოფილიაში A - BAY 2599023 პაციენტს აქვს ფართო კვალიფიკაცია და FVIII– ის სტაბილური და მდგრადი გამოხატვა

სტივენ ვ. მილი, MD1, ფრანჩესკა ფერანტე, მედიცინის დოქტორი2, მურიელ რეისი3, სარა ვიგმანი4, კლაუდია ლანჟი5, მანუელა ბრაუნი5და ლიზა ა. მაიკლსი6

1მიჩიგანის უნივერსიტეტის პედიატრიისა და პათოლოგიის დეპარტამენტები, ენ არბორი, შტატი

2ბაიერი, ბასელი, შვეიცარია

3ბაიერი, სან პაულო, ბრაზილია

4ბაიერი, ვუპერტალი, გერმანია

5ბაიერი, ბერლინი, გერმანია

6ბაიერი, უიპანი, ნიუ -ჯერს

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

Image

მიმდინარე ფაზის 1/2, ღია ეტიკეტის, დოზის საძიებო კვლევაში, დაშვებული პაციენტები ჩაირიცხნენ სამ დოზაში (0.5, 1 და 2 x 1013 გ / კგ), რათა მიიღონ BAY 2599023 ინტრავენური ინფუზია, დოზაზე მინიმუმ ორი პაციენტით. პაციენტებს სულ 5 წელი გაჰყვებათ უსაფრთხოების და ეფექტურობის შესაფასებლად.

Image

ეს მაჩვენებელი აჯამებს FVIII რეაქციას (ქრომოგენური ანალიზის გამოყენებით) პაციენტებისთვის, რომლებიც იღებენ BAY 2599023 ერთჯერადი ინფუზიით, მონაცემების შემცირებით 26 წლის 2020 ოქტომბრამდე. 6 ჯგუფში დოზირებულმა 3 პაციენტმა აჩვენა დოზაზე დამოკიდებული, მდგრადი FVIII გამოხატვა 40 წელზე მეტი –80 კვირის შემდგომი მეთვალყურეობა.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars

ინტერაქტიული Webinars

ადენო ასოცირებული ვირუსული (AAV) ვექტორის გენის თერაპია: განცხადება ჰემოფილიაზე

ადენო ასოცირებული ვირუსული (AAV) ვექტორის გენის თერაპია: განცხადება ჰემოფილიაზე

წარდგენილია ბარბარე ა. კონკლე, MD

ჰემოფილიის მკურნალობის ისტორია: გენური თერაპია შეუცვლელი თერაპია

ჰემოფილიის მკურნალობის ისტორია: გენური თერაპია შეუცვლელი თერაპია

წარმოგიდგენთ სტივენ ვ. მილი, MD

ჰემოფილია მკურნალობის გენის თერაპია: შესავალი ადენო ასოცირებული ვირუსული ვექტორის გენის გადაცემის შესახებ

ჰემოფილია მკურნალობის გენის თერაპია: შესავალი ადენო ასოცირებული ვირუსული ვექტორის გენის გადაცემის შესახებ

წარმოგიდგენთ ჯონი მაჰლანგუს, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

გენის თერაპიის გაცნობა: ტერმინოლოგია და ცნებები

გენის თერაპიის გაცნობა: ტერმინოლოგია და ცნებები

წარდგენილია დევიდ ლილიკრაპის მიერ, მედიცინის დოქტორი

ჰემოფილია მკურნალობის გენის თერაპია: საერთო შეშფოთება გენის თერაპიაში

ჰემოფილია მკურნალობის გენის თერაპია: საერთო შეშფოთება გენის თერაპიაში

წარდგენილია ტიერი ვანდენ დრიშშე, დოქტორ

ჰემოფილიის მკურნალობის ისტორია: ფაქტორების შეცვლა გენის თერაპიაში

ჰემოფილიის მკურნალობის ისტორია: ფაქტორების შეცვლა გენის თერაპიაში

წარდგენილია ფლორა ფეევანდი, დოქტორი

ჰემოფილია მკურნალობის გენის თერაპია: სხვა სტრატეგიები და ამოცანები

ჰემოფილია მკურნალობის გენის თერაპია: სხვა სტრატეგიები და ამოცანები

წარდგენილია გლენ ფ. პირსის, დოქტორი, დოქტორი