ვალოქტოკოგენის Roxaparvovec გენის გადაცემის გავლენა მძიმე A ჰემოფილიაზე ჯანმრთელობასთან დაკავშირებულ ცხოვრების ხარისხზე

მაჩვენებლები EAHAD– ის მე –15 ყოველწლიური კონგრესიდან

ვალოქტოკოგენის Roxaparvovec გენის გადაცემის გავლენა მძიმე A ჰემოფილიაზე ჯანმრთელობასთან დაკავშირებულ ცხოვრების ხარისხზე

B.O'Mahony^1,2; ჯ.მაჰლანგუ³; კ.პერლინკი⁴; JDWang⁵; გ.ლოუ⁶; CWTan⁷; ა.გიერმას⁸; ჰ.ტრან⁹; TLKhoo¹⁰; ე.კოკრელი¹¹; დ.პეპერელი¹²; ჰ.ჩემბოსტი¹³; MFLFernández¹⁴; რ.კაზმი¹⁵; ე.მაჟერუსი¹⁶; MWSkinner^17,18; R.Klamroth¹⁹; ჯ.კუინი²⁰; ჰ.იუ²⁰; WYWong²⁰; ა.ლავალ²⁰; TMRobinson²⁰; ბ.კიმ²⁰

¹ირლანდიური ჰემოფილიის საზოგადოება;²ტრინიტის კოლეჯი, დუბლინი, ირლანდია;³ჰემოფილიის ყოვლისმომცველი მოვლის ცენტრი, შარლოტა მაქსკე იოჰანესბურგის აკადემიური საავადმყოფო, ვიტვატერსრანდის უნივერსიტეტი და NHLS, იოჰანესბურგი, სამხრეთ აფრიკა;⁴სისხლძარღვთა მედიცინისა და ჰემოსტაზისა და ჰემოფილიის ცენტრი, საუნივერსიტეტო ჰოსპიტალები Leuven, Leuven, ბელგია;⁵იშვიათი დაავადებისა და ჰემოფილიის ცენტრი, ტაიჩუნგის ვეტერანთა გენერალური საავადმყოფო, ტაიჩუნგი, ტაივანი, ჩინეთის პროვინცია;⁶West Midlands Comprehensive Care Heemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, ბირმინგემი, გაერთიანებული სამეფო;⁷ჰემატოლოგიის დეპარტამენტი, სამეფო ადელაიდის საავადმყოფო, ადელაიდა, ავსტრალია;⁸ჰემოფილიის სამკურნალო ცენტრი, კალიფორნიის დევისის უნივერსიტეტი, საკრამენტო, აშშ;⁹ჰემოსტაზისა და თრომბოზის განყოფილება, ჰემოფილიის სამკურნალო ცენტრი, ალფრედ ჰოსპიტალი, მელბურნი;¹⁰ჰემატოლოგიის ინსტიტუტი, სამეფო პრინც ალფრედ ჰოსპიტალი, კემპერდაუნი, ავსტრალია;¹¹პედიატრიული ჰემატოლოგიური ონკოლოგია, Saint Joseph's Children's Hospital, ტამპა, შეერთებული შტატები;¹²ჰემატოლოგიის დეპარტამენტი, ფიონა სტენლის ჰოსპიტალი, მერდოკი, ავსტრალია;¹³AP-HM, პედიატრიული ჰემატოლოგიური ონკოლოგიის დეპარტამენტი, ბავშვთა ჰოსპიტალი La Timone, Aix Marseille University, INSERM, INRA, C2VN, მარსელი, საფრანგეთი;¹⁴Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, ესპანეთი;¹⁵ჰემატოლოგიის დეპარტამენტი, საუთჰემპტონის საუნივერსიტეტო ჰოსპიტალი, საუთჰემპტონი, დიდი ბრიტანეთი;¹⁶მედიცინის დეპარტამენტი, ვაშინგტონის უნივერსიტეტი სენტ ლუისში, ქ.¹⁷Institute for Policy Advancement Ltd, ვაშინგტონი, შეერთებული შტატები;¹⁸მაკმასტერის უნივერსიტეტი, ჰამილტონი, კანადა;¹⁹ყოვლისმომცველი მოვლის ჰემოფილიის სამკურნალო ცენტრი, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, ბერლინი, გერმანია;²⁰BioMarin Pharmaceutical Inc., ნოვატო, შეერთებული შტატები

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

Haemo-QOL-A სულ და დომენის ქულები

^aP <0.0001,^bP <0.01, ^cP <0.05 და ^dP < 0.001. Boldface მიუთითებს, რომ CFB-ს ჰქონდა საძიებო P-მნიშვნელობა <0.05. Haemo-QOL-A, ჰემოფილიის სპეციფიკური ცხოვრების ხარისხის კითხვარი მოზრდილებისთვის.

Haemo-QOL-A ანალიზის შედეგები ფაზის GENEr3-8 ცდისთვის valoctocogene roxaparvovec გენის თერაპიისთვის A ჰემოფილიისთვის. დომენი და მთლიანი ქულები ნაჩვენებია საბაზისო, 1 კვირა და 26 კვირა. ვარდისფერი დაჩრდილვა მიუთითებს საშუალო ცვლილებაზე საწყისიდან. (CFB), რომელიც არის ≥ კლინიკურად მნიშვნელოვანი განსხვავება (CID) დომენის ქულებისთვის (52) და საერთო ქულებისთვის (6.0).