5 წელზე მეტი ხნის შემდგომი დაკვირვება B ჰემოფილიით დაავადებულთა კოჰორტაში, რომლებიც მკურნალობდნენ ფიდანაკოგენით Elaparvovec ადენო-ასოცირებული ვირუსის გენური თერაპია

მაჩვენებლები ASH-ის 63-ე ყოველწლიური შეხვედრიდან

5 წელზე მეტი ხნის შემდგომი დაკვირვება B ჰემოფილიით დაავადებულთა კოჰორტაში, რომლებიც მკურნალობდნენ ფიდანაკოგენით Elaparvovec ადენო-ასოცირებული ვირუსის გენური თერაპია

ბენ ჯ.სამელსონ-ჯონსი, მედიცინის დოქტორი, დოქტორი¹სპენსერ კ. სალივანი, MD², ჯონ ეჯ რასკო, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, ადამ გიერმასი, დოქტორი, დოქტორი⁴, Lindsey A. George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, კეტრინ ე. მაკგუინი, MD⁸, ამანდა ო'ბრაიენი^9*, იან უინბერნი, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, ლინ მ სმიტი, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹და ჯერემი რუპონი, MD⁹

¹ფილადელფიის ბავშვთა საავადმყოფო, ფილადელფია, PA
²მისისიპის გაფართოებული მედიცინის ცენტრი, მედისონი, MS
³უჯრედული და მოლეკულური თერაპია, სამეფო პრინც ალფრედ ჰოსპიტალი, SLHD, ავსტრალია
⁴კალიფორნიის უნივერსიტეტი დევისი, საკრამენტო, კალიფორნია
⁵პერელმანის მედიცინის სკოლა პენსილვანიის უნივერსიტეტში, ფილადელფია, PA
⁶ჰემოფილიის მკურნალობის ცენტრი, UC Davis, Sacramento, CA
⁷ტორონტოს უნივერსიტეტი, წმინდა მაიკლის საავადმყოფო, ტორონტო, კანადა
⁸კოლუმბიის უნივერსიტეტი, ნიუ-იორკი, აშშ
⁹Pfizer Inc, კოლეჯვილი, პენსილვანია
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, დიდი ბრიტანეთი
¹¹Pfizer Inc, ნიუ იორკი, ნიუ იორკი

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

დაფიქსირება აქტივობა დროთა განმავლობაში Fidanacogene Elaparvovec-ის ინფუზიის შემდეგ
ABR დროთა განმავლობაში Fidanacogene Elaparvovec-ის ინფუზიის შემდეგ

დაფიქსირება აქტივობა დროთა განმავლობაში Fidanacogene Elaparvovec-ის ინფუზიის შემდეგ

FIX აქტივობა (2020 წლის დეკემბრის შეწყვეტის თარიღისთვის) ფიდანაკოგენი ელაპარვოვეკის 15/1 ფაზის კლინიკურ კვლევაში 2 მონაწილისთვის, რომლებმაც მიიღეს დოზა 5e11 ვგ/კგ. FIX აქტივობა განისაზღვრა ცენტრალური ლაბორატორიული Actin FSL-ზე დაფუძნებული ერთსაფეხურიანი შედედების ანალიზის გამოყენებით. FIX აქტივობის საშუალო დონეები დარჩა ჰემოფილიის მსუბუქი სიმძიმის დიაპაზონში: 22.8%, წელი 1 (n = 15); 25.4%, მე-2 წელი (n = 14); 22.9%, მე-3 წელი (n = 14); 24.9%, მე-4 წელი (n = 9); და 19.8%, მე-5 წელი (n = 7).

ABR დროთა განმავლობაში Fidanacogene Elaparvovec-ის ინფუზიის შემდეგ

ABR 14 15 ფაზის 1/2 მონაწილისთვის, რომლებიც მონაწილეობდნენ გრძელვადიან შემდგომ კვლევაში. მხოლოდ 9 და 5 მონაწილემ მიაღწია 5 წლის და 6 წლის შემდგომი დროის წერტილებს, შესაბამისად. პრევექტორული ინფუზიის შემდეგ, საშუალო ABR მერყეობდა 0.1-0.9 წელიწადში ყოველწლიურად შემდგომი დაკვირვების განმავლობაში და არცერთ მონაწილეს არ განუახლებია FIX პროფილაქტიკა.