ადამიანის პირველადი გენის თერაპიის შესწავლა AAVhu37 Capsid ვექტორის ტექნოლოგიის მძიმე ჰემოფილია A: უსაფრთხოება და FVIII საქმიანობის შედეგები
მნიშვნელოვანი მოვლენები ASGCT– ის 23 – ე ყოველწლიური შეხვედრისაგან

ადამიანის პირველადი გენის თერაპიის შესწავლა AAVhu37 Capsid ვექტორის ტექნოლოგიის მძიმე ჰემოფილია A: უსაფრთხოება და FVIII საქმიანობის შედეგები

სტივენ მილები1, ჩარლზ RM ჰეი2, ჯონ პ შეჰანი3, ტოშკო ლისიჩკოვი4, ელკე დეტერინგი5, სილვია რიბეირო5, კონსტანტინა ვანევსკი5

1მიჩიგანის უნივერსიტეტი, ენ არბორი, მი

2ჰემატოლოგიის საუნივერსიტეტო დეპარტამენტი, მანჩესტერის სამეფო ინფორმტერი, მანჩესტერი, გაერთიანებული სამეფო

3მედიცინის დეპარტამენტი, ვისკონსინის უნივერსიტეტი - მედისონი, მედისონი, WI

4ჰემატოლოგიური დაავადებების აქტიური მკურნალობის ეროვნული სპეციალიზირებული საავადმყოფო, სოფია, ბულგარეთი

5ბაიერი, ბასელი, შვეიცარია

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

ინკლუზიური კრიტერიუმები და დოზირების საწინააღმდეგო დოზირების რეჟიმი 1/2-ე ფაზის უსაფრთხოების და დოზირების დადგენის შესწავლისათვის AAVhu37 კეპიდური ვექტორისთვის მძიმე ჰემოფილში. ორი პაციენტი ჩაირიცხა კოჰორტებში 1, 2 და 3. შედეგებში პირველი 2 ჯგუფებისთვის ხელმისაწვდომი იყო ამ პრეზენტაციისთვის. (PTP, ადრე მკურნალობა პაციენტებს; ED, ექსპოზიციის დღეები; GC, გენის ასლები)

FVIII აქტივობის შედეგებმა ჯგუფში 2 პაციენტში აჩვენა FVIII– ის მდგრადი გამოხატვა ორივე პაციენტში> 1 თვის განმავლობაში. ამ ყველაზე დაბალ დოზაზე 12 პაციენტმა (მარჯვენა პანელმა) მიაღწია კლინიკურად მნიშვნელოვან FVIII დონეს, რის შედეგადაც 1 თვის განმავლობაში სისხლდენის რაოდენობა შემცირდა 12 – დან 99 – მდე.

FVIII აქტივობის შედეგებმა ჯგუფში 2 პაციენტში აჩვენა FVIII– ის მდგრადი გამოხატვა> 2 თვის განმავლობაში. ამ მომდევნო უფრო მაღალ დოზაზე ორივე პაციენტმა მიაღწია კლინიკურად მნიშვნელოვან FVIII დონეს; 6 პაციენტს (მარჯვენა პანელს) აქვს სისხლდენა და მკურნალობა 1 თვის განმავლობაში.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars

ინტერაქტიული Webinars

გენის თერაპიის გაცნობა: ტერმინოლოგია და ცნებები
Image

Please enable the javascript to submit this form

მხარდაჭერილია საგანმანათლებლო გრანტებით Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics და uniQure, Inc.

არსებითი SSL