ადამიანის პირველადი გენის თერაპიის შესწავლა AAVhu37 Capsid ვექტორის ტექნოლოგიის მძიმე ჰემოფილია A: უსაფრთხოება და FVIII საქმიანობის შედეგები
მნიშვნელოვანი მოვლენები ASGCT– ის 23 – ე ყოველწლიური შეხვედრისაგან

ადამიანის პირველადი გენის თერაპიის შესწავლა AAVhu37 Capsid ვექტორის ტექნოლოგიის მძიმე ჰემოფილია A: უსაფრთხოება და FVIII საქმიანობის შედეგები

სტივენ მილები1, ჩარლზ RM ჰეი2, ჯონ პ შეჰანი3, ტოშკო ლისიჩკოვი4, ელკე დეტერინგი5, სილვია რიბეირო5, კონსტანტინა ვანევსკი5

1მიჩიგანის უნივერსიტეტი, ენ არბორი, მი

2ჰემატოლოგიის საუნივერსიტეტო დეპარტამენტი, მანჩესტერის სამეფო ინფორმტერი, მანჩესტერი, გაერთიანებული სამეფო

3მედიცინის დეპარტამენტი, ვისკონსინის უნივერსიტეტი - მედისონი, მედისონი, WI

4ჰემატოლოგიური დაავადებების აქტიური მკურნალობის ეროვნული სპეციალიზირებული საავადმყოფო, სოფია, ბულგარეთი

5ბაიერი, ბასელი, შვეიცარია

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

ინკლუზიური კრიტერიუმები და დოზირების საწინააღმდეგო დოზირების რეჟიმი 1/2-ე ფაზის უსაფრთხოების და დოზირების დადგენის შესწავლისათვის AAVhu37 კეპიდური ვექტორისთვის მძიმე ჰემოფილში. ორი პაციენტი ჩაირიცხა კოჰორტებში 1, 2 და 3. შედეგებში პირველი 2 ჯგუფებისთვის ხელმისაწვდომი იყო ამ პრეზენტაციისთვის. (PTP, ადრე მკურნალობა პაციენტებს; ED, ექსპოზიციის დღეები; GC, გენის ასლები)

FVIII აქტივობის შედეგებმა ჯგუფში 2 პაციენტში აჩვენა FVIII– ის მდგრადი გამოხატვა ორივე პაციენტში> 1 თვის განმავლობაში. ამ ყველაზე დაბალ დოზაზე 12 პაციენტმა (მარჯვენა პანელმა) მიაღწია კლინიკურად მნიშვნელოვან FVIII დონეს, რის შედეგადაც 1 თვის განმავლობაში სისხლდენის რაოდენობა შემცირდა 12 – დან 99 – მდე.

FVIII აქტივობის შედეგებმა ჯგუფში 2 პაციენტში აჩვენა FVIII– ის მდგრადი გამოხატვა> 2 თვის განმავლობაში. ამ მომდევნო უფრო მაღალ დოზაზე ორივე პაციენტმა მიაღწია კლინიკურად მნიშვნელოვან FVIII დონეს; 6 პაციენტს (მარჯვენა პანელს) აქვს სისხლდენა და მკურნალობა 1 თვის განმავლობაში.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars

ინტერაქტიული Webinars

გენის თერაპიის გაცნობა: ტერმინოლოგია და ცნებები