IX ფაქტორის გამოხატვა ნორმალურ დიაპაზონში ხელს უშლის სპონტანურ სისხლდენებს, რომლებიც საჭიროებენ მკურნალობას FLT180a გენური თერაპიის შემდეგ პაციენტებში მძიმე ჰემოფილიით B: B-Amaze პროგრამის გრძელვადიანი შემდგომი კვლევა
მაჩვენებლები ASH-ის 63-ე ყოველწლიური შეხვედრიდან

IX ფაქტორის გამოხატვა ნორმალურ დიაპაზონში ხელს უშლის სპონტანურ სისხლდენებს, რომლებიც საჭიროებენ მკურნალობას FLT180a გენური თერაპიის შემდეგ პაციენტებში მძიმე ჰემოფილიით B: B-Amaze პროგრამის გრძელვადიანი შემდგომი კვლევა

პრატიმა ჩაუდარი1,2, სუზან შაპირო, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4მაიკ მაკრისი, მედიცინის დოქტორი5, ჯილიან ევანსი6სარა ბოისი7ქეით ლაპარაკობს8, გერი დოლანი, MBChB, FRCP, FRCPath9ულრიკე რეისი10 *მარკ ფილიპსი1,2ენ რიდელი1, მარია რიტა პერალტა1, მიშელ კუეი2ტედ ტუდენჰემი1*ელისონ ლონგი11ჯული კროპი11და ამიტ ნატვანი, მედიცინის დოქტორი, დოქტორი1,2

1კატრინ დორმანდი ჰემოფილიის და თრომბოზის ცენტრი, სამეფო უფასო ჰოსპიტალი, ლონდონი, დიდი ბრიტანეთი
2University College London, London, გაერთიანებული სამეფო
3ოქსფორდის საუნივერსიტეტო ჰოსპიტალები, ოქსფორდი, დიდი ბრიტანეთი
4ოქსფორდის უნივერსიტეტი, ოქსფორდი, დიდი ბრიტანეთი
5შეფილდის უნივერსიტეტი, შეფილდი, დიდი ბრიტანეთი
6კენტ და კენტერბერის საავადმყოფო, კენტერბერი, დიდი ბრიტანეთი
7საუნივერსიტეტო ჰოსპიტალი საუთჰემპტონი, საუთჰემპტონი, დიდი ბრიტანეთი
8Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
9ჰემოსტაზისა და თრომბოზის ცენტრი, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, ლონდონი, დიდი ბრიტანეთი
10წმინდა ჯუდის ბავშვთა კვლევითი საავადმყოფო, მემფისი, TN
11ფრელაინი, სტივენჟი, გაერთიანებული სამეფო

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

ადაპტური დოზირების დიზაინი B-AMAZE-სთვის

კვლევის დიზაინი B-AMAZE კვლევისთვის მოიცავდა ადაპტირებულ ფორმატს, რათა ხელი შეუწყოს FLT180a AAV ვექტორის ოპტიმალური დოზის იდენტიფიკაციას, რომელიც გამოიმუშავებს სტაბილურ FIX დონეებს ნორმალური დიაპაზონის 50-150% პაციენტებში ზომიერი და მძიმე ჰემოფილიით B ჰემოფილიით. სწავლის პერიოდი 26 კვირა. კვლევის დიზაინი ასევე მოიცავდა პროფილაქტიკურ იმუნოსუპრესიას პრედნიზოლონით ტრანსამინიტის შესამცირებლად. ტაკროლიმუსი დაემატა პროფილაქტიკურ რეჟიმს დოზის 4 ჯგუფისთვის.

დოზადამოკიდებული FIX პასუხი მკურნალობაზე

FIX პასუხი 10 მონაწილეში და 4 დოზის კოჰორტა B-AMAZE-სთვის აჩვენა დოზაზე დამოკიდებულება. დაკვირვების საშუალო (დიაპაზონი) ხანგრძლივობა იყო 27.2 (19.1-42.4) თვე. ათიდან ცხრა მონაწილეს არ მიუღია FIX პროფილაქტიკა FLT180a მკურნალობის შემდეგ. ერთმა პაციენტმა დაკარგა FIX ექსპრესია ტრანსამინიტის შემდეგ. მდგრადი ექსპრესიის მქონე 9 მონაწილედან 1-ს განუვითარდა ტრავმული სისხლდენა, რომელიც საჭიროებდა FIX ინფუზიას და არ ყოფილა სპონტანური სისხლდენა, რომელიც საჭიროებდა FIX ინფუზიას.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

მხარდაჭერილია საგანმანათლებლო გრანტებით Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics და uniQure, Inc.

არსებითი SSL