სტივენ ვ. მილი, MD
მაჩვენებლები ISTH 2021 კონგრესიდან

ჰემოფილიაში მიმდინარეობს AAV ვექტორული გენური თერაპიის ევოლუცია. დააკმაყოფილებს თუ არა BAY 2599023 უნიკალური მახასიათებლები განსაკუთრებულ საჭიროებებს?

SW მილები1, C. Hay2, ჯ. შიჰანი3ტ. ლისიჩკოვი4, მ.კოპენს5, H. Eichler6, ს.ვაიგმანი7, ფ. ფერანტე8

1მიჩიგანის უნივერსიტეტი, ენ არბორი, შეერთებული შტატები

2მანჩესტერის უნივერსიტეტის ჰემატოლოგიის დეპარტამენტი, მანჩესტერი, გაერთიანებული სამეფო

3ვისკონსინის უნივერსიტეტი – მედისონი, მედისონი, შეერთებული შტატები

4ჰემატოლოგიური დაავადებების აქტიური მკურნალობის ეროვნული სპეციალიზირებული საავადმყოფო, სოფია, ბულგარეთი

5ამსტერდამის უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრები, ამსტერდამის უნივერსიტეტი, ამსტერდამი, ნიდერლანდები

6კლინიკური ჰემოსტაზეოლოგიისა და ტრანსფუზიის მედიცინის ინსტიტუტი, ზაარლანდის უნივერსიტეტი, ჰომბურგი, გერმანია

7ბაიერი, ვუპერტალი, გერმანია

8ბაიერი, ბასელი, შვეიცარია

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

ფაზა 1/2 სასწავლო დიზაინი

ჩართვის კრიტერიუმები, ჯგუფური დოზირება და კვლევის საბოლოო წერტილები მიმდინარე ფაზისთვის 1/2 BAY2599023 დოზის მოძიების კვლევა. მამაკაცები მძიმე ჰემოფილიით A, უცნობი FVIII ინჰიბიტორების ისტორიით, AAVhu37 ნეიტრალიზების ანტისხეულების ტიტრით ≤ 5 და> 150 ექსპოზიციის დღე FVIII პროდუქტებზე, შემდგომში ჩაირიცხა სამ დოზის ჯგუფში, რათა მიიღონ BAY2599023 ერთჯერადი ინტრავენური ინფუზია, მინიმუმ ორი პაციენტი თითო დოზის დონე (პაციენტები, რომლებიც ჩაირიცხებიან კოჰორტ 4 -ში მიიღებენ 4 × 10)13 გენის ასლები/კგ).

ფაქტორი FVIII გამოხატულება BAY2599023 ინფუზიის შემდეგ

FVIII გამოხატვის დონე ტრანსგენის ინფუზიის შემდეგ პირველი 3 დოზით სულ 8 პაციენტში. მონაცემების შეწყვეტისას, 21 წლის 2021 მაისს, ქრომოგენული B- დომენით წაშლილი FVIII დონე იყო ხელმისაწვდომი 12 კვირის განმავლობაში, პაციენტისთვის 8 – დან 100 კვირამდე პაციენტისთვის 2. დოზის პასუხი დაფიქსირდა 1 ჯგუფიდან 3 ჯგუფამდე, მდგრადი FVIII დონეებით მიღწეული> 23 თვემდე დროის განმავლობაში. არცერთ პაციენტს არ აღენიშნება სპონტანური სისხლდენა ან სხვა სისხლდენა, რომელიც საჭიროებს მკურნალობას, მას შემდეგ რაც მიღწეულია დამცავი FVIII დონე> 11 სე/დლ>.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

მხარდაჭერილია საგანმანათლებლო გრანტებით Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics და uniQure, Inc.

არსებითი SSL