Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი), გაძლიერებული ვექტორი მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B
მაჩვენებლები EAHAD– ის მე –14 ყოველწლიური კონგრესიდან

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი), გაძლიერებული ვექტორი მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B: ორწლიანი მონაცემები 2b ეტაპიდან

ანეტ ფონ დრაგალსკი, მედიცინის დოქტორი, ფარმაკოლოგი1, ადამ გიერმასი, დოქტორი, დოქტორი2, ჯანკარლო კასტამანი, მედიცინის დოქტორი3, Nigel S. Key, MBChB4, სიუზან უ. ლატიმორი, რნ5, ფრენკ გ.გ. ლიბიკი, მედიცინის დოქტორი6ვოლფგანგ ა. მიზბახი, მედიცინის მეცნიერებათა დოქტორი7, მაიკლ რეხტი, მედიცინის მეცნიერებათა დოქტორი5, ესტებან გომესი, მედიცინის დოქტორი8, რობერტ გუტი, დოქტორი, დოქტორი9და სტივენ W. Pipe, MD10

1კალიფორნიის უნივერსიტეტი სან დიეგო, ლა ჯოლა, კალიფორნია, აშშ

2კალიფორნიის დევისი, საკრამენტო, კალიფორნია, აშშ

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, ფლორენცია, იტალია

4ჩრდილოეთ კაროლინის უნივერსიტეტი, ჩაპელ ჰილი, აშშ

5ორეგონის ჯანმრთელობისა და მეცნიერების უნივერსიტეტი, პორტლენდი, აშშ

6ერასმუსის უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი, როტერდამი, ნიდერლანდები

7ფრანკფურტის საუნივერსიტეტო საავადმყოფო, გერმანია

8ფენიქსის ბავშვთა საავადმყოფო, ფენიქსი, აშშ

9uniQure Inc, Lexington, MA, აშშ

10მიჩიგანის უნივერსიტეტი, ენ არბორი, მიჰაიო, აშშ

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

FIX აქტივობა AAV5-Padua hFIX ვექტორული ინფუზიის შემდეგ

2x10 ინფუზიის შემდეგ13 გკ / კგ, FIX– ის აქტივობის ძირითადი საბოლოო წერტილი ≥ 5% ინფუზიიდან 6 კვირის განმავლობაში მიღწეულ იქნა სამივე მონაწილეს შორის. საშუალო FIX აქტივობა 3 წლის განმავლობაში იყო 2%, ხოლო FIX– ის აქტივობა სტაბილური იყო 44.2 წლიდან მეორე წლამდე.

სისხლდენა AAV5-Padua hFIX ვექტორული ინფუზიის შემდეგ

2 წლის განმავლობაში, 2 მონაწილედან 3-ს არ ჰქონდა სისხლდენა ან FIX კონცენტრატის გამოყენება. მესამე მონაწილემ სულ ცალკე გამოიყენა FIX ჩანაცვლებითი თერაპიის 2 ინფუზია (1 საეჭვო და 1 დადასტურებული სისხლდენა) ცალკეულ შემთხვევებში (ოპერაციის გარდა). ყველა მონაწილე რჩება პროფილაქტიკის გარეშე ინფუზიიდან 2 წლის შემდეგ.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars

ინტერაქტიული Webinars

გენის თერაპიის გაცნობა: ტერმინოლოგია და ცნებები