Etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი), გაძლიერებული ვექტორი მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B

მაჩვენებლები EAHAD– ის მე –14 ყოველწლიური კონგრესიდან

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი), გაძლიერებული ვექტორი მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B: ორწლიანი მონაცემები 2b ეტაპიდან

ანეტ ფონ დრაგალსკი, მედიცინის დოქტორი, ფარმაკოლოგი¹, ადამ გიერმასი, დოქტორი, დოქტორი², ჯანკარლო კასტამანი, მედიცინის დოქტორი³, Nigel S. Key, MBChB⁴, სიუზან უ. ლატიმორი, რნ⁵, ფრენკ გ.გ. ლიბიკი, მედიცინის დოქტორი⁶ვოლფგანგ ა. მიზბახი, მედიცინის მეცნიერებათა დოქტორი⁷, მაიკლ რეხტი, მედიცინის მეცნიერებათა დოქტორი⁵, ესტებან გომესი, მედიცინის დოქტორი⁸, რობერტ გუტი, დოქტორი, დოქტორი⁹და სტივენ W. Pipe, MD¹⁰

¹კალიფორნიის უნივერსიტეტი სან დიეგო, ლა ჯოლა, კალიფორნია, აშშ

²კალიფორნიის დევისი, საკრამენტო, კალიფორნია, აშშ

³Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, ფლორენცია, იტალია

⁴ჩრდილოეთ კაროლინის უნივერსიტეტი, ჩაპელ ჰილი, აშშ

⁵ორეგონის ჯანმრთელობისა და მეცნიერების უნივერსიტეტი, პორტლენდი, აშშ

⁶ერასმუსის უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი, როტერდამი, ნიდერლანდები

⁷ფრანკფურტის საუნივერსიტეტო საავადმყოფო, გერმანია

⁸ფენიქსის ბავშვთა საავადმყოფო, ფენიქსი, აშშ

⁹uniQure Inc, Lexington, MA, აშშ

¹⁰მიჩიგანის უნივერსიტეტი, ენ არბორი, მიჰაიო, აშშ

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

FIX აქტივობა AAV5-Padua hFIX ვექტორული ინფუზიის შემდეგ
სისხლდენა AAV5-Padua hFIX ვექტორული ინფუზიის შემდეგ

FIX აქტივობა AAV5-Padua hFIX ვექტორული ინფუზიის შემდეგ

2x10 ინფუზიის შემდეგ¹³ გკ / კგ, FIX– ის აქტივობის ძირითადი საბოლოო წერტილი ≥ 5% ინფუზიიდან 6 კვირის განმავლობაში მიღწეულ იქნა სამივე მონაწილეს შორის. საშუალო FIX აქტივობა 3 წლის განმავლობაში იყო 2%, ხოლო FIX– ის აქტივობა სტაბილური იყო 44.2 წლიდან მეორე წლამდე.

სისხლდენა AAV5-Padua hFIX ვექტორული ინფუზიის შემდეგ

2 წლის განმავლობაში, 2 მონაწილედან 3-ს არ ჰქონდა სისხლდენა ან FIX კონცენტრატის გამოყენება. მესამე მონაწილემ სულ ცალკე გამოიყენა FIX ჩანაცვლებითი თერაპიის 2 ინფუზია (1 საეჭვო და 1 დადასტურებული სისხლდენა) ცალკეულ შემთხვევებში (ოპერაციის გარდა). ყველა მონაწილე რჩება პროფილაქტიკის გარეშე ინფუზიიდან 2 წლის შემდეგ.