Etranacogene Dezaparvovec- ის ეფექტურობა და უსაფრთხოება მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით დაავადებულ მოზრდილებში: პირველი მონაცემები მე -3 ფაზა Hope-B გენური თერაპიის კვლევის საფუძველზე
მაჩვენებლები EAHAD– ის მე –14 ყოველწლიური კონგრესიდან

Etranacogene Dezaparvovec- ის ეფექტურობა და უსაფრთხოება მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით დაავადებულ მოზრდილებში: პირველი მონაცემები მე -3 ფაზა Hope-B გენური თერაპიის კვლევის საფუძველზე

სტივენ ვ პიპი, მედიცინის დოქტორი1, მაიკლ რეხტი, მედიცინის მეცნიერებათა დოქტორი2, ნაიჯელ ს გასაღები, MBChB3, ფრენკ გ.გ. ლიბიკი, მედიცინის დოქტორი4, ჯანკარლო კასტამანი, მედიცინის დოქტორი5, სიუზან უ ლატიმორი, რნ6, პოლ ვან დერ ვალკი, მედიცინის დოქტორი6, კათელიჯან პერლინკი, დოქტორი, დოქტორი7, მიჩიელ კოპენსი, მედიცინის მეცნიერებათა დოქტორი8, Niamh O'Connell, MB PhD9, კ. ჯონ პასი, MBChB, დოქტორი10, პიტერ კამპმანი, მედიცინის დოქტორი11, დოქტორი, კარინა მეიჯერი.12, ანეტ ფონ დრაგალსკი, მედიცინის დოქტორი, ფარმა13, გაი იანგი, მედიცინის დოქტორი14, სედრიკ ჰერმანსი, მედიცინის დოქტორი15, იან ასტერმარკი, მედიცინის მეცნიერებათა დოქტორი16, რობერტ კლამროტი, დოქტორი, დოქტორი17, დოქტორი დოქტორი, რიჩარდ ს ლემონსი18, ნათან ვისვესვარ, მედიცინის დოქტორი19, შელი კერიერი, მედიცინის დოქტორი20, რაშიდ კაზმი, MBBS21, ემილი სიმტინგტონი, MBChB22, მიგელ ა ესკობარი, მედიცინის დოქტორი23, ესტებან გომესი, მედიცინის დოქტორი24, რებეკა კრუზე-ჟარესი, მედიცინის დოქტორი, MPH25, ადამ კოტოვსკი, მედიცინის დოქტორი26, დორის დოქტორი, დოქტორი27, მაიკლ ვანგი, მედიცინის დოქტორი28, ალისონ პ ვილერი, მედიცინის დოქტორი29, ეილინ სოიერი, დოქტორი30, სტეფანი ვერვეი30, ვალერი კოლეტა, მაგისტრი30, ნაგმანა ბაჯვა, მედიცინის დოქტორი, რობერტ გუტი, მედიცინის დოქტორი, პ.დ.30, ვოლფგანგ მიზბახი, დოქტორი, დოქტორი31

1მიჩიგანის უნივერსიტეტი, ენ არბორი, მიჰაიო, აშშ

2ორეგონის ჯანმრთელობისა და მეცნიერების უნივერსიტეტი, პორტლენდი, OR, აშშ

3ჩრდილოეთ კაროლინის უნივერსიტეტი, ჩეპელ ჰილი, აშშ, აშშ

4ერაზმუსის MC, უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი, როტერდამი, ნიდერლანდები

5სისხლდენის დარღვევებისა და კოაგულაციის ცენტრი, Careggi University Hospital, ფლორენცია, იტალია

6Universitair Medisch Centrum Utrecht, ნიდერლანდები

7სისხლძარღვთა მედიცინისა და ჰემოსტაზისა და ჰემოფილიის ცენტრი, უნივერსიტეტის საავადმყოფოები, ლეუვენი, ლეუვენი, ბელგია

8სისხლძარღვთა მედიცინის განყოფილება, ამსტერდამის კარდიოვასკულარული მეცნიერებები, ამსტერდამის უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრები, ამსტერდამის უნივერსიტეტი, ამსტერდამი, ნიდერლანდები

9კოაგულაციის ეროვნული ცენტრი, სენტ ჯეიმსის საავადმყოფო, დუბლინი, ირლანდია

10ლონდონის ჰემოფილიის სამეფო ცენტრი, ბარტსი და ლონდონის მედიცინისა და სტომატოლოგიის სკოლა, ლონდონი, დიდი ბრიტანეთი

11რიგსპოსტანეტი, კოპენჰაგენი, დანია

12უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი გრონინგენი, გრონინგენი, ნიდერლანდები

13კალიფორნიის უნივერსიტეტი სან დიეგო, ლა ჯოლა, კალიფორნია, აშშ

14ლოს-ანჯელესის ბავშვთა საავადმყოფო, სამხრეთ კალიფორნიის უნივერსიტეტის კეკის მედიცინის სკოლა, Los Angeles, CA, აშშ

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, ბრიუსელი, ბელგია

16სკანეს უნივერსიტეტის საავადმყოფო, მალმო

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, ბერლინი, გერმანია

18იუტას უნივერსიტეტი, სოლტ ლეიკ სიტი, აშშ, აშშ

19სამხრეთ ფლორიდის უნივერსიტეტი, ტამპა, FL, აშშ

20არკანზასის სამედიცინო მეცნიერებათა უნივერსიტეტი, AR, აშშ

21საუთჰემპტონის საუნივერსიტეტო საავადმყოფოს NHS Foundation Trust; საუთჰემპტონი, დიდი ბრიტანეთი

22კემბრიჯის უნივერსიტეტი - ადენბრუკის საავადმყოფო, კემბრიჯი, დიდი ბრიტანეთი

23ტეხასის უნივერსიტეტის ჯანმრთელობის მეცნიერების ცენტრი ჰიუსტონში, ჰიუსტონი, TX, აშშ

24ფენიქსის ბავშვთა საავადმყოფო, ფენიქსი აშშ

25სისხლის სამუშაოები Northwest, Seattle, WA

26WNY BloodCare, NY, აშშ

27ლოს ანჯელესის ორთოპედიული საავადმყოფო, ორთოპედიული ჰემოფილიის სამკურნალო ცენტრი, ლოს ანჯელესი, კალიფორნია, აშშ

28კოლორადოს უნივერსიტეტის ჰემოფილიისა და თრომბოზის ცენტრი, Anschutz Medical Campus, Aurora, CO

29ვანდერბილტის უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი, ნეშვილი, TN, აშშ

30uniQure BV, ამსტერდამი, ნიდერლანდები / uniQure Inc. Lexington, MA, აშშ

31უნივერსიტეტის საავადმყოფო ფრანკფურტში, ფრანკფურტი, გერმანია

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

ფიქსის გამოხატვა

ეს მაჩვენებელი აჩვენებს კვლევის 1 თანასაზოგადო პუნქტიდან 3, საშუალო და საშუალო FIX აქტივობა ყველა მონაწილისთვის დოზირებიდან 26 კვირაში 2 × 1013 გკ / კგ (N = 54). FIX გამოხატვა ძლიერი იყო დოზირების შემდეგ 3 კვირის განმავლობაში და სტაბილური იყო 26 კვირისთვის, საშუალო მაჩვენებელი 37.2%.

Image

იმის გამო, რომ ეს კვლევა არ გამორიცხავდა AAV– ს ნეიტრალიზებელი ანტისხეულების (NAbs) მონაწილეებს, შესაძლებელი იყო შედეგების შეფასება NAbs– სა და FIX– ის აქტივობას შორის კორელაციისთვის. ვერტიკალური ღერძი არის 26-ე კვირის ფიქსირებული აქტივობა, ვინც მიიღო ვექტორის სრული დოზა. ამოუცნობი ნაბების მქონე პაციენტებს ნახაზი დაუწერეს 7-ზე ჰორიზონტალურ ღერძზე (ეს იყო ანალიზის ბარიერი). ჰორიზონტალური ღერძი აჩვენებს დანარჩენი მონაწილეთა ტიტრებს 678-მდე დიაპაზონში. იყო ერთი არააკონტაქტი მონაწილე, რომელსაც ჰქონდა სათაური> 3200, რაც ამ გრაფიკულ სკალაზე არ ჩანს. არ დაფიქსირებულა ადრე არსებული NAbs- ის კორელაცია FIX აქტივობასთან 678 ტიტრამდე.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars

ინტერაქტიული Webinars

გენის თერაპიის გაცნობა: ტერმინოლოგია და ცნებები