ჰემოფილიის გენური თერაპიის ლენიტივირუსის ვექტორები

ვირუსული ვექტორების გენეტიკური თერაპიის პოდკასტები

მოუსმინეთ გლენ ფ. პირსს, დოქტორანტს, ჰემოფილიის მსოფლიო ფედერაციის (WFH) სამედიცინო დეპარტამენტის ვიცე-პრეზიდენტს და დამოუკიდებელ კონსულტანტ დოქტორ რობერტ პიტერსს, რომლებიც განიხილავენ ლენიტივირუსს გენურ თერაპიასთან დაკავშირებით. იგი განიხილავს AAAV, Lentiviruses და Lentivirus Vector Gene Therapy. მრავალი სამედიცინო კლინიკური გამოკვლევა ჩატარდა AAV– ს საშუალებით, რამაც დაადასტურა მოდალობა ფაქტორი VIII და ფაქტორი IX– ის გენების მიწოდებაში, ხოლო გლენ და რობერტ განიხილავენ ამ პოდკასტის დროს.

 

დააჭირეთ კრედიტს!

CME ინფორმაცია


საქმიანობის სათაური

ჰემოფილიის გენური თერაპიის ლენიტივირუსის ვექტორები

თემა

ჰემოფილიაში გენის თერაპია

აკრედიტაციის ტიპი

AMA PRA კატეგორია 1 კრედიტი (ებ)

გამოშვების თარიღი

ოქტომბერი 31, 2020

ვადის გასვლის თარიღი

30 წლის 2021 ოქტომბერი

საქმიანობის დასრულების სავარაუდო დრო

15-ე

სწავლის მიზანი
აქტივობის დასრულების შემდეგ მონაწილეებს შეეძლებათ:

  • გამოკვეთეთ ჰემოფილიის მკურნალობის მიმდინარე და განვითარებადი გენური თერაპიის მიდგომები
  • აღიარეთ ჰემოფილიაზე გენური თერაპიის მომავალთან დაკავშირებული ძირითადი შეშფოთება და უცნობი

ფაკულტეტი
გლენ F Pierce, MD, დოქტორი
ჰემოფილიის მსოფლიო ფედერაცია (WFH)
ამერიკის შეერთებული შტატების

რობერტ პეტერსი, დოქტორი
კონსულტანტი
ბოსტონი, მასაჩუსეტსი

დამგეგმავები
დევიდ ლილიკრაპი, MD, FRCPC
დედოფლის უნივერსიტეტი – კინგსტონი, კანადა

ჯონი მაჰლანგუ, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
ჯანმრთელობის მეცნიერებათა ფაკულტეტი - ვიტვატერსრანდის უნივერსიტეტი და ჯანმრთელობის ეროვნული ლაბორატორიული სამსახური
Johannesburg, სამხრეთ აფრიკის რესპუბლიკა

კლერ მაკლინტოკი, MBChB, FRACP, FRCPA
ოკლენდ სითი საავადმყოფოში
ოკლენდი, ახალი ზელანდია

გლენ F Pierce, MD, დოქტორი
ჰემოფილიის მსოფლიო ფედერაცია (WFH)
ამერიკის შეერთებული შტატების

კ ჯონ პასი, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ბარტსი და ლონდონის მედიცინისა და სტომატოლოგიის სკოლა
ლონდონის დედოფალ მერიის უნივერსიტეტი
ლონდონი, დიდი ბრიტანეთი

სტივენ ვ. მილი, MD
მიჩიგანის უნივერსიტეტის
ენ არბორი, მიჩიგანი

ფლორა Peyvandi, დოქტორი, დოქტორი
მილანის უნივერსიტეტი
მილანი, იტალია

ალოქ შრივასტავა, MD, FRACP, FRCPA, FRCP
ქრისტიანული სამედიცინო კოლეჯი
ველორი, ინდოეთი

ტიერი ვანდენ დრიშშე, დოქტორი
ბრიუსელის უნივერსიტეტი
ბრიუსელი, ბელგია

მონაწილეობის მეთოდი / როგორ მივიღოთ საკრედიტო

  1. ამ საქმიანობაში მონაწილეობისა და კრედიტის მიღების საფასური არ არის.
  2. გადახედეთ საქმიანობის მიზნებს და CME / CE ინფორმაციას.
  3. დაასრულეთ CME / CE საქმიანობა
  4. შეავსეთ CME / CE შეფასების / ატესტაციის ფორმა, რომელიც თითოეულ მონაწილის შესაძლებლობას აძლევს კომენტარი გააკეთონ იმაზე, თუ რა გავლენას მოახდენს საქმიანობაში მონაწილეობა მათ პროფესიულ პრაქტიკაზე; სასწავლო პროცესის ხარისხი; გაძლიერებული პროფესიული ეფექტურობის აღქმა; კომერციული მიკერძოების აღქმა; და მისი შეხედულებები მომავალი საგანმანათლებლო საჭიროებების შესახებ.
  5. საკრედიტო დოკუმენტაცია / ანგარიში:
    • თუ თხოვნით AMA PRA კატეგორია 1 კრედიტი ან მონაწილეობის სერთიფიკატი - თქვენი CME / CE სერთიფიკატი ხელმისაწვდომი იქნება გადმოტვირთვისთვის.

დააჭირეთ აქ დაათვალიერეთ ტექნიკური მოთხოვნები


აკრედიტირებული პროვაიდერი

ამ საქმიანობას ერთობლივად უტარებენ ფონდი საფრანგეთი და თრომბოზი და ჰემოსტაზის საერთაშორისო საზოგადოება.

ᲡᲐᲛᲘᲖᲜᲔ ᲐᲣᲓᲘᲢᲝᲠᲘᲐ
ეს საქმიანობა განკუთვნილია ექიმებისთვის (ჰემატოლოგები), მედდების პრაქტიკოსი, ექიმის ასისტენტები და ჰემოფილიით დაავადებულ პაციენტთა ექთნები. საქმიანობა ასევე განკუთვნილია მეცნიერებისთვის, რომელთაც დაინტერესებული აქვთ ძირითადი, მთარგმნელობითი და კლინიკური კვლევები ჰემოფილიაში მთელ მსოფლიოში.

საჭიროების განცხადება
ვინაიდან ჰემოფილიაზე გენური თერაპიის განვითარება მიმდინარეობს 3 ეტაპზე, კლინიკურ კვლევებში და მოსალოდნელია ამ თერაპიული მიდგომის დამტკიცება, აუცილებელია ჰემოფილიის მოვლის ჯგუფის ყველა წევრისთვის იყოს მცოდნე და მომზადდეს ამ ახალი თერაპიული მიდგომის კლინიკურ პრაქტიკაში ინტეგრაციის მიზნით. .

აკრედიტაციის განცხადება
ეს აქტივობა დაიგეგმა და განხორციელდა უწყვეტი სამედიცინო განათლების აკრედიტაციის საბჭოს (ACCME) აკრედიტაციის მოთხოვნებისა და პოლიტიკის შესაბამისად, საფრანგეთის ფონდის (TFF) და თრომბოზისა და ჰემოსტაზის საერთაშორისო საზოგადოების (ISTH) ერთობლივი პროვაიდერის საშუალებით. TFF არის აკრედიტირებული ACCME- ს მიერ, რომ უზრუნველყოს უწყვეტი სამედიცინო განათლება ექიმებისთვის.

საკრედიტო დიზაინის შექმნა
ექიმები:
საფრანგეთის ფონდი განსაზღვრავს ამ მუდმივ საქმიანობას მაქსიმუმ 0.25-ს AMA PRA კატეგორია 1 კრედიტი (ებ). ექიმებმა უნდა მოითხოვონ მხოლოდ კრედიტის თანმიმდევრობა, თუ რამდენადაა მათი მონაწილეობა საქმიანობაში.

ექთნები: ექთნებს, რომლებიც სერტიფიცირებულნი არიან ამერიკის ექთნების სააკრედიტაციო ცენტრის მიერ (ANCC), შეუძლიათ ისარგებლონ საქმიანობით, რომელიც დამოწმებულია ACCME– ს მიერ აკრედიტებული პროვაიდერების მიერ, ANCC– ს მიერ სერტიფიკაციის განახლების მოთხოვნის შესაბამისად. დასწრების სერტიფიკატს მიიღებს France Foundation, ACCME აკრედიტებული მიმწოდებელი.

განაწილების პოლიტიკა
ACCME– ს კომერციული დახმარების სტანდარტების შესაბამისად, საფრანგეთის ფონდი (TFF) და თრომბოზისა და ჰემოსტაზის საერთაშორისო საზოგადოება (ISTH) მოითხოვს, რომ პირები, რომლებსაც შეუძლიათ აკონტროლონ საგანმანათლებლო საქმიანობის შინაარსი, გაამჟღავნონ ყველა შესაბამისი ფინანსური ურთიერთობა ნებისმიერი კომერციული ინტერესის შესახებ. . TFF და ISTH წყვეტენ ყველა ინტერესთა კონფლიქტს, უზრუნველყონ დამოუკიდებლობა, ობიექტურობა, ბალანსი და სამეცნიერო სიმტკიცე მათ ყველა საგანმანათლებლო პროგრამაში. გარდა ამისა, TFF და ISTH ცდილობენ შეამოწმონ, რომ ყველა სამეცნიერო კვლევა, რომელიც მოხსენიებულია, იტყობინება ან გამოიყენება CME / CE საქმიანობაში, შეესაბამება ექსპერიმენტული დიზაინის, მონაცემების შეგროვებისა და ანალიზის ზოგადად მიღებულ სტანდარტებს. TFF და ISTH ვალდებულნი არიან შემსწავლელებს მიაწოდონ მაღალი ხარისხის CME / CE საქმიანობა, რაც ხელს შეუწყობს ჯანმრთელობის გაუმჯობესებას და არა კომერციული ინტერესის მიღწევას.

საქმიანობის პერსონალის გამჟღავნება
დამგეგმავებს, რეცენზენტებს, რედაქტორებს, თანამშრომლებს, CME კომიტეტს ან TFF– ის სხვა წევრებს, რომლებიც აკონტროლებენ შინაარსს, შესაბამისი ფინანსური ურთიერთობა არ აქვთ გასაჯაროებული.

დამგეგმავებს, რეცენზენტებს, რედაქტორებს, თანამშრომლებს, CME კომიტეტს ან ISTH– ის სხვა წევრებს, რომლებიც აკონტროლებენ შინაარსს, შესაბამისი ფინანსური ურთიერთობა არ აქვთ გასაჯაროებული.

ფაკულტეტის გამჟღავნება - დამგეგმავები

ქვემოთ ჩამოთვლილი ფაკულტეტი აცხადებს, რომ მათ არ აქვთ შესაბამისი ფინანსური ურთიერთობები, რომ გაამჟღავნონ:

  • კლერ მაკლინტოკი, MBChB, FRACP, FRCPA
  • ალოქ შრივასტავა, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

ქვემოთ ჩამოთვლილი ფაკულტეტი აცხადებს, რომ მათ აქვთ შესაბამისი ფინანსური ურთიერთობები, რომ გაამჟღავნონ:

  • დევიდ ლილიკრაპი, MD, FRCPC, იღებს ჰონორარს აკადემიური კონსულტაციისთვის Bioverativ, CSL Behring და Octapharma Plasma– სგან. იგი იღებს კვლევის დაფინანსებას Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL Behring და Octapharma Plasma– სგან.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, მუშაობს სპიკერების ბიუროში და ასრულებს კონტრაქტის კვლევას CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapyics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark და Takeda.
  • ჯონ პასი, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, იღებს კვლევების დაფინანსებას BioMarin GeneR8 პროგრამიდან, uniQure HOPE-B პროგრამადან და Sanofi-ATLAS fitusiran პროგრამადან. იგი იღებს საპატივცემულობას Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire და Sobi.
  • ფლორა პეევანდი, დოქტორი, დოქტორი, მუშაობს Sanofi- სა და Sobi- ს კონსულტანტად. იგი მსახურობს Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark და Takeda- ს მომხსენებლების ბიუროში.
  • დოქტორი, გლენ ფ. პირსი, დოქტორანტაში იღებს პრიორიტეტას აკადემიური კონსულტაციისთვის BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude და VarmX. მას ხელმძღვანელ თანამდებობებს უტარებს გლობალური სისხლის თერაპია, NHF MASAC და ჰემოფილია მსოფლიო ფედერაცია.
  • სტივენ W. Pipe, MD, მუშაობს კონსულტანტად ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapyics, Sanofi, Takeda, Spark Therapyics და uniQure. . იგი აკეთებს კვლევებს Siemens- ისთვის.
  • Phier Thierry VandenDriessche იკავებს ხელმძღვანელ თანამდებობებს NHF და ISTH– ში. იგი იღებს კვლევის დაფინანსებას Pfizer და Takeda. დოქტორი VandenDriessche იღებს ჰონორარებს Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest და Pfizer– ისგან.

ფაკულტეტის განმარტებები - საქმიანობის ფაკულტეტი
შემდეგი ფაკულტეტი აცხადებს, რომ მათ აქვთ შესაბამისი ფინანსური ურთიერთობები, რომ გაამჟღავნონ:

  • დოქტორი, გლენ ფ. პირსი, დოქტორანტაში იღებს პრიორიტეტას აკადემიური კონსულტაციისთვის BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude და VarmX. მას ხელმძღვანელ თანამდებობებს უტარებს გლობალური სისხლის თერაპია, NHF MASAC და ჰემოფილია მსოფლიო ფედერაცია.
  • რობერტ პეტერსი, დოქტორი, ფლობს აქციებს და მიიღო ინტელექტუალური საკუთრების უფლებები / პატენტები, სანამ იგი ადრე მუშაობდა სანოფში. სანოფისში მუშაობის დროს მან მიიღო ხელფასი და ჰონორარი.

გაუქმებული გამოყენების დისკლოზა
TFF და ISTH მოითხოვს, რომ CME ფაკულტეტმა (სპიკერებმა) გაამჟღავნოს, როდესაც განხილული პროდუქტები ან პროცედურები არ არის ეტიკეტიანი, ეტიკეტიანი, ექსპერიმენტული და / ან გამოკვლევითი. ეს მოიცავს რაიმე შეზღუდვას ინფორმაციის წარმოდგენაზე, როგორიცაა მონაცემები წინასწარი, ან წარმოადგენს მიმდინარე კვლევას, შუალედურ ანალიზს და / ან დაუსაბუთებელ მოსაზრებას. ამ საქმიანობის ფაკულტეტს შეუძლია განიხილოს ინფორმაცია ფარმაცევტული აგენტების შესახებ, რომლებიც არ არის აშშ – ს სურსათისა და წამლის ადმინისტრაციის მიერ დამტკიცებული ეტიკეტირება. ეს ინფორმაცია განკუთვნილია მხოლოდ უწყვეტი სამედიცინო განათლების მისაღებად და არ არის გამიზნული ამ მედიკამენტების გამოყენების გარეშე. TFF და ISTH არ გირჩევენ რაიმე საშუალების გამოყენებას ეტიკეტირებული მითითებების მიღმა. თუ გაქვთ შეკითხვები, დაუკავშირდით მწარმოებლის სამედიცინო საქმეთა დეპარტამენტს დანიშნულების უახლესი ინფორმაციის მისაღებად.

კომერციული დახმარების ცნობა
ამ საქმიანობას მხარს უჭერს საგანმანათლებლო გრანტები BioMarin- ისგან, Freeline Therapeutics Limited- ის, Pfizer Inc.- ის, Shire- ის, Spark Therapy- ს და uniQure, Inc.- ისგან.

პასუხისმგებლობის შეზღუდვის განაცხადი
TFF და ISTH ამ ინფორმაციას მხოლოდ საგანმანათლებლო მიზნებისთვის წარმოადგენენ. შინაარსს გთავაზობთ მხოლოდ ფაკულტეტი, რომელიც შეირჩა თავისი დარგის აღიარებული ექსპერტიზისთვის. მონაწილეებს აქვთ პროფესიული პასუხისმგებლობა, უზრუნველყონ პროდუქციის დანიშვნისა და გამოყენების სათანადო გამოყენება საკუთარი კლინიკური განსჯის საფუძველზე და მიღებული ზრუნვის სტანდარტების საფუძველზე. საფრანგეთის ფონდი, ISTH და კომერციული მხარდამჭერები არ აკისრებენ პასუხისმგებლობას მოცემული ინფორმაციისთვის.

ინფორმაცია საავტორო უფლებების შესახებ
საავტორო უფლებები © 2020 ფონდი საფრანგეთი. საიტზე ნებისმიერი მასალების უნებართვო გამოყენებამ შეიძლება დაარღვიოს საავტორო უფლებები, სავაჭრო ნიშანი და სხვა კანონები. თქვენ შეგიძლიათ ნახოთ, დააკოპიროთ და ჩამოტვირთოთ ინფორმაცია ან პროგრამა ("მასალები"), რომლებიც ნაპოვნია საიტზე, შემდეგი პირობების და გამონაკლისების მიხედვით:

  • მასალები უნდა იქნას გამოყენებული მხოლოდ პირადი, არაკომერციული, ინფორმაციული და საგანმანათლებლო მიზნებისათვის. მასალები არ არის შესწორებული. მათი გადანაწილება ხდება წყაროს მიერ ნათლად მითითებულ ფორმატში. საავტორო უფლებების შესახებ ინფორმაციის ან სხვა საკუთრების შეტყობინებები შეიძლება არ მოიხსნას, შეიცვალოს ან შეცვალოს.
  • მასალების გამოქვეყნება, ატვირთვა, განთავსება, გადაცემა (სხვაგვარად არ არის დადგენილი აქ), საფრანგეთის ფონდის წინასწარი წერილობითი ნებართვის გარეშე.


კონფიდენციალობა

საფრანგეთის ფონდი იცავს პერსონალურ და სხვა ინფორმაციის კონფიდენციალურობას მონაწილეებთან და საგანმანათლებლო თანამშრომლებთან დაკავშირებით. საფრანგეთის ფონდი არ გადასცემს პირად იდენტიფიცირებულ ინფორმაციას მესამე მხარისათვის ინდივიდუალური თანხმობის გარეშე, გარდა ისეთი ინფორმაციის, რომელიც საჭიროა ACCME– სთვის ანგარიშგების მიზნებისათვის.

საფრანგეთის ფონდი ინარჩუნებს ფიზიკურ, ელექტრონულ და პროცედურულ გარანტიებს, რომლებიც შეესაბამება ფედერალურ რეგულაციებს, რათა დავიცვათ თქვენს მიერ მოპოვებული ინფორმაციის დაკარგვა, ბოროტად გამოყენება ან შეცვლა.

დამატებითი ინფორმაცია საფრანგეთის ფონდის კონფიდენციალურობის პოლიტიკასთან დაკავშირებით შეგიძლიათ იხილოთ საიტზე www.francefoundation.com/privacy-poly.


საკონტაქტო ინფორმაცია
თუ თქვენ გაქვთ შეკითხვები CME– ს ამ საქმიანობის შესახებ, გთხოვთ, დაგვიკავშირდეთ საფრანგეთის ფონდს 860-434-1650 ან ელფოსტის ეს მისამართი არის დაცულია უსრგებლო წერილებისგან. თქვენ გჭირდებათ ჯავასკიპტის ჩართვა მის სანახავად..

გლენ F Pierce, MD, დოქტორი

გლენ F Pierce, MD, დოქტორი
ჰემოფილიის მსოფლიო ფედერაცია (WFH)
ამერიკის შეერთებული შტატები

გლენ პირსი, დოქტორი, დოქტორი, ამჟამად მსახურობს ჰემოფილია მსოფლიო ფედერაციის (WFH) ვიცე-პრეზიდენტი სამედიცინო და WFH აშშ დირექტორთა საბჭოსა და ეროვნული ჰემოფილია ფონდის (NHF) აშშ – ს სამედიცინო და სამეცნიერო მრჩეველთა საბჭოს. ის არის მეწარმე, რომელიც ცხოვრობს მესამე როკ საწარმოში, ასევე გენის თერაპიისა და ჰემატოლოგიის ბიოტექნოლოგიური კომპანიების კონსულტანტად. მან დაარსა Ambys Medicines 2018 წელს, უჯრედისისა და გენის თერაპიის ღვიძლის რეგენერაციის დაწყება და ემსახურება მთავარი სამედიცინო ოფიცრის (CMO). დოქტორი პირსი პენსიაზე გავიდა ბიოგენიდან 2014 წელს, სადაც ხელმძღვანელობდა R&D გახანგრძლივებული ნახევარგამოყოფის FVIII და FIX Fc კავშირების CMO- ს. მან მხარი დაუჭირა 1 მილიარდი საერთაშორისო ერთეულის (IU) შემოწირულობას და WFH- სთან ჰუმანიტარული დახმარების თანამშრომლობის წამოწყებას. დოქტორ პიერსმა ასევე მიუძღვნა ჩემი ცხოვრება ჩვენი მომავალი (MLOF) პროგრამის ინიცირებას გენოტიპზე> 10,000 პირზე აშშ – ს სისხლდენის დარღვევების საზოგადოებაში. ადრე, დოქტორი პირსი მსახურობდა NHF დირექტორთა საბჭოს და იყო NHF პრეზიდენტი. დოქტორ პიერსმა მიიღო მაგისტრის დოქტორი და იმუნოლოგიის დოქტორის დოქტორი და ასპირანტურა გაიარა პათოლოგიისა და ჰემატოლოგიის კვლევაში. მას აქვს 30+ წლიანი გამოცდილება ბიოტექნოლოგიურ მედიკამენტებთან მიმართებაში, ქსოვილების რეგენერაციის და ჰემატოლოგიის სფეროებში, მათ შორის ჰემოფილია, ამგენიდან იწყება და მონაწილეობს ჰემოფილია 5 დამტკიცებული პროდუქტის შემუშავებაში. ის დროს ანაწილებს სან ფრანცისკოსა და სან დიეგოს შორის. დოქტორი პირსი დაიბადა მძიმე ჰემოფილია A და განიკურნა 2008 წელს.

რობერტ პეტერსი, დოქტორი

რობერტ პეტერსი, დოქტორი
კონსულტანტი
ბოსტონი, მასაჩუსეტსი

რობერტ პეტერსი, დოქტორი დოქტორი, არის უფროსი დონის სამეცნიერო ხელმძღვანელი, 20 წლიანი გამოცდილებით, რომელიც მოიცავს მუშაობას რეკომბინულ შედედებაზე ფაქტორი VIII და Factor IX-Fc შერწყმის ცილებზე წარმოების, კლინიკური განვითარების და ბაზრის დაწყების გზით. სულ ცოტა ხნის წინ მან ასევე მხარი დაუჭირა ოთხ კლინიკურ კანდიდატს, რომლებიც მისი კვლევითი სფეროდან კლინიკურ განვითარებაში გადავიდნენ, მათ შორის BIVV001. დოქტორი პეტერსი მუშაობდა სხვადასხვა მეთოდებში, ბიოლოგიური და მცირე მოლეკულების ჩათვლით, როგორც ინ ვივო და ექს ვივო გენური თერაპიებით.