Highlights From the EAHAD 2021 Virtual Congress
Etranacogene Dezaparvovec- ის ეფექტურობა და უსაფრთხოება მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით დაავადებულ მოზრდილებში: პირველი მონაცემები მე -3 ფაზა Hope-B გენური თერაპიის კვლევის საფუძველზე
სტივენ ვ. მილი, MD
ადენო-ასოცირებული ვირუსის ვექტორული მდგრადობის დახასიათება ჰემოფილიის ძაღლის მოდელის გრძელვადიანი კონტროლის შემდეგ
პოლ ბატი, MBBS, დოქტორი
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი), გაძლიერებული ვექტორი მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B: ორწლიანი მონაცემები 2b ეტაპიდან
ანეტ ფონ დრაგალსკი, მედიცინის დოქტორი, ფარმაკოლოგი
AMT-060 გენური თერაპია მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B დაადასტუროთ სტაბილური FIX გამოხატვა და მდგრადი შემცირება სისხლდენაში და IX ფაქტორის მოხმარება 5 წლამდე
ფრენკ გ.ბ. ლიბიკი, დოქტორი, დოქტორი
რომანთან დაკავშირებული ასოცირებული ვირუსის (AAV) გენური თერაპიის (FLT180a) შემდგომი აქტიური დონის მიღწევა მწვავე ჰემოფილიით B (HB) პაციენტებში (B-AMAZE კვლევა)
პრატიმა ჩოვდარი, MRCP, FRCPath
ASH კონფერენციის ბრიფინგები
AMT-060 გენური თერაპია მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B დაადასტუროთ სტაბილური FIX გამოხატვა და მდგრადი შემცირება სისხლდენაში და IX ფაქტორის მოხმარება 5 წლამდე
ვოლფგანგ ა. მიზბახი, მედიცინის მეცნიერებათა დოქტორი
პირველი მონაცემები ფაზა 3-ის HOPE-B გენური თერაპიის კვლევიდან: Etranacogene Dezaparvovec- ის (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი; AMT-061) ეფექტურობა და უსაფრთხოება მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B მკურნალობით, მიუხედავად იმისა, რომ არსებობს ანტი-კაპიდური ნეიტრალიზაცია.
სტივენ ვ. მილი, MD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი), გაძლიერებული ვექტორი მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B: ორწლიანი მონაცემები 2b ეტაპიდან
სტივენ ვ. მილი, MD
ალტას კვლევის განახლებული შემდგომი მეთოდი, Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) გენური თერაპიის ფაზის 2/525 შესწავლა მოზრდილებში მძიმე ჰემოფილიით.
ბარბარე ა. კონკლე, MD
ISTH კონფერენციის ბრიფინგები
SPK-8011 I / II საცდელი ეტაპი: სტაბილური და გამძლე FVIII გამოხატულება> 2 წლის განმავლობაში ABR მნიშვნელოვანი გაუმჯობესებით საწყის დოზების ჯგუფებში AAV- შუამავლობით FVIII გენის გადაცემა ჰემოფილია A
ლინდსი ა ჯორჯი, MD
გრძელვადიანი ვექტორის გენომის შედეგები და იმუნოგენურობა AAV FVIII გენის გადაცემა ჰემოფილია A ძაღლის მოდელში
პოლ ბატი, MBBS, დოქტორი
ახალი ადენო ასოცირებული ვირუსის (AAV) გენის თერაპია (FLT180a) აღწევს ნორმალურ FIX აქტივობის დონეს მწვავე ჰემოფილია B (HB) პაციენტებში (B-AMAZE შესწავლა)
პრატიმა ჩოვდარი, MRCP, FRCPath
AAV ვექტორული ჩასადების სიხშირე, ადგილმდებარეობა და ბუნება ჰემოფილიით ძაღლის მოდელში FVIII ტრანსგენის მიწოდებას ხანგრძლივი მოწესრიგების შემდეგ
პოლ ბატი, MBBS, დოქტორი
WFH კონფერენციის ბრიფინგები
AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) განვითარებაში ბოლო პერიოდში პროგრესი მძიმე ან ზომიერად მძიმე ჰემოფილია B
სტივენ ვ. მილი, MD
პირველადი ადამიანის ოთხწლიანი შემდგომი შესწავლა მდგრადი თერაპიული ეფექტურობისა და უსაფრთხოების შესახებ: AAV გენის თერაპია Valoctocogenne Roxaparvovec– ით მძიმე ჰემოფილია A
ჯონ პასი, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT კონფერენციის ბრიფინგები
ადამიანის პირველადი გენის თერაპიის შესწავლა AAVhu37 Capsid ვექტორის ტექნოლოგიის მძიმე ჰემოფილია A: უსაფრთხოება და FVIII საქმიანობის შედეგები
სტივენ ვ. მილი, MD
აფერეზის გამოყენება პაციენტებში AAV ანტისხეულების ნეიტრალიზაციის მოსაშორებლად პაციენტებში, რომლებიც ადრე გამოირიცხებოდა გენის თერაპიიდან
გლენ F Pierce, MD, დოქტორი
ჰემოფილიის გენური თერაპიისთვის კლინიკური კანდიდატის AAV3 ვექტორის შემუშავება B
ალოქ შრივასტავა, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV– ს ინტეგრაციის ანალიზი ჰემოფილიაში ხანგრძლივად შემდგომი შემდგომი პერიოდის შემდეგ, ძაღლები ავლენენ AAV– ის მედიკამენტური გენის კორექტირების გენეტიკურ შედეგებს
გლენ F Pierce, MD, დოქტორი
კონფერენციის გაშუქება ორლანდოდან
კონფერენციის გაშუქება ორლანდოსგან, რომელშიც წარმოდგენილია ექსპერტი ინტერვიუები გენის თერაპიის უახლესი მიღწევების შესახებ.
კონფერენციის გაშუქება - Live from Orlando 2019






