მაჩვენებლები ISTH 2021 კონგრესიდან

Valoctocogene Roxaparvovec– ის ეფექტურობა და უსაფრთხოება ადენოსთან ასოცირებული ვირუსის გენის გადატანა მძიმე ჰემოფილიისთვის A: შედეგები 3 ფაზის GENEr8-1 სასამართლოდან

Valoctocogene Roxaparvovec– ის ეფექტურობა და უსაფრთხოება ადენოსთან ასოცირებული ვირუსის გენის გადატანა მძიმე ჰემოფილიისთვის A: შედეგები 3 ფაზის GENEr8-1 სასამართლოდან

მარგარეტი C. Ozelo, MD, PhD

უყურებს
ღვიძლის უსაფრთხოების შემთხვევის ანგარიში 3 ფაზიდან HOPE-B გენური თერაპიის ტესტი მოზრდილებში ჰემოფილიით B

ღვიძლის უსაფრთხოების შემთხვევის ანგარიში 3 ფაზიდან HOPE-B გენური თერაპიის ტესტი მოზრდილებში ჰემოფილიით B

სტივენ ვ. მილი, MD

უყურებს
52 კვირა Etranacogene Dezaparvovec– ის ეფექტურობა და უსაფრთხოება მოზრდილებში მძიმე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილია B: მონაცემები მე –3 ფაზის HOPE-B გენური თერაპიის კვლევის შესახებ

52 კვირა Etranacogene Dezaparvovec– ის ეფექტურობა და უსაფრთხოება მოზრდილებში მძიმე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილია B: მონაცემები მე –3 ფაზის HOPE-B გენური თერაპიის კვლევის შესახებ

სტივენ ვ. მილი, MD

უყურებს
ადენოსთან ასოცირებული ვირუსული გენური თერაპიის შემდეგ ადრეული შედეგების გამოკვლევა ძაღლის ჰემოფილიის მოდელში

ადენოსთან ასოცირებული ვირუსული გენური თერაპიის შემდეგ ადრეული შედეგების გამოკვლევა ძაღლის ჰემოფილიის მოდელში

დევიდ ლილიკრაპი, MD, FRCPC

უყურებს
კლინიკური შედეგები მოზრდილებში ჰემოფილიით B და AAV5– ზე არსებული ნეიტრალიზებელი ანტისხეულების გარეშე და მის გარეშე: 6 თვის მონაცემები ფაზა 3 – დან Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B გენური თერაპიის კვლევა

კლინიკური შედეგები მოზრდილებში ჰემოფილიით B და AAV5– ზე არსებული ნეიტრალიზებელი ანტისხეულების გარეშე და მის გარეშე: 6 თვის მონაცემები ფაზა 3 – დან Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B გენური თერაპიის კვლევა

ვოლფგანგ ა. მიზბახი, მედიცინის მეცნიერებათა დოქტორი

უყურებს
ჰემოფილიაში მიმდინარეობს AAV ვექტორული გენური თერაპიის ევოლუცია. დააკმაყოფილებს თუ არა BAY 2599023 უნიკალური მახასიათებლები განსაკუთრებულ საჭიროებებს?

ჰემოფილიაში მიმდინარეობს AAV ვექტორული გენური თერაპიის ევოლუცია. დააკმაყოფილებს თუ არა BAY 2599023 უნიკალური მახასიათებლები განსაკუთრებულ საჭიროებებს?

სტივენ ვ. მილი, MD

უყურებს

მნიშვნელოვანი მოვლენები EAHAD 2021 ვირტუალური კონგრესიდან

Etranacogene Dezaparvovec- ის ეფექტურობა და უსაფრთხოება მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით დაავადებულ მოზრდილებში: პირველი მონაცემები მე -3 ფაზა Hope-B გენური თერაპიის კვლევის საფუძველზე

Etranacogene Dezaparvovec- ის ეფექტურობა და უსაფრთხოება მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით დაავადებულ მოზრდილებში: პირველი მონაცემები მე -3 ფაზა Hope-B გენური თერაპიის კვლევის საფუძველზე

სტივენ ვ. მილი, MD

უყურებს
ადენო-ასოცირებული ვირუსის ვექტორული მდგრადობის დახასიათება ჰემოფილიის ძაღლის მოდელის გრძელვადიანი კონტროლის შემდეგ

ადენო-ასოცირებული ვირუსის ვექტორული მდგრადობის დახასიათება ჰემოფილიის ძაღლის მოდელის გრძელვადიანი კონტროლის შემდეგ

პოლ ბატი, MBBS, დოქტორი

უყურებს
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი), გაძლიერებული ვექტორი მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B: ორწლიანი მონაცემები 2b ეტაპიდან

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი), გაძლიერებული ვექტორი მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B: ორწლიანი მონაცემები 2b ეტაპიდან

ანეტ ფონ დრაგალსკი, მედიცინის დოქტორი, ფარმაკოლოგი

უყურებს
AMT-060 გენური თერაპია მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B დაადასტუროთ სტაბილური FIX გამოხატვა და მდგრადი შემცირება სისხლდენაში და IX ფაქტორის მოხმარება 5 წლამდე

AMT-060 გენური თერაპია მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B დაადასტუროთ სტაბილური FIX გამოხატვა და მდგრადი შემცირება სისხლდენაში და IX ფაქტორის მოხმარება 5 წლამდე

ფრენკ გ.ბ. ლიბიკი, დოქტორი, დოქტორი

უყურებს
რომანთან დაკავშირებული ასოცირებული ვირუსის (AAV) გენური თერაპიის (FLT180a) შემდგომი აქტიური დონის მიღწევა მწვავე ჰემოფილიით B (HB) პაციენტებში (B-AMAZE კვლევა)

რომანთან დაკავშირებული ასოცირებული ვირუსის (AAV) გენური თერაპიის (FLT180a) შემდგომი აქტიური დონის მიღწევა მწვავე ჰემოფილიით B (HB) პაციენტებში (B-AMAZE კვლევა)

პრატიმა ჩოვდარი, MRCP, FRCPath

უყურებს

ASH კონფერენციის ბრიფინგები

AAVhu37 Capsid ვექტორული ტექნოლოგიის ადამიანებში პირველად ჩატარებული კვლევა მწვავე ჰემოფილიაში A - BAY 2599023 პაციენტს აქვს ფართო კვალიფიკაცია და FVIII– ის სტაბილური და მდგრადი გამოხატვა

AAVhu37 Capsid ვექტორული ტექნოლოგიის ადამიანებში პირველად ჩატარებული კვლევა მწვავე ჰემოფილიაში A - BAY 2599023 პაციენტს აქვს ფართო კვალიფიკაცია და FVIII– ის სტაბილური და მდგრადი გამოხატვა

სტივენ ვ. მილი, MD

უყურებს
ჰემოფილიის მსოფლიო ფედერაციის გენური თერაპიის რეესტრი

ჰემოფილიის მსოფლიო ფედერაციის გენური თერაპიის რეესტრი

ბარბარე ა. კონკლე, MD

უყურებს
AMT-060 გენური თერაპია მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B დაადასტუროთ სტაბილური FIX გამოხატვა და მდგრადი შემცირება სისხლდენაში და IX ფაქტორის მოხმარება 5 წლამდე

AMT-060 გენური თერაპია მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B დაადასტუროთ სტაბილური FIX გამოხატვა და მდგრადი შემცირება სისხლდენაში და IX ფაქტორის მოხმარება 5 წლამდე

ვოლფგანგ ა. მიზბახი, მედიცინის მეცნიერებათა დოქტორი

უყურებს
პირველი მონაცემები ფაზა 3-ის HOPE-B გენური თერაპიის კვლევიდან: Etranacogene Dezaparvovec- ის (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი; AMT-061) ეფექტურობა და უსაფრთხოება მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B მკურნალობით, მიუხედავად იმისა, რომ არსებობს ანტი-კაპიდური ნეიტრალიზაცია.

პირველი მონაცემები ფაზა 3-ის HOPE-B გენური თერაპიის კვლევიდან: Etranacogene Dezaparvovec- ის (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი; AMT-061) ეფექტურობა და უსაფრთხოება მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B მკურნალობით, მიუხედავად იმისა, რომ არსებობს ანტი-კაპიდური ნეიტრალიზაცია.

სტივენ ვ. მილი, MD

უყურებს
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი), გაძლიერებული ვექტორი მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B: ორწლიანი მონაცემები 2b ეტაპიდან

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი), გაძლიერებული ვექტორი მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B: ორწლიანი მონაცემები 2b ეტაპიდან

სტივენ ვ. მილი, MD

უყურებს
ალტას კვლევის განახლებული შემდგომი მეთოდი, Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) გენური თერაპიის ფაზის 2/525 შესწავლა მოზრდილებში მძიმე ჰემოფილიით.

ალტას კვლევის განახლებული შემდგომი მეთოდი, Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) გენური თერაპიის ფაზის 2/525 შესწავლა მოზრდილებში მძიმე ჰემოფილიით.

ბარბარე ა. კონკლე, MD

უყურებს

ISTH კონფერენციის ბრიფინგები

SPK-8011 I / II საცდელი ეტაპი: სტაბილური და გამძლე FVIII გამოხატულება> 2 წლის განმავლობაში ABR მნიშვნელოვანი გაუმჯობესებით საწყის დოზების ჯგუფებში AAV- შუამავლობით FVIII გენის გადაცემა ჰემოფილია A

SPK-8011 I / II საცდელი ეტაპი: სტაბილური და გამძლე FVIII გამოხატულება> 2 წლის განმავლობაში ABR მნიშვნელოვანი გაუმჯობესებით საწყის დოზების ჯგუფებში AAV- შუამავლობით FVIII გენის გადაცემა ჰემოფილია A

ლინდსი ა ჯორჯი, MD

უყურებს
პირველადი ადამიანის ოთხწლიანი შემდგომი შესწავლა მდგრადი თერაპიული ეფექტურობისა და უსაფრთხოების შესახებ: AAV გენის თერაპია Valoctocogenne Roxaparvovec– ით მძიმე ჰემოფილია A

გრძელვადიანი ვექტორის გენომის შედეგები და იმუნოგენურობა AAV FVIII გენის გადაცემა ჰემოფილია A ძაღლის მოდელში

პოლ ბატი, MBBS, დოქტორი

უყურებს
ახალი ადენო ასოცირებული ვირუსის (AAV) გენის თერაპია (FLT180a) აღწევს ნორმალურ FIX აქტივობის დონეს მწვავე ჰემოფილია B (HB) პაციენტებში (B-AMAZE შესწავლა)

ახალი ადენო ასოცირებული ვირუსის (AAV) გენის თერაპია (FLT180a) აღწევს ნორმალურ FIX აქტივობის დონეს მწვავე ჰემოფილია B (HB) პაციენტებში (B-AMAZE შესწავლა)

პრატიმა ჩოვდარი, MRCP, FRCPath

უყურებს
AAV ვექტორული ჩასადების სიხშირე, ადგილმდებარეობა და ბუნება ჰემოფილიით ძაღლის მოდელში FVIII ტრანსგენის მიწოდებას ხანგრძლივი მოწესრიგების შემდეგ

AAV ვექტორული ჩასადების სიხშირე, ადგილმდებარეობა და ბუნება ჰემოფილიით ძაღლის მოდელში FVIII ტრანსგენის მიწოდებას ხანგრძლივი მოწესრიგების შემდეგ

პოლ ბატი, MBBS, დოქტორი

უყურებს

WFH კონფერენციის ბრიფინგები

AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) განვითარებაში ბოლო პერიოდში პროგრესი მძიმე ან ზომიერად მძიმე ჰემოფილია B

AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) განვითარებაში ბოლო პერიოდში პროგრესი მძიმე ან ზომიერად მძიმე ჰემოფილია B

სტივენ ვ. მილი, MD

უყურებს
პირველადი ადამიანის ოთხწლიანი შემდგომი შესწავლა მდგრადი თერაპიული ეფექტურობისა და უსაფრთხოების შესახებ: AAV გენის თერაპია Valoctocogenne Roxaparvovec– ით მძიმე ჰემოფილია A

პირველადი ადამიანის ოთხწლიანი შემდგომი შესწავლა მდგრადი თერაპიული ეფექტურობისა და უსაფრთხოების შესახებ: AAV გენის თერაპია Valoctocogenne Roxaparvovec– ით მძიმე ჰემოფილია A

ჯონ პასი, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

უყურებს

ASGCT კონფერენციის ბრიფინგები

ადამიანის პირველადი გენის თერაპიის შესწავლა AAVhu37 Capsid ვექტორის ტექნოლოგიის მძიმე ჰემოფილია A: უსაფრთხოება და FVIII საქმიანობის შედეგები

ადამიანის პირველადი გენის თერაპიის შესწავლა AAVhu37 Capsid ვექტორის ტექნოლოგიის მძიმე ჰემოფილია A: უსაფრთხოება და FVIII საქმიანობის შედეგები

სტივენ ვ. მილი, MD

უყურებს
აფერეზის გამოყენება პაციენტებში AAV ანტისხეულების ნეიტრალიზაციის მოსაშორებლად პაციენტებში, რომლებიც ადრე გამოირიცხებოდა გენის თერაპიიდან

აფერეზის გამოყენება პაციენტებში AAV ანტისხეულების ნეიტრალიზაციის მოსაშორებლად პაციენტებში, რომლებიც ადრე გამოირიცხებოდა გენის თერაპიიდან
 

გლენ F Pierce, MD, დოქტორი

უყურებს
ჰემოფილიის გენური თერაპიისთვის კლინიკური კანდიდატის AAV3 ვექტორის შემუშავება B

ჰემოფილიის გენური თერაპიისთვის კლინიკური კანდიდატის AAV3 ვექტორის შემუშავება B
 

ალოქ შრივასტავა, FRACP, FRCPA, FRCP

უყურებს
AAV– ს ინტეგრაციის ანალიზი ჰემოფილიაში ხანგრძლივად შემდგომი შემდგომი პერიოდის შემდეგ, ძაღლები ავლენენ AAV– ის მედიკამენტური გენის კორექტირების გენეტიკურ შედეგებს

AAV– ს ინტეგრაციის ანალიზი ჰემოფილიაში ხანგრძლივად შემდგომი შემდგომი პერიოდის შემდეგ, ძაღლები ავლენენ AAV– ის მედიკამენტური გენის კორექტირების გენეტიკურ შედეგებს

გლენ F Pierce, MD, დოქტორი

უყურებს

კონფერენციის გაშუქება ორლანდოდან

კონფერენციის გაშუქება ორლანდოსგან, რომელშიც წარმოდგენილია ექსპერტი ინტერვიუები გენის თერაპიის უახლესი მიღწევების შესახებ.

იშოვე CME კრედიტი

კონფერენციის გაშუქება - Live from Orlando 2019

ჰემოფილია B- ში გენური თერაპიის კლინიკურ კვლევებზე ბოლო სიახლეები B
ჰემოფილიაზე გენური თერაპიის ცდისპირების გრძელვადიანი უსაფრთხოებისა და ეფექტურობის მონაცემები იძლევა ოპტიმიზმს
AAV– ს შუამავლობით FVIII გენის გადაცემის და ვექტორის ინტეგრაციის მოვლენების გრძელვადიანი გამოხატვა ჰემოფილია
ჰომოფილია გენური თერაპიის ნოველა მიდგომები პრეკლინიკური განვითარების პროცესში
AAV– ს ანტისხეულების არსებობა და ჰემოფილია გენური თერაპიის შედეგები
ჰემოფილია გენური თერაპიის მომავალი
ჰემოფილიაზე გენური თერაპიის დამტკიცების მზადება