მნიშვნელოვანი მოვლენები ASGCT– ის 25 – ე ყოველწლიური შეხვედრიდან

სტაბილური ჰემოსტატიკური კორექცია და ჰემოფილიასთან დაკავშირებული გაუმჯობესებული ცხოვრების ხარისხი: საბოლოო ანალიზი ეტრანაკოგენის დეზაპარვოვეკის HOPE-B 3 ფაზიდან

სტაბილური ჰემოსტატიკური კორექცია და ჰემოფილიასთან დაკავშირებული გაუმჯობესებული ცხოვრების ხარისხი: საბოლოო ანალიზი ეტრანაკოგენის დეზაპარვოვეკის HOPE-B 3 ფაზიდან

სტივენ ვ. მილი, MD
უყურებს
CRISPR/Cas9 mRNA LNP-ების მიწოდება FVIII გენის მცირე წაშლის აღსადგენად ჰემოფილია A თაგვებში

CRISPR/Cas9 mRNA LNP-ების მიწოდება FVIII გენის მცირე წაშლის აღსადგენად ჰემოფილია A თაგვებში

ჩუნ-იუ ჩენი, დოქტორი
უყურებს
VIII ფაქტორის ვარიანტი N-გლიკოზილაციის ადგილის ელიმინირებით 2118-ზე შემცირებული ანტი-FVIII იმუნური პასუხი გენური თერაპიის მკურნალობით ჰემოფილია A თაგვებში

VIII ფაქტორის ვარიანტი N-გლიკოზილაციის ადგილის ელიმინირებით 2118-ზე შემცირებული ანტი-FVIII იმუნური პასუხი გენური თერაპიის მკურნალობით ჰემოფილია A თაგვებში

Carol H. Miao, MD
უყურებს
სტაბილინ-2 პრომოტორი მოდულირებს იმუნურ პასუხს FVIII-ზე ლენტივირუსული ვექტორის მიწოდების შემდეგ ჰემოფილურ თაგვებში

სტაბილინ-2 პრომოტორი მოდულირებს იმუნურ პასუხს FVIII-ზე ლენტივირუსული ვექტორის მიწოდების შემდეგ ჰემოფილურ თაგვებში

ანტონია ფოლენცი, მედიცინის დოქტორი, დოქტორი
უყურებს

მაჩვენებლები WFH 2022 მსოფლიო კონგრესისგან

ჰემოფილიის გენური თერაპიის მსოფლიო ფედერაციის გენური თერაპიის რეესტრის გამოყენება ჰემოფილიით დაავადებული პაციენტების გრძელვადიანი დაკვირვებისთვის, რომლებიც მკურნალობენ გენური თერაპიით

ჰემოფილიის გენური თერაპიის მსოფლიო ფედერაციის გენური თერაპიის რეესტრის გამოყენება ჰემოფილიით დაავადებული პაციენტების გრძელვადიანი დაკვირვებისთვის, რომლებიც მკურნალობენ გენური თერაპიით

ბარბარე კონკლე, MD
უყურებს

ხელმისაწვდომია CME კრედიტისთვის!

თემა: ჰემოფილიაში გენის თერაპია
აკრედიტაციის ტიპი: AMA PRA კატეგორიის 1 კრედიტი (ებ) ი
გამოშვების თარიღი: ივნისი 6, 2022
ვადის გასვლის თარიღი: ივნისი 5, 2023
საქმიანობის დასრულების სავარაუდო დრო: 15-ე

მაჩვენებლები EAHAD– ის მე –15 ყოველწლიური კონგრესიდან

დოზის შერჩევა და კვლევის დიზაინი B-LIEVE-სთვის, FLT1A გენური თერაპიის ფაზის 2/180 დოზის დადასტურების კლინიკური კვლევა B ჰემოფილიით დაავადებულთათვის

დოზის შერჩევა და კვლევის დიზაინი B-LIEVE-სთვის, FLT1A გენური თერაპიის ფაზის 2/180 დოზის დადასტურების კლინიკური კვლევა B ჰემოფილიით დაავადებულთათვის

პრატიმა ჩოვდარი, MRCP, FRCPath
უყურებს
საბოლოო ანალიზი HOPE-B გენური თერაპიის ძირითადი ფაზის 3 ცდიდან: ეტრანაკოგენის დეზაპარვოვეკის სტაბილური მდგომარეობის ეფექტურობა და უსაფრთხოება მოზრდილებში მძიმე ან ზომიერად მძიმე B ჰემოფილიით

საბოლოო ანალიზი HOPE-B გენური თერაპიის საკვანძო ფაზის 3-დან

ვოლფგანგ მიზბახი, მედიცინის დოქტორი
უყურებს
ვალოქტოკოგენის Roxaparvovec გენის გადაცემის ეფექტურობა და უსაფრთხოება მძიმე ჰემოფილიისთვის A: GENEr8-1 ორწლიანი ანალიზის შედეგები

ვალოქტოკოგენის Roxaparvovec გენის გადაცემის ეფექტურობა და უსაფრთხოება მძიმე ჰემოფილიისთვის A: GENEr8-1 ორწლიანი ანალიზის შედეგები

სტივენ ვ. მილი, MD

უყურებს
ვალოქტოკოგენის Roxaparvovec გენის გადაცემის გავლენა A მძიმე ჰემოფილიაზე ჯანმრთელობასთან დაკავშირებულ ცხოვრების ხარისხზე

ვალოქტოკოგენის Roxaparvovec გენის გადაცემის გავლენა A მძიმე ჰემოფილიაზე ჯანმრთელობასთან დაკავშირებულ ცხოვრების ხარისხზე

ჯონი მაჰლანგუ, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

უყურებს

მნიშვნელოვანი მომენტები NHF-ის მე-16 სემინარიდან ახალი ტექნოლოგიებისა და ჰემოფილიის გენის გადაცემის შესახებ

AAV ინტეგრაციის შეჯამება და შედეგები

AAV ინტეგრაციის შეჯამება და შედეგები

ფრედერიკ დ. ბუშმანი, დოქტორი
უყურებს
ტრანსგენური ტოლერანტობის დარღვევა იმუნოსუპრესიის გზით

ტრანსგენური ტოლერანტობის დარღვევა იმუნოსუპრესიის გზით

Valder R. Arruda, MD, PhD

უყურებს
მიზნობრივი სინუსოიური ენდოთელიუმი

მიზნობრივი სინუსოიური ენდოთელიუმი

ანტონია ფოლენცი, მედიცინის დოქტორი, დოქტორი

უყურებს

მაჩვენებლები ASH-ის 63-ე ყოველწლიური შეხვედრიდან

GENer8-1 3 ფაზის საცდელი პოსტ-ჰოკ ანალიზი

კავშირი ენდოგენურ, ტრანსგენური FVIII ექსპრესიასა და სისხლდენის მოვლენებს შორის ვალოქტოკოგენის როქსაპარვოვეკის გენის გადაცემის შემდეგ მძიმე ჰემოფილიისთვის A: GENEr8-1 3 ფაზის კვლევის შემდგომი ანალიზი

სტივენ ვ. მილი, MD
უყურებს
სისხლდენის მონაცემები საბაზისო დონეზე გამოთქმის დონე B ჰემოფილიით დაავადებულ ადამიანებში: ანალიზი ფაქტორების გამოხატვის კვლევის გამოყენებით

სისხლდენის მონაცემები საბაზისო დონეზე გამოთქმის დონე B ჰემოფილიით დაავადებულ ადამიანებში: ანალიზი ფაქტორების გამოხატვის კვლევის გამოყენებით

სტივენ ვ. მილი, MD
უყურებს
5 წელზე მეტი ხნის შემდგომი დაკვირვება B ჰემოფილიით დაავადებულთა კოჰორტაში, რომლებიც მკურნალობდნენ ფიდანაკოგენით Elaparvovec ადენო-ასოცირებული ვირუსის გენური თერაპია

5 წელზე მეტი ხნის შემდგომი დაკვირვება B ჰემოფილიით დაავადებულთა კოჰორტაში, რომლებიც მკურნალობდნენ ფიდანაკოგენით Elaparvovec ადენო-ასოცირებული ვირუსის გენური თერაპია

ბენ ჯ.სამელსონ-ჯონსი, მედიცინის დოქტორი, დოქტორი

უყურებს
IX ფაქტორის გამოხატვა ნორმალურ დიაპაზონში ხელს უშლის სპონტანურ სისხლდენებს, რომლებიც საჭიროებენ მკურნალობას FLT180a გენური თერაპიის შემდეგ პაციენტებში მძიმე ჰემოფილიით B: B-Amaze პროგრამის გრძელვადიანი შემდგომი კვლევა

IX ფაქტორის გამოხატვა ნორმალურ დიაპაზონში ხელს უშლის სპონტანურ სისხლდენებს, რომლებიც საჭიროებენ მკურნალობას FLT180a გენური თერაპიის შემდეგ პაციენტებში მძიმე ჰემოფილიით B: B-Amaze პროგრამის გრძელვადიანი შემდგომი კვლევა

პრატიმა ჩოვდარი, MRCP, FRCPath

უყურებს

მაჩვენებლები ESGCT 28-ე ყოველწლიური კონგრესიდან

ვექტორული ინტეგრაციის ადგილების მონიტორინგი In Vivo გენური თერაპიის მიდგომებში თხევადი-ბიოფსია-ინტეგრაციის-უბნის თანმიმდევრობით

ვექტორული ინტეგრაციის ადგილების მონიტორინგი In Vivo გენური თერაპიის მიდგომებში თხევადი-ბიოფსია-ინტეგრაციის-უბნის თანმიმდევრობით

დანიელა ჩესანა, დოქტორი
უყურებს
ანტი-AAV-ის წინასწარ არსებული იმუნიტეტის დაძლევა კლინიკურ პირობებში გენის უსაფრთხო და ეფექტური გადაცემის მისაღწევად.

ანტი-AAV-ის წინასწარ არსებული იმუნიტეტის დაძლევა გენის უსაფრთხო და ეფექტური გადაცემის მისაღწევად კლინიკურ პარამეტრებში.

ჯუზეპე რონციტი, დოქტორი

უყურებს
ღვიძლის ლენტივირუსული გენური თერაპია ჰემოფილიისთვის და მის ფარგლებს გარეთ

ღვიძლის ლენტივირუსული გენური თერაპია ჰემოფილიისთვის და მის ფარგლებს გარეთ

ალესიო კანტორე, დოქტორი

უყურებს
ჰემოფილიის გენური თერაპიის კლინიკური კვლევების მიმდინარე განახლება

ჰემოფილიის გენური თერაპიის კლინიკური კვლევების მიმდინარე განახლება

ვოლფგანგ მიზბახი, მედიცინის დოქტორი

უყურებს

მაჩვენებლები ISTH 2021 კონგრესიდან

Valoctocogene Roxaparvovec– ის ეფექტურობა და უსაფრთხოება ადენოსთან ასოცირებული ვირუსის გენის გადატანა მძიმე ჰემოფილიისთვის A: შედეგები 3 ფაზის GENEr8-1 სასამართლოდან

Valoctocogene Roxaparvovec– ის ეფექტურობა და უსაფრთხოება ადენოსთან ასოცირებული ვირუსის გენის გადატანა მძიმე ჰემოფილიისთვის A: შედეგები 3 ფაზის GENEr8-1 სასამართლოდან

მარგარეტი C. Ozelo, MD, PhD

უყურებს
ღვიძლის უსაფრთხოების შემთხვევის ანგარიში 3 ფაზიდან HOPE-B გენური თერაპიის ტესტი მოზრდილებში ჰემოფილიით B

ღვიძლის უსაფრთხოების შემთხვევის ანგარიში 3 ფაზიდან HOPE-B გენური თერაპიის ტესტი მოზრდილებში ჰემოფილიით B

სტივენ ვ. მილი, MD

უყურებს
52 კვირა Etranacogene Dezaparvovec– ის ეფექტურობა და უსაფრთხოება მოზრდილებში მძიმე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილია B: მონაცემები მე –3 ფაზის HOPE-B გენური თერაპიის კვლევის შესახებ

52 კვირა Etranacogene Dezaparvovec– ის ეფექტურობა და უსაფრთხოება მოზრდილებში მძიმე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილია B: მონაცემები მე –3 ფაზის HOPE-B გენური თერაპიის კვლევის შესახებ

სტივენ ვ. მილი, MD

უყურებს
ადენოსთან ასოცირებული ვირუსული გენური თერაპიის შემდეგ ადრეული შედეგების გამოკვლევა ძაღლის ჰემოფილიის მოდელში

ადენოსთან ასოცირებული ვირუსული გენური თერაპიის შემდეგ ადრეული შედეგების გამოკვლევა ძაღლის ჰემოფილიის მოდელში

დევიდ ლილიკრაპი, MD, FRCPC

უყურებს
კლინიკური შედეგები მოზრდილებში ჰემოფილიით B და AAV5– ზე არსებული ნეიტრალიზებელი ანტისხეულების გარეშე და მის გარეშე: 6 თვის მონაცემები ფაზა 3 – დან Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B გენური თერაპიის კვლევა

კლინიკური შედეგები მოზრდილებში ჰემოფილიით B და AAV5– ზე არსებული ნეიტრალიზებელი ანტისხეულების გარეშე და მის გარეშე: 6 თვის მონაცემები ფაზა 3 – დან Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B გენური თერაპიის კვლევა

ვოლფგანგ ა. მიზბახი, მედიცინის მეცნიერებათა დოქტორი

უყურებს
ჰემოფილიაში მიმდინარეობს AAV ვექტორული გენური თერაპიის ევოლუცია. დააკმაყოფილებს თუ არა BAY 2599023 უნიკალური მახასიათებლები განსაკუთრებულ საჭიროებებს?

ჰემოფილიაში მიმდინარეობს AAV ვექტორული გენური თერაპიის ევოლუცია. დააკმაყოფილებს თუ არა BAY 2599023 უნიკალური მახასიათებლები განსაკუთრებულ საჭიროებებს?

სტივენ ვ. მილი, MD

უყურებს

მნიშვნელოვანი მოვლენები EAHAD 2021 ვირტუალური კონგრესიდან

Etranacogene Dezaparvovec- ის ეფექტურობა და უსაფრთხოება მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით დაავადებულ მოზრდილებში: პირველი მონაცემები მე -3 ფაზა Hope-B გენური თერაპიის კვლევის საფუძველზე

Etranacogene Dezaparvovec- ის ეფექტურობა და უსაფრთხოება მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით დაავადებულ მოზრდილებში: პირველი მონაცემები მე -3 ფაზა Hope-B გენური თერაპიის კვლევის საფუძველზე

სტივენ ვ. მილი, MD

უყურებს
ადენო-ასოცირებული ვირუსის ვექტორული მდგრადობის დახასიათება ჰემოფილიის ძაღლის მოდელის გრძელვადიანი კონტროლის შემდეგ

ადენო-ასოცირებული ვირუსის ვექტორული მდგრადობის დახასიათება ჰემოფილიის ძაღლის მოდელის გრძელვადიანი კონტროლის შემდეგ

პოლ ბატი, MBBS, დოქტორი

უყურებს
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი), გაძლიერებული ვექტორი მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B: ორწლიანი მონაცემები 2b ეტაპიდან

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი), გაძლიერებული ვექტორი მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B: ორწლიანი მონაცემები 2b ეტაპიდან

ანეტ ფონ დრაგალსკი, მედიცინის დოქტორი, ფარმაკოლოგი

უყურებს
AMT-060 გენური თერაპია მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B დაადასტუროთ სტაბილური FIX გამოხატვა და მდგრადი შემცირება სისხლდენაში და IX ფაქტორის მოხმარება 5 წლამდე

AMT-060 გენური თერაპია მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B დაადასტუროთ სტაბილური FIX გამოხატვა და მდგრადი შემცირება სისხლდენაში და IX ფაქტორის მოხმარება 5 წლამდე

ფრენკ გ.ბ. ლიბიკი, დოქტორი, დოქტორი

უყურებს
რომანთან დაკავშირებული ასოცირებული ვირუსის (AAV) გენური თერაპიის (FLT180a) შემდგომი აქტიური დონის მიღწევა მწვავე ჰემოფილიით B (HB) პაციენტებში (B-AMAZE კვლევა)

რომანთან დაკავშირებული ასოცირებული ვირუსის (AAV) გენური თერაპიის (FLT180a) შემდგომი აქტიური დონის მიღწევა მწვავე ჰემოფილიით B (HB) პაციენტებში (B-AMAZE კვლევა)

პრატიმა ჩოვდარი, MRCP, FRCPath

უყურებს

ASH კონფერენციის ბრიფინგები

AAVhu37 Capsid ვექტორული ტექნოლოგიის ადამიანებში პირველად ჩატარებული კვლევა მწვავე ჰემოფილიაში A - BAY 2599023 პაციენტს აქვს ფართო კვალიფიკაცია და FVIII– ის სტაბილური და მდგრადი გამოხატვა

AAVhu37 Capsid ვექტორული ტექნოლოგიის ადამიანებში პირველად ჩატარებული კვლევა მწვავე ჰემოფილიაში A - BAY 2599023 პაციენტს აქვს ფართო კვალიფიკაცია და FVIII– ის სტაბილური და მდგრადი გამოხატვა

სტივენ ვ. მილი, MD

უყურებს
ჰემოფილიის მსოფლიო ფედერაციის გენური თერაპიის რეესტრი

ჰემოფილიის მსოფლიო ფედერაციის გენური თერაპიის რეესტრი

ბარბარე ა. კონკლე, MD

უყურებს
AMT-060 გენური თერაპია მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B დაადასტუროთ სტაბილური FIX გამოხატვა და მდგრადი შემცირება სისხლდენაში და IX ფაქტორის მოხმარება 5 წლამდე

AMT-060 გენური თერაპია მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B დაადასტუროთ სტაბილური FIX გამოხატვა და მდგრადი შემცირება სისხლდენაში და IX ფაქტორის მოხმარება 5 წლამდე

ვოლფგანგ ა. მიზბახი, მედიცინის მეცნიერებათა დოქტორი

უყურებს
პირველი მონაცემები ფაზა 3-ის HOPE-B გენური თერაპიის კვლევიდან: Etranacogene Dezaparvovec- ის (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი; AMT-061) ეფექტურობა და უსაფრთხოება მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B მკურნალობით, მიუხედავად იმისა, რომ არსებობს ანტი-კაპიდური ნეიტრალიზაცია.

პირველი მონაცემები ფაზა 3-ის HOPE-B გენური თერაპიის კვლევიდან: Etranacogene Dezaparvovec- ის (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი; AMT-061) ეფექტურობა და უსაფრთხოება მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B მკურნალობით, მიუხედავად იმისა, რომ არსებობს ანტი-კაპიდური ნეიტრალიზაცია.

სტივენ ვ. მილი, MD

უყურებს
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი), გაძლიერებული ვექტორი მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B: ორწლიანი მონაცემები 2b ეტაპიდან

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი), გაძლიერებული ვექტორი მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B: ორწლიანი მონაცემები 2b ეტაპიდან

სტივენ ვ. მილი, MD

უყურებს
ალტას კვლევის განახლებული შემდგომი მეთოდი, Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) გენური თერაპიის ფაზის 2/525 შესწავლა მოზრდილებში მძიმე ჰემოფილიით.

ალტას კვლევის განახლებული შემდგომი მეთოდი, Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) გენური თერაპიის ფაზის 2/525 შესწავლა მოზრდილებში მძიმე ჰემოფილიით.

ბარბარე ა. კონკლე, MD

უყურებს

ISTH კონფერენციის ბრიფინგები

SPK-8011 I / II საცდელი ეტაპი: სტაბილური და გამძლე FVIII გამოხატულება> 2 წლის განმავლობაში ABR მნიშვნელოვანი გაუმჯობესებით საწყის დოზების ჯგუფებში AAV- შუამავლობით FVIII გენის გადაცემა ჰემოფილია A

SPK-8011 I / II საცდელი ეტაპი: სტაბილური და გამძლე FVIII გამოხატულება> 2 წლის განმავლობაში ABR მნიშვნელოვანი გაუმჯობესებით საწყის დოზების ჯგუფებში AAV- შუამავლობით FVIII გენის გადაცემა ჰემოფილია A

ლინდსი ა ჯორჯი, MD

უყურებს
პირველადი ადამიანის ოთხწლიანი შემდგომი შესწავლა მდგრადი თერაპიული ეფექტურობისა და უსაფრთხოების შესახებ: AAV გენის თერაპია Valoctocogenne Roxaparvovec– ით მძიმე ჰემოფილია A

გრძელვადიანი ვექტორის გენომის შედეგები და იმუნოგენურობა AAV FVIII გენის გადაცემა ჰემოფილია A ძაღლის მოდელში

პოლ ბატი, MBBS, დოქტორი

უყურებს
ახალი ადენო ასოცირებული ვირუსის (AAV) გენის თერაპია (FLT180a) აღწევს ნორმალურ FIX აქტივობის დონეს მწვავე ჰემოფილია B (HB) პაციენტებში (B-AMAZE შესწავლა)

ახალი ადენო ასოცირებული ვირუსის (AAV) გენის თერაპია (FLT180a) აღწევს ნორმალურ FIX აქტივობის დონეს მწვავე ჰემოფილია B (HB) პაციენტებში (B-AMAZE შესწავლა)

პრატიმა ჩოვდარი, MRCP, FRCPath

უყურებს
AAV ვექტორული ჩასადების სიხშირე, ადგილმდებარეობა და ბუნება ჰემოფილიით ძაღლის მოდელში FVIII ტრანსგენის მიწოდებას ხანგრძლივი მოწესრიგების შემდეგ

AAV ვექტორული ჩასადების სიხშირე, ადგილმდებარეობა და ბუნება ჰემოფილიით ძაღლის მოდელში FVIII ტრანსგენის მიწოდებას ხანგრძლივი მოწესრიგების შემდეგ

პოლ ბატი, MBBS, დოქტორი

უყურებს

WFH კონფერენციის ბრიფინგები

AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) განვითარებაში ბოლო პერიოდში პროგრესი მძიმე ან ზომიერად მძიმე ჰემოფილია B

AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) განვითარებაში ბოლო პერიოდში პროგრესი მძიმე ან ზომიერად მძიმე ჰემოფილია B

სტივენ ვ. მილი, MD

უყურებს
პირველადი ადამიანის ოთხწლიანი შემდგომი შესწავლა მდგრადი თერაპიული ეფექტურობისა და უსაფრთხოების შესახებ: AAV გენის თერაპია Valoctocogenne Roxaparvovec– ით მძიმე ჰემოფილია A

პირველადი ადამიანის ოთხწლიანი შემდგომი შესწავლა მდგრადი თერაპიული ეფექტურობისა და უსაფრთხოების შესახებ: AAV გენის თერაპია Valoctocogenne Roxaparvovec– ით მძიმე ჰემოფილია A

ჯონ პასი, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

უყურებს

ASGCT კონფერენციის ბრიფინგები

ადამიანის პირველადი გენის თერაპიის შესწავლა AAVhu37 Capsid ვექტორის ტექნოლოგიის მძიმე ჰემოფილია A: უსაფრთხოება და FVIII საქმიანობის შედეგები

ადამიანის პირველადი გენის თერაპიის შესწავლა AAVhu37 Capsid ვექტორის ტექნოლოგიის მძიმე ჰემოფილია A: უსაფრთხოება და FVIII საქმიანობის შედეგები

სტივენ ვ. მილი, MD

უყურებს
აფერეზის გამოყენება პაციენტებში AAV ანტისხეულების ნეიტრალიზაციის მოსაშორებლად პაციენტებში, რომლებიც ადრე გამოირიცხებოდა გენის თერაპიიდან

აფერეზის გამოყენება პაციენტებში AAV ანტისხეულების ნეიტრალიზაციის მოსაშორებლად პაციენტებში, რომლებიც ადრე გამოირიცხებოდა გენის თერაპიიდან
 

გლენ F Pierce, MD, დოქტორი

უყურებს
ჰემოფილიის გენური თერაპიისთვის კლინიკური კანდიდატის AAV3 ვექტორის შემუშავება B

ჰემოფილიის გენური თერაპიისთვის კლინიკური კანდიდატის AAV3 ვექტორის შემუშავება B
 

ალოქ შრივასტავა, FRACP, FRCPA, FRCP

უყურებს
AAV– ს ინტეგრაციის ანალიზი ჰემოფილიაში ხანგრძლივად შემდგომი შემდგომი პერიოდის შემდეგ, ძაღლები ავლენენ AAV– ის მედიკამენტური გენის კორექტირების გენეტიკურ შედეგებს

AAV– ს ინტეგრაციის ანალიზი ჰემოფილიაში ხანგრძლივად შემდგომი შემდგომი პერიოდის შემდეგ, ძაღლები ავლენენ AAV– ის მედიკამენტური გენის კორექტირების გენეტიკურ შედეგებს

გლენ F Pierce, MD, დოქტორი

უყურებს

კონფერენციის გაშუქება ორლანდოდან

კონფერენციის გაშუქება ორლანდოსგან, რომელშიც წარმოდგენილია ექსპერტი ინტერვიუები გენის თერაპიის უახლესი მიღწევების შესახებ.

იშოვე CME კრედიტი

კონფერენციის გაშუქება - Live from Orlando 2019

ჰემოფილია B- ში გენური თერაპიის კლინიკურ კვლევებზე ბოლო სიახლეები B
ჰემოფილიაზე გენური თერაპიის ცდისპირების გრძელვადიანი უსაფრთხოებისა და ეფექტურობის მონაცემები იძლევა ოპტიმიზმს
AAV– ს შუამავლობით FVIII გენის გადაცემის და ვექტორის ინტეგრაციის მოვლენების გრძელვადიანი გამოხატვა ჰემოფილია
ჰომოფილია გენური თერაპიის ნოველა მიდგომები პრეკლინიკური განვითარების პროცესში
AAV– ს ანტისხეულების არსებობა და ჰემოფილია გენური თერაპიის შედეგები
ჰემოფილია გენური თერაპიის მომავალი
ჰემოფილიაზე გენური თერაპიის დამტკიცების მზადება

NHF მე –15 სემინარი ნოველის ტექნოლოგიებისა და ჰემოფილიაზე გენის გადაცემის შესახებ

წარმოდგენილია: დევიდ ლილიკრაპი, დოქტორი და გლენ ფ. პირსი, დოქტორი, დოქტორი
13 წლის 14-2019 სექტემბერი • ვაშინგტონი

Image

კონფერენციის გაშუქება ISTH 2019 წლიდან მელბურანში

კონფერენციის გაშუქება ISTH 2019 – დან მელბურნში, სადაც წარმოდგენილია ექსპერტი ინტერვიუები გენის თერაპიის უახლესი მიღწევების შესახებ.

იშოვე CME კრედიტი

კონფერენციის გაშუქება - ISTH 2019 მელბურანში

ALTA შესწავლა: SB-525 გენის თერაპია მოზრდილებში ჰემოფილია A
AAV ანტისხეულების საწინააღმდეგო ანტისხეულების პრევალენტობა და გენი თერაპიის შედეგები ჰემოფილია
AMT-060 და AMT-061 გენური თერაპიის შედეგები ჰემოფილია B პაციენტებში
1/2 ალტას შესწავლის ფაზის საწყისი შედეგები: SB-525 გენის თერაპია მოზრდილებში, ჰემოფილია A- ში
ჰემოფილია B პაციენტთა ერთწლიანი გატარება შემდეგ SPK-9001 გენის გადაცემის შემდეგ
AMT-061 გენის გადაცემა მოზრდილებში, რომლებსაც აქვთ ჰემოფილია B: მეორე ეტაპის საცდელი შედეგების ადრეული შედეგები
ჰემოფილიისთვის გენის თერაპიის ამჟამინდელი მდგომარეობა
FLT180a: შემდეგი თაობის AAV ვექტორი ჰემოფილია B
FIX- ის სტაბილური გამოხატულება: განახლებულია AMT-060 გენის თერაპიის ცდის შედეგების განახლება პაციენტებში, რომლებსაც აქვთ ჰემოფილია B.
ლენტივირუსული ვექტორული დაფუძნებული ფაქტორი VIII და Factor IX გენის თერაპია არაადამიანურ პრიმატებში
Valoctocogenne Roxaparvovec AAV გენის თერაპია ჰემოფილია A პაციენტებისთვის: ახალი შედეგები
ეძებს წინ ჰემოფილიის გენის თერაპიას

ადამიანი ქუჩაში - ISTH 2019 მელბურანში

უყურეთ ავსტრალიის მელბურანში ISTH 2019 წლის კონგრესის მონაწილეებს, განიხილეთ მათი რეაქციები ჰემოფილიაში გენური თერაპიის შესახებ.

პროდუქტის თეატრი- ISTH 2019 მელბურნი

უყურეთ, როგორც ფლორა პევვანდი, დოქტორანტი, დოქტორი და კ. ჯონ პასი, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH აცხადებენ გენური თერაპიის დაწყებას ჰემოფილიაში: ISTH განათლების ინიციატივა

საბაზისო კვლევის პლაკატი

ვებ

პლაკატი წარმოდგენილია ISTH 2019 წლის კონგრესზე
კვირა, 7 ივლისი • 18:30 - 19:30
რეზიუმე / პლაკატი #: PB1724
მელბურნი, ავსტრალია

2019 წლის დასაწყისში ISTH- მა გლობალური ჰემოფილიის საზოგადოების მსოფლიოში ცნობილი ექსპერტების ჯგუფი მოაწყო გამოკითხვა, რომ განეკუთვნებინათ ჰემოფილიაზე გენური თერაპიის სპეციფიკური არასაკმარისი საგანმანათლებლო საჭიროებები. გამოკითხვა საერთაშორისო აუდიტორიას განაწილდა ინტერნეტით. შედეგებმა აჩვენა, რომ ბევრს სჭირდება მეტი განათლება გენის თერაპიის საფუძვლებზე და გენური თერაპიის უკეთესი გაგება, როგორც A და B ჰემოფილია მკურნალობის სამკურნალო მიდგომა.

 

იხილეთ ვებ

სასწავლო გზის რუკა

ISTH- ს საგანმანათლებლო გზამკვლევი - სახელმძღვანელო განათლება მომავლისთვის
ამ კრიტიკულ კითხვებზე პასუხის მისაღებად ემზადებით


Image
Image

Please enable the javascript to submit this form

მხარს უჭერს Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics და uniQure, Inc. საგანმანათლებლო გრანტები.

არსებითი SSL