ISTH კონფერენციის ბრიფინგები

SPK-8011 I / II საცდელი ეტაპი: სტაბილური და გამძლე FVIII გამოხატულება> 2 წლის განმავლობაში ABR მნიშვნელოვანი გაუმჯობესებით საწყის დოზების ჯგუფებში AAV- შუამავლობით FVIII გენის გადაცემა ჰემოფილია A

SPK-8011 I / II საცდელი ეტაპი: სტაბილური და გამძლე FVIII გამოხატულება> 2 წლის განმავლობაში ABR მნიშვნელოვანი გაუმჯობესებით საწყის დოზების ჯგუფებში AAV- შუამავლობით FVIII გენის გადაცემა ჰემოფილია A

ლინდსი ა ჯორჯი, MD

უყურებს
პირველადი ადამიანის ოთხწლიანი შემდგომი შესწავლა მდგრადი თერაპიული ეფექტურობისა და უსაფრთხოების შესახებ: AAV გენის თერაპია Valoctocogenne Roxaparvovec– ით მძიმე ჰემოფილია A

გრძელვადიანი ვექტორის გენომის შედეგები და იმუნოგენურობა AAV FVIII გენის გადაცემა ჰემოფილია A ძაღლის მოდელში

პოლ ბატი, MBBS, დოქტორი

უყურებს
ახალი ადენო ასოცირებული ვირუსის (AAV) გენის თერაპია (FLT180a) აღწევს ნორმალურ FIX აქტივობის დონეს მწვავე ჰემოფილია B (HB) პაციენტებში (B-AMAZE შესწავლა)

გრძელვადიანი ვექტორის გენომის შედეგები და იმუნოგენურობა AAV FVIII გენის გადაცემა ჰემოფილია A ძაღლის მოდელში

პრატიმა ჩოვდარი, MRCP, FRCPath

უყურებს
AAV ვექტორული ჩასადების სიხშირე, ადგილმდებარეობა და ბუნება ჰემოფილიით ძაღლის მოდელში FVIII ტრანსგენის მიწოდებას ხანგრძლივი მოწესრიგების შემდეგ

გრძელვადიანი ვექტორის გენომის შედეგები და იმუნოგენურობა AAV FVIII გენის გადაცემა ჰემოფილია A ძაღლის მოდელში

პოლ ბატი, MBBS, დოქტორი

უყურებს

WFH კონფერენციის ბრიფინგები

AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) განვითარებაში ბოლო პერიოდში პროგრესი მძიმე ან ზომიერად მძიმე ჰემოფილია B

AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) განვითარებაში ბოლო პერიოდში პროგრესი მძიმე ან ზომიერად მძიმე ჰემოფილია B

სტივენ ვ. მილი, MD

უყურებს
პირველადი ადამიანის ოთხწლიანი შემდგომი შესწავლა მდგრადი თერაპიული ეფექტურობისა და უსაფრთხოების შესახებ: AAV გენის თერაპია Valoctocogenne Roxaparvovec– ით მძიმე ჰემოფილია A

პირველადი ადამიანის ოთხწლიანი შემდგომი შესწავლა მდგრადი თერაპიული ეფექტურობისა და უსაფრთხოების შესახებ: AAV გენის თერაპია Valoctocogenne Roxaparvovec– ით მძიმე ჰემოფილია A

ჯონ პასი, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

უყურებს

ASGCT კონფერენციის ბრიფინგები

ადამიანის პირველადი გენის თერაპიის შესწავლა AAVhu37 Capsid ვექტორის ტექნოლოგიის მძიმე ჰემოფილია A: უსაფრთხოება და FVIII საქმიანობის შედეგები

ადამიანის პირველადი გენის თერაპიის შესწავლა AAVhu37 Capsid ვექტორის ტექნოლოგიის მძიმე ჰემოფილია A: უსაფრთხოება და FVIII საქმიანობის შედეგები

სტივენ ვ. მილი, MD

უყურებს
აფერეზის გამოყენება პაციენტებში AAV ანტისხეულების ნეიტრალიზაციის მოსაშორებლად პაციენტებში, რომლებიც ადრე გამოირიცხებოდა გენის თერაპიიდან

აფერეზის გამოყენება პაციენტებში AAV ანტისხეულების ნეიტრალიზაციის მოსაშორებლად პაციენტებში, რომლებიც ადრე გამოირიცხებოდა გენის თერაპიიდან

გლენ F. Pierce, MD, დოქტორი

უყურებს
ჰემოფილიის გენური თერაპიისთვის კლინიკური კანდიდატის AAV3 ვექტორის შემუშავება B

ჰემოფილიის გენური თერაპიისთვის კლინიკური კანდიდატის AAV3 ვექტორის შემუშავება B

ალოქ შრივასტავა, FRACP, FRCPA, FRCP

უყურებს
AAV– ს ინტეგრაციის ანალიზი ჰემოფილიაში ხანგრძლივად შემდგომი შემდგომი პერიოდის შემდეგ, ძაღლები ავლენენ AAV– ის მედიკამენტური გენის კორექტირების გენეტიკურ შედეგებს

AAV– ს ინტეგრაციის ანალიზი ჰემოფილიაში ხანგრძლივად შემდგომი შემდგომი პერიოდის შემდეგ, ძაღლები ავლენენ AAV– ის მედიკამენტური გენის კორექტირების გენეტიკურ შედეგებს

გლენ F. Pierce, MD, დოქტორი

უყურებს

კონფერენციის გაშუქება ორლანდოდან

კონფერენციის გაშუქება ორლანდოსგან, რომელშიც წარმოდგენილია ექსპერტი ინტერვიუები გენის თერაპიის უახლესი მიღწევების შესახებ.

იშოვე CME კრედიტი

კონფერენციის გაშუქება - Live from Orlando 2019

ჰემოფილია B- ში გენური თერაპიის კლინიკურ კვლევებზე ბოლო სიახლეები B
ჰემოფილიაზე გენური თერაპიის ცდისპირების გრძელვადიანი უსაფრთხოებისა და ეფექტურობის მონაცემები იძლევა ოპტიმიზმს
AAV– ს შუამავლობით FVIII გენის გადაცემის და ვექტორის ინტეგრაციის მოვლენების გრძელვადიანი გამოხატვა ჰემოფილია
ჰომოფილია გენური თერაპიის ნოველა მიდგომები პრეკლინიკური განვითარების პროცესში
AAV– ს ანტისხეულების არსებობა და ჰემოფილია გენური თერაპიის შედეგები
ჰემოფილია გენური თერაპიის მომავალი
ჰემოფილიაზე გენური თერაპიის დამტკიცების მზადება