Georgian Georgian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
ჰემოფილიის გენური თერაპიისთვის კლინიკური კანდიდატის AAV3 ვექტორის შემუშავება B
მნიშვნელოვანი მოვლენები ASGCT– ის 23 – ე ყოველწლიური შეხვედრისაგან

ჰემოფილიის გენური თერაპიისთვის კლინიკური კანდიდატის AAV3 ვექტორის შემუშავება B

ჰარისონ ბრაუნი1, კრისტოფერ ბ1, როლანდ ვ. ჰერცოგი2, ჩენ ლინგი3, დევიდ მ. მარკუსიჩი2, H. ტრენტ სპენსერი1, ალოქ შრივასტავა4, არუნ შრივასტავა5

1პედიატრია, ემორის უნივერსიტეტი, ატლანტა, GA

2პედიატრია, ინდიანას სამედიცინო უნივერსიტეტის სამედიცინო უნივერსიტეტი, ინდიანაპოლისი, IN

3გენეტიკური ინჟინერია, ფუდანის უნივერსიტეტი, შანხაი, ჩინეთი

4ჰემატოლოგია, ქრისტიანული სამედიცინო კოლეჯი, ველორე, ინდოეთი

5პედიატრია, ფლორიდის უნივერსიტეტი, Gainesville, FL

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

ჰემოფილია B– ს (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO, წითელი) და გამოყენებული FIX გამოხატულების კასეტების სტრუქტურების შედარება და მიმდინარე კვლევებში გამოყენებული (scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX) -LCO, ლურჯი). პრომოუტერის ოპტიმიზაცია LP1– დან HSh-TTR– მდე იწვევს გამოხატულების 2-3 – ჯერ გაზრდამდე და კოდონის ოპტიმიზაცია Padua– ს ვარიანტამდე წარმოქმნა გამოხატულების 3-3–8 – ჯერ გაზრდა, რაც გამოიწვევს გამოხატვის მთლიან ზრდას 40–50 – მდე. დაკეცილი.

შედეგები პაციენტთაგან, რომელთაც აქვთ თუ არა თანმიმდევრული DFPP ციკლი, ლუციფერაზის ტრანსდუქციის ინჰიბირების ინჰიბიციის გამოკვლევის გამოყენებით (BL-TIA). თანმიმდევრული ციკლები უფრო ეფექტური იყო, ვიდრე თანმიმდევრული ციკლები Nab ტიტრების შემცირებაში. რეგრესიის ანალიზით დადგინდა, რომ 5 ციკლი შეამცირებს საწყის AAVS3 NAb ტიტულს 94% -ით, რაც პაციენტებს 60% -ში მკურნალობის შესაძლებლობას მისცემდა.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars

ინტერაქტიული Webinars

ადენო ასოცირებული ვირუსული (AAV) ვექტორის გენის თერაპია: განცხადება ჰემოფილიაზე

ადენო ასოცირებული ვირუსული (AAV) ვექტორის გენის თერაპია: განცხადება ჰემოფილიაზე

წარდგენილია ბარბარე ა. კონკლე, MD

ჰემოფილიის მკურნალობის ისტორია: გენური თერაპია შეუცვლელი თერაპია

ჰემოფილიის მკურნალობის ისტორია: გენური თერაპია შეუცვლელი თერაპია

წარმოგიდგენთ სტივენ ვ. მილი, MD

ჰემოფილია მკურნალობის გენის თერაპია: შესავალი ადენო ასოცირებული ვირუსული ვექტორის გენის გადაცემის შესახებ

ჰემოფილია მკურნალობის გენის თერაპია: შესავალი ადენო ასოცირებული ვირუსული ვექტორის გენის გადაცემის შესახებ

წარმოგიდგენთ ჯონი მაჰლანგუს, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

გენის თერაპიის გაცნობა: ტერმინოლოგია და ცნებები

გენის თერაპიის გაცნობა: ტერმინოლოგია და ცნებები

წარდგენილია დევიდ ლილიკრაპის მიერ, მედიცინის დოქტორი

ჰემოფილია მკურნალობის გენის თერაპია: საერთო შეშფოთება გენის თერაპიაში

ჰემოფილია მკურნალობის გენის თერაპია: საერთო შეშფოთება გენის თერაპიაში

წარდგენილია ტიერი ვანდენ დრიშშე, დოქტორ

ჰემოფილიის მკურნალობის ისტორია: ფაქტორების შეცვლა გენის თერაპიაში

ჰემოფილიის მკურნალობის ისტორია: ფაქტორების შეცვლა გენის თერაპიაში

წარდგენილია ფლორა ფეევანდი, დოქტორი

ჰემოფილია მკურნალობის გენის თერაპია: სხვა სტრატეგიები და ამოცანები

ჰემოფილია მკურნალობის გენის თერაპია: სხვა სტრატეგიები და ამოცანები

წარდგენილია გლენ ფ. პირსის, დოქტორი, დოქტორი

სუპერ მომხმარებელი
სუპერ მომხმარებელი
თავში დაბრუნება
Image

Please enable the javascript to submit this form

მომხმარებლის

მხარდაჭერილია საგანმანათლებლო გრანტებით Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics და uniQure, Inc.

არსებითი SSL