ალტას კვლევის განახლებული შემდგომი მეთოდი, Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) გენური თერაპიის ფაზის 2/525 შესწავლა მოზრდილებში მძიმე ჰემოფილიით.

ალტას კვლევის განახლებული შემდგომი მეთოდი, Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) გენური თერაპიის ფაზის 2/525 შესწავლა მოზრდილებში მძიმე ჰემოფილიით.
მნიშვნელოვანი მოვლენები ASH– ის 62 – ე წლიური შეხვედრიდან და გამოფენიდან

ალტას კვლევის განახლებული შემდგომი მეთოდი, Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) გენური თერაპიის ფაზის 2/525 კვლევა მოზრდილებში მძიმე ჰემოფილიით A

ენდრიუ დ. ლევიტი, მედიცინის დოქტორი1, ბარბარა ა. კონკლე, მედიცინის დოქტორი2,3, კიმო სტინი, მედიცინის დოქტორი4, ნათან ვისვესვარ, მედიცინის დოქტორი5, თომას ჯ. ჰარინგტონი, მედიცინის დოქტორი6, ადამ გიერმასი, დოქტორი, დოქტორი7, სტივენ არკინი, MD8, ენი ფანგი, დოქტორი, დოქტორი9, ფრენკ პლონსკი, RN, MA8, ლინ სმიტი, MBA10, Li-Jung Tseng, დოქტორი, MBA9, გრეგორი დი რუსო, მედიცინის დოქტორი8, ბეტინა მ კოკროფტი, მედიცინის დოქტორი11, ჯერემი რუპონი, მედიცინის დოქტორი10 და დიდიე რუი, დოქტორი11

1კალიფორნიის უნივერსიტეტი, სან ფრანცისკო, კალიფორნია

2ვაშინგტონის უნივერსიტეტი, სიეტლი, WA

3ვაშინგტონის უნივერსიტეტი, ვაშინგტონის სისხლდენის დარღვევების ცენტრი, სიეტლი, WA

4UAMS არკანზასის ბავშვთა საავადმყოფოში, Little Rock, AR

5University of South Florida, Tampa, FL

6მაიამის უნივერსიტეტის მილერის უნივერსიტეტის მედიცინის სკოლა, მაიამი, FL

7კალიფორნიის უნივერსიტეტი დევისი, საკრამენტო, კალიფორნია

8Pfizer Inc, კემბრიჯი, MA

9Pfizer Inc, ნიუ იორკი, ნიუ იორკი

10Pfizer Inc, კოლეჯვილი, პენსილვანია

11სანგამო თერაპიული, ბრისბენი, კალიფორნია

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

სასწავლო პროექტი

SB-1– ის ფაზის 2/525 კვლევა იყო დოზის ესკალაცია, 4 დოზა კოჰორტის დიზაინით, 2 მონაწილე თითოეულ ქვედა დოზაზე და 5 მონაწილე ყველაზე მაღალი დოზით, 3 x 1013 ვგ / კგ. შემდგომი ხანგრძლივობაა 1-დან 3 წლამდე ინფუზიის შემდეგ, გარდა 1 ჯგუფში 3 მონაწილისა (1 x 10)13 ვგ / კგ), რომლებმაც ნაადრევად შეწყვიტეს შესწავლა (დაიკარგნენ შემდგომი დაკვირვების შედეგად).

ALT ელევაცია ჯგუფში 4 (3 x 1013 ვგ / კგ)

ALT– ის მომატება იყო ყველაზე გავრცელებული გვერდითი მოვლენა, რომელიც მოხდა 5 მონაწილედან 11 – ში და 4 – დან 5 მონაწილეში 4 დოზაში ყველაზე მაღალ დოზაში. ამ 4 მონაწილეს სტეროიდებით მკურნალობდნენ 6 – დან 16 კვირამდე ხანგრძლივობით. მეორე ALT სიმაღლე დაფიქსირდა ამ 3 მონაწილედან 4-ში.

ეფექტურობა ჯგუფისთვის 4

FVIII აქტივობა ქრომოგენური ანალიზის გამოყენებით, ჯგუფში 5 მონაწილე, 4 ყველაზე მაღალი დოზის ჯგუფში. ინფუზიის შემდგომი კონტროლი 52-დან 82 კვირამდეა. 9-52 კვირის განმავლობაში, საშუალო FVIII აქტივობამ შეადგინა 56.9% და საშუალო იყო 70.4% (როგორც ეს განსაზღვრულია 4 ჯგუფში 5 მონაწილედან 4-ისთვის, 52 კვირის შეფასებით).

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars

ინტერაქტიული Webinars

გენის თერაპიის გაცნობა: ტერმინოლოგია და ცნებები