AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) განვითარებაში ბოლო პერიოდში პროგრესი მძიმე ან ზომიერად მძიმე ჰემოფილია B

AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) განვითარებაში ბოლო პერიოდში პროგრესი მძიმე ან ზომიერად მძიმე ჰემოფილია B
მნიშვნელოვანი მოვლენები WFH– ის ვირტუალური სამიტისგან 2020 – დან

AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) განვითარებაში ბოლო პერიოდში პროგრესი მძიმე ან ზომიერად მძიმე ჰემოფილია B

სტივენ ვ. მილები,1 ვოლფგანგ მიცბახი,2 ანეტ ვონ დერგალსკი,3 ადამ გიერმაზი,4 კარინა მეიჯერი,5 მიშელ კოპენს,6 პიტერ კამპმანი,7 რობერტ კლამროთი,8 როჯერ შუტგენსი,9 Nigel S. Key,10 სიუზან ლატიმორი,11 მაიკლ რეხტი12 ესტებან გომესი,13 ჯიანკარლო კასტანი,14 ეილენ კ. სოუერი,12 რობერტ გუტი,12 ფრენკ WG Leebeek15

1მიჩიგანის უნივერსიტეტი, ენ არბორი, აშშ

2უნივერსიტეტის საავადმყოფო ფრანკფურტში, ფრანკფურტი, გერმანია

3კალიფორნიის უნივერსიტეტი სან დიეგო, სან დიეგო, აშშ

4კალიფორნიის უნივერსიტეტის დევისი, საქრამენტი, აშშ

5უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი გრონინგენი, გრონინგენი, ნიდერლანდები

6აკადემიური სამედიცინო ცენტრი, ამსტერდამი, ნიდერლანდები

7რიგსპოსტანეტი, კოპენჰაგენი, დანია

8Vivantes Klinikum, ბერლინი, გერმანია

9უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი, უტრეხტი, ნიდერლანდები

10ჩრდილოეთ კაროლინის უნივერსიტეტი, ჩაპელ ჰილი, აშშ

11ორეგონის ჯანმრთელობისა და მეცნიერების უნივერსიტეტი, პორტლენდი, აშშ

12uniQure biopharma BV, ლექსინგტონი, MA, აშშ

13ფენიქსის ბავშვთა საავადმყოფო, ფენიქსი აშშ

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, ფლორენცია, იტალია

15ერასმუსის უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი, როტერდამი, ნიდერლანდები

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

ეს დიაგრამა აჯამებს დიზაინის კვლევებს, რომლებიც ტესტირებისთვის AMT-060 და AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) ტესტირება. ორივე გამოკვლევაში შედის მამაკაცები, რომლებსაც აქვთ ჰემოფილია B და FIX დონე 2%. კლინიკური სიმძიმე ემყარება FIX პროფილაქტიკას ან or 4 სისხლდენას / წელს ან ჰემოფილურ ართროპათიას. მიუხედავად იმისა, რომ AAV5 NAbs– ის არსებობა იყო გამორიცხვის კრიტერიუმი AMT-060– ის გამოკვლევებისთვის, დაბალი დოზის კოჰორტის 3 მონაწილეს აღმოაჩნდა, რომ დოზირების დაწყებამდე გამოვლენილი ტიტრები ჰქონდა, რაც გავლენას არ ახდენს უსაფრთხოებასა და ეფექტურობაზე. შედეგად, AAV5 NAbs– ის არსებობა არ იყო გამორიცხვის კრიტერიუმი AMT-061– ის წვრილმანებისთვის. AMT-060 ტესტირება ჩატარდა 2 დოზით, ხოლო AMT-061 ტესტირება ჩატარდა უფრო მეტი დოზით.

დაბალი დოზის და მაღალი დოზის ჯგუფების პაციენტებმა აჩვენეს დოზაზე დამოკიდებული, FIX– ის გამოხატვის ხანგრძლივობის გაზრდა 4 წლამდე, საშუალო დონის ჯგუფში საშუალოდ 5%, ხოლო მაღალი დოზის ჯგუფისთვის 7.5%. პაციენტებმა ასევე აჩვენეს FIX გამოყენების მუდმივი შემცირება. 9 მონაწილედან, რომლებიც FIX პროფილაქტიკას იყენებდნენ სასწავლო შესვლისას, 8 ჩატარდა FIX პროფილაქტიკის გარეშე.

AMT-061- ის ერთჯერადი ინფუზიით მკურნალობა პაციენტებმა აჩვენეს FIX– ის აქტივობის სტაბილური მატება 52 კვირის განმავლობაში. 3 წლის შემდეგ შემდგომი 1 წლის განმავლობაში FIX აქტივობის საშუალო დონე იყო ფუნქციურად სამკურნალო დიაპაზონში 41%. სამივე მონაწილე ასევე განიცადა შემცირება FIX– ის გამოყენებაში და შეწყვიტეს პროფილაქტიკის რუტინული გამოყენება.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars

ინტერაქტიული Webinars

გენის თერაპიის გაცნობა: ტერმინოლოგია და ცნებები