მნიშვნელოვანი მოვლენები ASH– ის 62 – ე წლიური შეხვედრიდან და გამოფენიდან
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი), გაძლიერებული ვექტორი მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B: ორწლიანი მონაცემები 2b ეტაპიდან
ანეტ ფონ დრაგალსკი, მედიცინის დოქტორი, ფარმა დ1, ადამ გიერმასი, დოქტორი, დოქტორი2, ჯანკარლო კასტამანი, მედიცინის დოქტორი3, ნაიჯელ ს.კეი, მედიცინის დოქტორი4,5, Susan U. Lattimore, RN6, ფრენკ გ.გ. ლიბიკი, დოქტორი, დოქტორი7, ვოლფგანგ ა. მიზბახი, მედიცინის დოქტორი8, მაიკლ რეხტი, მედიცინის მეცნიერებათა დოქტორი9, ესტებან გომესი, მედიცინის დოქტორი10, რობერტ გუტი, დოქტორი, დოქტორი11და სტივენ W. Pipe, MD12
1მედიცინის დეპარტამენტი, ჰემატოლოგიის / ონკოლოგიის განყოფილება, UC San Diego Health, San Diego, CA
2კალიფორნიის უნივერსიტეტი დევისი, საკრამენტო, კალიფორნია
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, ფლორენცია, იტალია
4ჩრდილოეთ კაროლინას უნივერსიტეტი ჩეპელ ჰილზე, ჩეპლ ჰილი, ნიუ – ნიუს
5ჰემატოლოგიის განყოფილება, ჩრდილოეთ კაროლინას უნივერსიტეტი Chapel Hill- ში, Chapel Hill, NC
6ორეგონის ჯანმრთელობისა და მეცნიერების უნივერსიტეტი, პორტლენდი, OR
7ერასმუსის უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი, როტერდამი, ნიდერლანდები
8ჰემოფილიის ცენტრი, ფრანკფურტის საუნივერსიტეტო საავადმყოფო, ფრანკფურტი, გერმანია
9ორეგონის ჯანმრთელობისა და მეცნიერების უნივერსიტეტი, პორტლენდი, OR
10Phoenix ბავშვთა საავადმყოფო, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, ლექსინგტონი, MA
12მიჩიგანის უნივერსიტეტი, ენ არბორი, მი