Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი), გაძლიერებული ვექტორი მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B: ორწლიანი მონაცემები 2b ეტაპიდან

05 დეკემბერი 2020

მნიშვნელოვანი მოვლენები ASH– ის 62 – ე წლიური შეხვედრიდან და გამოფენიდან

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი), გაძლიერებული ვექტორი მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B: ორწლიანი მონაცემები 2b ეტაპიდან

გადახედეთ აბსტრაქტს

ანეტ ფონ დრაგალსკი, მედიცინის დოქტორი, ფარმა დ¹, ადამ გიერმასი, დოქტორი, დოქტორი², ჯანკარლო კასტამანი, მედიცინის დოქტორი³, ნაიჯელ ს.კეი, მედიცინის დოქტორი^4,5, Susan U. Lattimore, RN⁶, ფრენკ გ.გ. ლიბიკი, დოქტორი, დოქტორი⁷, ვოლფგანგ ა. მიზბახი, მედიცინის დოქტორი⁸, მაიკლ რეხტი, მედიცინის მეცნიერებათა დოქტორი⁹, ესტებან გომესი, მედიცინის დოქტორი¹⁰, რობერტ გუტი, დოქტორი, დოქტორი¹¹და სტივენ W. Pipe, MD¹²

¹მედიცინის დეპარტამენტი, ჰემატოლოგიის / ონკოლოგიის განყოფილება, UC San Diego Health, San Diego, CA

²კალიფორნიის უნივერსიტეტი დევისი, საკრამენტო, კალიფორნია

³Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, ფლორენცია, იტალია

⁴ჩრდილოეთ კაროლინას უნივერსიტეტი ჩეპელ ჰილზე, ჩეპლ ჰილი, ნიუ – ნიუს

⁵ჰემატოლოგიის განყოფილება, ჩრდილოეთ კაროლინას უნივერსიტეტი Chapel Hill- ში, Chapel Hill, NC

⁶ორეგონის ჯანმრთელობისა და მეცნიერების უნივერსიტეტი, პორტლენდი, OR

⁷ერასმუსის უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი, როტერდამი, ნიდერლანდები

⁸ჰემოფილიის ცენტრი, ფრანკფურტის საუნივერსიტეტო საავადმყოფო, ფრანკფურტი, გერმანია

⁹ორეგონის ჯანმრთელობისა და მეცნიერების უნივერსიტეტი, პორტლენდი, OR

¹⁰Phoenix ბავშვთა საავადმყოფო, Phoenix, AZ

¹¹uniQure Inc, Lexington, MA

¹²მიჩიგანის უნივერსიტეტი, ენ არბორი, მი

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

AMT-061 ეტაპი 2B სასწავლო პროექტირება
ფიქსირებული აქტივობა, რომელიც შენარჩუნებულია 2 წლის შემდგომი ინფუზიით

2-ე ფაზაზე ჩატარებული კლინიკური გამოკვლევა AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) - სთვის შეიქმნა, როგორც ღია ნიშნის, ერთი მკლავის კვლევა. AAV5-Padua hFIX- ის ერთჯერადი დოზა 3 მონაწილეს შეჰყავდათ დოზით 2x10¹³ გკ / კგ. ძირითადი საბოლოო წერტილი იყო FIX აქტივობა 6 კვირაში, ხოლო შემდგომი ხანგრძლივობა იყო 5 წელი. AAV5– ის ადრე არსებული ნეიტრალიზებელი ანტისხეულები არ იყო გამორიცხვის კრიტერიუმი.

FIX– ის აქტივობის ძირითადი საბოლოო წერტილი ≥ 5% ინფუზიიდან 6 კვირის განმავლობაში მიღწეულ იქნა სამივე მონაწილეს შორის. 3 წლის განმავლობაში FIX– ის საშუალო აქტივობა 2% იყო, ხოლო FIX– ის აქტივობა სტაბილური იყო 44.2 – დან 1 წლამდე. 2 წლის განმავლობაში 2 ან 2 მონაწილეს არ ჰქონდა სისხლდენა ან FIX კონცენტრატის გამოყენება. მესამე მონაწილეს ჰქონდა FIX ჩანაცვლებითი თერაპიის 3 ინფუზია 2 საეჭვო და 1 დადასტურებული სისხლდენისთვის.