AMT-060 გენური თერაპია მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B დაადასტუროთ სტაბილური FIX გამოხატვა და მდგრადი შემცირება სისხლდენაში და IX ფაქტორის მოხმარება 5 წლამდე

05 დეკემბერი 2020

მნიშვნელოვანი მოვლენები ASH– ის 62 – ე წლიური შეხვედრიდან და გამოფენიდან

AMT-060 გენური თერაპია მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B დაადასტუროთ სტაბილური FIX გამოხატვა და მდგრადი შემცირება სისხლდენაში და IX ფაქტორის მოხმარება 5 წლამდე

გადახედეთ აბსტრაქტს

ფრენკ გ.ბ. ლიბიკი, დოქტორი, დოქტორი¹, დოქტორი კარინა მეიჯერი², მიჩიელ კოპენსი, მედიცინის დოქტორი³, პიტერ კამპმანი, მედიცინის დოქტორი⁴, რობერტ კლამროტი, დოქტორი, დოქტორი⁵, როჯერ შუტგენსი, დოქტორი, დოქტორი, მაგისტრი⁶, ჯანკარლო კასტამანი, მედიცინის დოქტორი⁷, ერჰარდ სეიფრიდი, დოქტორი, დოქტორი⁸, იოაკიმ შვაბლე⁹, ჰალვარდ ბონიგი^1,10, ეილინ კკ სოიერი, დოქტორი¹¹და Wolfgang A. Miesbach, MD¹²

¹ერასმუსის უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი, როტერდამი, ნიდერლანდები

²ჰემატოლოგიის განყოფილება, გრონინგენის უნივერსიტეტი, უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი გრონინგენი, გრონინგენი, ნიდერლანდები

³ამსტერდამის უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი, ამსტერდამის უნივერსიტეტი, ამსტერდამი, ნიდერლანდები

⁴რიგსპოსტანეტი, კოპენჰაგენი, დანია

⁵შინაგანი მედიცინის, სისხლძარღვთა მედიცინისა და ჰემოსტაზეოლოგიის განყოფილება, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, ბერლინი, გერმანია

⁶ვან კრეველკლინიკი, უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი უტრეხტი, უტრეხტის უნივერსიტეტი, უტრეხტი, ნიდერლანდები

⁷Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, ფლორენცია, იტალია

⁸ფრანკფურტის ინსტიტუტი, გერმანიის წითელი ჯვრის სისხლის სამსახური ბადენ ვიურტემბერგ-ჰესენი, ფრანკფურტი, გერმანია

⁹ფრანკფურტის ინსტიტუტი, გერმანიის წითელი ჯვრის სისხლის სამსახური ბადენ-ვიურტემბერგ-ჰესენი, ფრანკფურტი, გერმანია

¹⁰ვაშინგტონის უნივერსიტეტის სამედიცინო სკოლა, სიეტლი, WA

¹¹უნიქურ ინ., Lexington, MA

¹²Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, გერმანია

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

I / II ეტაპის სასწავლო პროექტი
დოზა დამოკიდებული, იზრდება ფიქსირებული აქტივობით

მონაცემთა წერტილები

ეს ციფრი აჯამებს შესწავლის დიზაინს AMT-1 ფაზის 2/060 შესწავლისთვის. კვლევა ჩატარდა ღია დოზით, დოზის ესკალაციით. ჯგუფმა 1 (n = 5) მიიღო ერთჯერადი ინფუზია 5x10 დოზით¹² გკ / კგ და ჯგუფმა 2 (n = 5) მიიღეს ერთჯერადი ინფუზია 2x10 დოზით¹³ გკ / კგ. შემდგომი ხანგრძლივობა არის 5 წელი 1 ჯგუფისთვის და 4.5 წელი 2 ჯგუფისთვის.

5 წლის განმავლობაში (კოჰორტა 1) და 4.5 წლის განმავლობაში (ჯგუფში 2) შემდგომი ხანგრძლივობა, საშუალო ენდოგენური FIX აქტივობა იყო 5.2% (95% CI 2.0–8.4) ჯგუფში 1 და 7.4% (95% CI 4.2–10.6) ჯგუფში 2. ფიქსის აქტივობა დოზაზე დამოკიდებული და სტაბილური იყო ორივე ჯგუფის შემდგომი პერიოდის განმავლობაში. ფრჩხილებში მნიშვნელობები წარმოადგენს FIX– ის აქტივობას დროთა განმავლობაში. მხოლოდ ღირებულებები შედის FIX კონცენტრატის ბოლო მიღებიდან მინიმუმ 10 დღის შემდეგ.