ძებნა

1. საშუალო: (წარწერები); საშუალო; შეიქმნა 28 სექტემბერი 2021
2. ჰემოფილიის მკურნალობის ისტორია: ფაქტორების შეცვლა გენის თერაპიაში: (სტატია წარწერით: შუალედური); წარდგენილია ფლორა ფეევანდი, დოქტორი; შეიქმნა 30 ივნისი 2019
3. ახალი ადენო ასოცირებული ვირუსის (AAV) გენის თერაპია (FLT180a) აღწევს ნორმალურ FIX აქტივობის დონეს მწვავე ჰემოფილია B (HB) პაციენტებში (B-AMAZE შესწავლა): (სტატია წარწერით: შუალედური); პრატიმა ჩოვდარი, MRCP, FRCPath; შეიქმნა 21 აგვისტო 2020
4. ადენო ასოცირებული ვირუსის (AAV) შუამავლობით გენის გადაცემა: რატომ არის ეს ჰომოფილია გენური თერაპიის უპირატესი სტრატეგია?: (სტატია წარწერით: შუალედური); წარმოადგინა სტივენ W. Pipe, MD და Nigel Key, MB, ChB. FRCP; შეიქმნა 05 დეკემბერი 2019
5. AMT-060 გენური თერაპია მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B დაადასტუროთ სტაბილური FIX გამოხატვა და მდგრადი შემცირება სისხლდენაში და IX ფაქტორის მოხმარება 5 წლამდე: (სტატია წარწერით: შუალედური); ვოლფგანგ ა. მიზბახი, მედიცინის დოქტორი; შეიქმნა 05 დეკემბერი 2020
6. AMT-060 გენური თერაპია მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B დაადასტუროთ სტაბილური FIX გამოხატვა და მდგრადი შემცირება სისხლდენაში და IX ფაქტორის მოხმარება 5 წლამდე: (სტატია წარწერით: შუალედური); ფრენკ გ.ბ. ლიბიკი, დოქტორი, დოქტორი; შექმნილია წლის 04 მარტი 2021
7. EAHAD გენური თერაპიის სამუშაო ჯგუფი: (სტატია წარწერით: შუალედური); პრეზენტატორი ვოლფგანგ მიზბახი, მედიცინის დოქტორი; შეიქმნა 21 დეკემბერი 2020
8. Etranacogene Dezaparvovec- ის ეფექტურობა და უსაფრთხოება მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით დაავადებულ მოზრდილებში: პირველი მონაცემები მე -3 ფაზა Hope-B გენური თერაპიის კვლევის საფუძველზე: (სტატია წარწერით: შუალედური); სტივენ ვ. მილი, MD; შექმნილია წლის 03 მარტი 2021
9. Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი), გაძლიერებული ვექტორი მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B: ორწლიანი მონაცემები 2b ეტაპიდან: (სტატია წარწერით: შუალედური); სტივენ ვ. მილი, MD; შეიქმნა 05 დეკემბერი 2020
10. პირველი მონაცემები ფაზა 3 HOPE-B გენური თერაპიის საცდელიდან: Etranacogene Dezaparvovec- ის ეფექტურობა და უსაფრთხოება (AAV5-Padua hFIX ვარიანტი; AMT-061) მოზრდილებში მძიმე ან ზომიერად მძიმე ჰემოფილია B მკურნალობდა ...: (სტატია წარწერით: შუალედური); სტივენ ვ. მილი, MD; შეიქმნა 05 დეკემბერი 2020
11. პირველადი ადამიანის ოთხწლიანი შემდგომი შესწავლა მდგრადი თერაპიული ეფექტურობისა და უსაფრთხოების შესახებ: AAV გენის თერაპია Valoctocogenne Roxaparvovec– ით მძიმე ჰემოფილია A: (სტატია წარწერით: შუალედური); ჯონ პასი, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH; შეიქმნა 30 ივლისს
12. AAVhu37 Capsid ვექტორული ტექნოლოგიის ადამიანებში პირველად ჩატარებული კვლევა მწვავე ჰემოფილიაში A - BAY 2599023 პაციენტს აქვს ფართო კვალიფიკაცია და FVIII– ის სტაბილური და მდგრადი გამოხატვა: (სტატია წარწერით: შუალედური); სტივენ ვ. მილი, MD; შეიქმნა 05 დეკემბერი 2020
13. ადამიანის პირველადი გენის თერაპიის შესწავლა AAVhu37 Capsid ვექტორის ტექნოლოგიის მძიმე ჰემოფილია A: უსაფრთხოება და FVIII საქმიანობის შედეგები: (სტატია წარწერით: შუალედური); სტივენ ვ. მილი, MD; შეიქმნა 29 ივნისი 2020
14. ახალი ადენო-ასოცირებული ვირუსის (AAV) გენური თერაპიის (FLT180a) გაგრძელება FIX– ის ნორმალური აქტივობის დონის მისაღწევად მძიმე ჰემოფილიით B (HB) პაციენტებში (B-AMAZE კვლევა): (სტატია წარწერით: შუალედური); პრატიმა ჩოვდარი, MRCP, FRCPath; შექმნილია წლის 04 მარტი 2021
15. ჰემოფილია მკურნალობის გენის თერაპია: შესავალი ადენო ასოცირებული ვირუსული ვექტორის გენის გადაცემის შესახებ: (სტატია წარწერით: შუალედური); წარმოგიდგენთ ჯონი მაჰლანგუს, BSc, MBBCh, MMed, FCPath; შეიქმნა 05 დეკემბერი 2019
16. ჰემოფილია მკურნალობის გენის თერაპია: საერთო შეშფოთება გენის თერაპიაში: (სტატია წარწერით: შუალედური); წარდგენილია ტიერი ვანდენ დრიშშე, დოქტორ; შეიქმნა 25 ნოემბერი 2019
17. ჰემოფილია მკურნალობის გენის თერაპია: სხვა სტრატეგიები და ამოცანები: (სტატია წარწერით: შუალედური); წარდგენილია გლენ ფ. პირსის, დოქტორი, დოქტორი; შეიქმნა 10 სექტემბერი 2019
18. გენური თერაპიის ილუსტრირებული კლინიკური კვლევები: (სტატია წარწერით: შუალედური); შეიქმნა 29 სექტემბერი 2021
19. NHF მე –15 სემინარი ნოველის ტექნოლოგიებისა და ჰემოფილიაზე გენის გადაცემის შესახებ: (სტატია წარწერით: შუალედური); წარდგენილია დევიდ ლილიკრაპის მიერ, მედიცინის დოქტორი; შექმნილია 30 ოქტომბერს
20. NHF მე –15 სემინარი ნოველის ტექნოლოგიებისა და ჰემოფილიაზე გენის გადაცემის შესახებ: (სტატია წარწერით: შუალედური); წარდგენილნი არიან დევიდ ლილიკრაპი, დოქტორანტი და გლენ ფ. პირესი, დოქტორი, დოქტორი; შექმნილია 30 ოქტომბერს

თავში დაბრუნება

მომხმარებლის

მხარს უჭერს Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics და uniQure, Inc. საგანმანათლებლო გრანტები.

არსებითი SSL