ვოლფგანგ ა. მიზბახი, მედიცინის მეცნიერებათა დოქტორი
მაჩვენებლები ISTH 2021 კონგრესიდან

კლინიკური შედეგები მოზრდილებში ჰემოფილიით B და AAV5– ზე არსებული ნეიტრალიზებელი ანტისხეულების გარეშე და მის გარეშე: 6 თვის მონაცემები ფაზა 3 – დან Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B გენური თერაპიის კვლევა

FW Leebeek1, W. Miesbach2, მ. რეხტი3, NS გასაღები4, ს ლატიმორი3, გ. კასტამანი5, ე.კ. სოიერი6,7, დ კუპერი6,7, ვ. ფერიერა6,7, SW მილები8, HOPE-B გამომძიებლები

1ერასმუსის უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი, როტერდამი, ნიდერლანდები

2უნივერსიტეტის საავადმყოფო ფრანკფურტში, ფრანკფურტი, გერმანია

3ორეგონის ჯანმრთელობისა და მეცნიერების უნივერსიტეტი, პორტლანდი, შეერთებული შტატები

ჩრდილოეთ კაროლინას უნივერსიტეტი, ჩაპელ ჰილი, შეერთებული შტატები

5სისხლდენის დარღვევებისა და კოაგულაციის ცენტრი, Careggi University Hospital, ფლორენცია, იტალია

6uniQure BV, ამსტერდამი, ნიდერლანდები

7uniQure Inc, ლექსინგტონი, შეერთებული შტატები

8მიჩიგანის უნივერსიტეტი, ენ არბორი, შეერთებული შტატები

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

FIX აქტივობა AAV5 ნეიტრალიზებელი ანტისხეულების მქონე პაციენტებში და მის გარეშე

HOPE-B კვლევაში, 23 საწყისი მონაწილეს 54 – ს ჰქონდა საწყის ეტაპზე AAV5 ანტისხეულების (Nabs) ტიტრების აღმოსაჩენი ნეიტრალიზება და შესაძლებელი იყო NABS– სა და FIX აქტივობას შორის კორელაციის შედეგების შეფასება. ვერტიკალური ღერძი არის დაკვირვებული ექვსთვიანი FIX აქტივობა, ვინც მიიღო ვექტორის სრული დოზა. პაციენტები, რომელთაც არ აქვთ შესამჩნევი NABS, დახატულია 6 – ზე ჰორიზონტალურ ღერძზე (ანალიზის ბარიერი). ჰორიზონტალური ღერძი გვიჩვენებს სხვა მონაწილეების ტიტრებს 7–7 დიაპაზონში. იყო ერთი შეუსაბამო მონაწილე, რომელსაც ჰქონდა ტიტრი> 700, რომელიც არ შედის. როგორც დიაგრამაზეა ნაჩვენები, FIX აქტივობა მსგავსი იყო AAV3200– ის AAV5– ის მქონე მონაწილეებში და მის გარეშე 678 ტიტრამდე.

არასასურველი მოვლენები HOPE-B სასამართლოდან
HOPE-B კვლევის ეს ცხრილი აჩვენებს გვერდითი მოვლენებს ტრანსგენური ინფუზიის შემდეგ პაციენტებში (n = 23) და (n = 31) გამოვლენის გარეშე (n = 5) AAV5 ნეიტრალიზების ანტისხეულების (NAbs) საწყის ეტაპზე. როგორც FIX– ის დონეზე, არ იყო აშკარა განსხვავება AE– ებში პაციენტებში AAVXNUMX NAbs– ით და მის გარეშე.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

მხარს უჭერს Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics და uniQure, Inc. საგანმანათლებლო გრანტები.

არსებითი SSL