AMT-060 გენური თერაპია მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B დაადასტუროთ სტაბილური FIX გამოხატვა და მდგრადი შემცირება სისხლდენაში და IX ფაქტორის მოხმარება 5 წლამდე
მაჩვენებლები EAHAD– ის მე –14 ყოველწლიური კონგრესიდან

AMT-060 გენური თერაპია მოზრდილებში მწვავე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილიით B დაადასტუროთ სტაბილური FIX გამოხატვა და მდგრადი შემცირება სისხლდენაში და IX ფაქტორის მოხმარება 5 წლამდე

ფრენკ გ.ბ. ლიბიკი, დოქტორი, დოქტორი1, დოქტორი კარინა მეიჯერი2, მიჩიელ კოპენსი, მედიცინის მეცნიერებათა დოქტორი3, პიტერ კამპმანი, მედიცინის დოქტორი4, რობერტ კლამროტი, მედიცინის დოქტორი5, როჯერ შუტგენსი, დოქტორი, დოქტორი, მაგისტრი6, ჯანკარლო კასტამანი, მედიცინის დოქტორი7, ერჰარდ სეიფრიდი, დოქტორი, დოქტორი8, მედიცინის დოქტორი იოაკიმ შვაბლე9, ჰოლვარდ ბონიგი, მედიცინის დოქტორი1,10, ეილინ სოიერი, დოქტორი11და ვოლფგანგ მიზბახი, დოქტორი, დოქტორი12

1ერასმუსის უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი, როტერდამი, ნიდერლანდები

2უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი გრონინგენი, გრონინგენი, ნიდერლანდები

3ამსტერდამის უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი, ამსტერდამი, ნიდერლანდები

4რიგსპოსტანეტი, კოპენჰაგენი, დანია

5Vivantes Klinikum, ბერლინი, გერმანია

6ვან კრეველკლინიკი, უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი უტრეხტი, უტრეხტის უნივერსიტეტი, უტრეხტი, ნიდერლანდები

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, ფლორენცია, იტალია

8ფრანკფურტის ინსტიტუტი, გერმანიის წითელი ჯვრის სისხლის სამსახური ბადენ ვიურტემბერგ-ჰესენი, ფრანკფურტი, გერმანია

9ფრანკფურტის ინსტიტუტი, გერმანიის წითელი ჯვრის სისხლის სამსახური ბადენ ვიურტემბერგ-ჰესენი, ფრანკფურტი, გერმანია

10ვაშინგტონის უნივერსიტეტი, სიეტლი, WA

11უნიქურ ინ., Lexington, MA

12უნივერსიტეტის საავადმყოფო ფრანკფურტში, ფრანკფურტი, გერმანია

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

FIX აქტივობა შენარჩუნებულია 4.5–5–2 წელზე მეტი ხნის განმავლობაში XNUMX დოზით
AMT-060 დაინიშნა 5x10 დოზით12 გკ / კგ (კოჰორტა 1, N = 5) და 2x1013 გკ / კგ (კოჰორტა 2, n = 5). 5 წლის განმავლობაში (კოჰორტა 1) და 4.5 წლის განმავლობაში (ჯგუფში 2) შემდგომი ხანგრძლივობა, საშუალო ენდოგენური FIX აქტივობა იყო 5.2% (95% CI 2.0–8.4) ჯგუფში 1 და 7.4% (95% CI 4.2–10.6) ჯგუფში 2. ფიქსის აქტივობა დოზაზე დამოკიდებული და სტაბილური იყო ორივე ჯგუფის შემდგომი პერიოდის განმავლობაში. ფრჩხილებში მნიშვნელობები წარმოადგენს FIX– ის აქტივობას დროთა განმავლობაში. მხოლოდ ღირებულებები შედის FIX კონცენტრატის ბოლო მიღებიდან მინიმუმ 10 დღის შემდეგ.
სისხლდენის მდგრადი შემცირება და FIX– ის სავარაუდო გამოყენება

* პროფილაქტიკა შემცირდა და შეწყდა 12 კვირით, თუ FIX აქტივობა შენარჩუნდებოდა ≥ 2% -ზე; * კოჰორტ 2 – ის მონაცემები 5 წლისთვის წარმოადგენს 6 თვეს. FIX, ფაქტორი IX

ორივე დოზის ჯგუფში, ABR და FIX შემცვლელი თერაპია ინფუზიიდან პირველი წლის განმავლობაში მკვეთრად დაეცა და დაბალი იყო შემდგომი წლების განმავლობაში. ჯგუფში 1, FIX– ის გამოყენება შემცირდა 84% –ით და ABR– ით 55% –ით 5 წლის განმავლობაში, წინასწარი მკურნალობის დონესთან შედარებით. კოჰორტა 2 – ისთვის, FIX– ის გამოყენება და ABR ორივე შემცირდა ~ 100% –ით ინფუზიიდან 4.5 წლის შემდეგ.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars

ინტერაქტიული Webinars

გენის თერაპიის გაცნობა: ტერმინოლოგია და ცნებები