რა მიზანს ემსახურება გენური თერაპია ჰემოფილიით დაავადებულ პაციენტებში?

რა მიზანს ემსახურება გენური თერაპია ჰემოფილიით დაავადებულ პაციენტებში?

Გენური თერაპია ბევრს ჰპირდება მრავალფეროვანი პირობების მქონე პირებს, მათ შორის კიბოს ტიპებს, შიდსს, დიაბეტს, გულის დაავადებებს და ჰემოფილიას. მკურნალობის ეს ინოვაციური მიდგომა ცვლის სხეულის უჯრედებში არსებულ გენებს, დაავადების შეჩერების მიზნით. გენური თერაპია ცდილობს შეცვალოს ან დაფიქსირდეს მუტაცირებული გენები და დაავადებული უჯრედები გახდეს უფრო მკაფიო იმუნური სისტემისთვის. A და B ჰემოფილია მემკვიდრეობით მიიღება, როგორც X- უკავშირდება რეცესიული ნიმუში. ჰემოფილიის გენეტიკა მოიცავს X ქრომოსომაში აღმოჩენილ გენებს და საჭიროა მხოლოდ ერთი გაუმართავი გენი ამ სისხლდენის დარღვევამდე. უჯრედებისა და გენების თერაპიები ჯერ კიდევ შესწავლილია, მაგრამ შედეგები იმედისმომცემია. კლინიკურმა კვლევებმა წარმატება გამოავლინა და საკვებისა და წამლის ადმინისტრაციამ (FDA) დაამტკიცა უჯრედული თერაპიის ერთი ტიპი. ჩვენს "საკვანძო მოსაზრებებში: ჰემოფილიის გენური თერაპიის მიღწევებში", რომელსაც ხელმძღვანელობს გლენ ფ. პირსი, განვიხილავთ დაავადების მიმოხილვას, გენური თერაპიის ამჟამინდელ მდგომარეობას და სხვა.

რა არის გენური თერაპია ჰემოფილიის დროს?

ჰემოფილიკებს აქვთ დეფექტური გენი და ეს გენი იწვევს მათ ცილების ნაკლებობას, რაც აუცილებელია სისხლის შედედებისათვის. დაკარგული ცილა განსაზღვრავს ჰემოფილიის ტიპს. მათ, ვისაც ა ჰემოფილია აქვს, გააჩნია VIII ფაქტორი და B ჰემოფილიით დაავადებულთა IX ფაქტორი.

ათწლეულების განმავლობაში, ჰემოფილიის ამ ორი ფორმის მკურნალობა გულისხმობდა აუცილებელი ცილის, VIII ფაქტორის ან IV ფაქტორის სამუშაო ასლის აღებას და პაციენტის ინფუზიას ამით. ეს ჩანაცვლებითი თერაპია არის ჰემოფილიის მკურნალობის საფუძველი, მაგრამ ის მოითხოვს ხანგრძლივ მკურნალობას. გენეტიკური ჩანაცვლებითი თერაპია არ იძლევა მხოლოდ ცილის დაკარგვას სისხლის შედედებაში. მიზანი არის დეფექტური გენის ჩანაცვლება. ეს ამბიციური მიზანია, მაგრამ პრობლემას მის დასაწყისშივე გამოასწორებს. ჰემოფილიასთან ასოცირებული გენეტიკური ხარვეზის გამოსწორებით, მკურნალობა საშუალებას აძლევს სხეულს, შექმნას თავისი ცილა, ამიტომ აღარ არის საჭირო მკურნალობა.

როგორ მოქმედებს ჰემოფილიის გენური თერაპია

ჰემოფილიის გენური თერაპია ჩვეულებრივ იყენებს მოდიფიცირებულ ვირუსს, ამიტომ ის არ იწვევს დაავადებას. შეცვლილი ვირუსი ასევე ასრულებს ვექტორს შედედების ფაქტორისთვის აუცილებელი გენის ასლის შესაყვანად. ვირუსები კარგად მუშაობენ როგორც ვექტორები, რადგან მათ შეუძლიათ უჯრედებში შეყვანა და გენეტიკური მასალის მიწოდება. ვირუსის მოდიფიკაცია ნიშნავს, რომ ის მხოლოდ თერაპიულ გენეტიკურ მასალას იძლევა. ვექტორები გადადიან პაციენტის ღვიძლის უჯრედებში და ღვიძლი ქმნის სისხლისთვის საჭირო სხვადასხვა ელემენტებს, მათ შორის შედედების VIII და IX ფაქტორებს. მას შემდეგ, რაც ვირუსი აყალიბებს მოქმედ გენს ღვიძლის უჯრედებში, გენური თერაპია ეუბნება გენებს, აწარმოონ სისხლის აქტიური შედედების ფაქტორები.

რა მიზანს ემსახურება ჰემოფილიატების გენური თერაპია?

Გენური თერაპია შეუძლია შექმნას გრძელვადიანი გამოსავალი მათთვის, ვისაც ემუქრება მძიმე სისხლდენის ეპიზოდები და შეცვალოს გაუმართავი გენი, რომელიც მუშაობს.

მკურნალობის ერთი და გაკეთებული მიდგომა შეიძლება ნიშნავს, რომ ჰემოფილიით დაავადებულ პაციენტებს, რომლებმაც ახლა უნდა განიცადონ ხშირი ინტრავენური ინფუზია, შედედების აუცილებელი ფაქტორების მისაღებად, შეიძლება ჰქონდეთ ერთი ერთჯერადი მკურნალობა. ეს ხდის ჰემოფილების გენის თერაპიას რევოლუციურ და სიცოცხლის შემცვლელ ვარიანტად. მას შეუძლია დაავადებულთათვის ახალი თავისუფლება და მათი აქტივობის გაზრდის შანსი მისცეს.

კითხვა, რომელიც რჩება მკურნალობის ამ მიდგომასთან დაკავშირებით, არის გამძლეობა. ორივე ცხოველთა და ადამიანის კლინიკური კვლევები აჩვენა, რომ მკურნალობა წლების განმავლობაში გრძელდება. ამასთან, ეს ახალი კონცეფციაა, ამიტომ დრო სჭირდება იმის გარკვევას, გრძელდება თუ არა ერთჯერადი მკურნალობა.

ჰემოფილიის გენიოთერაპიის შესახებ მეტი ინფორმაციის მისაღებად და მიიღეთ უახლესი ამბები ი ხელმოწერა განახლებებისთვის დღეს.