AAV– ს ინტეგრაციის ანალიზი ჰემოფილიაში ხანგრძლივად შემდგომი შემდგომი პერიოდის შემდეგ, ძაღლები ავლენენ AAV– ის მედიკამენტური გენის კორექტირების გენეტიკურ შედეგებს
მნიშვნელოვანი მოვლენები ASGCT– ის 23 – ე ყოველწლიური შეხვედრისაგან

AAV– ს ინტეგრაციის ანალიზი ჰემოფილიაში ხანგრძლივად შემდგომი შემდგომი პერიოდის შემდეგ, ძაღლები ავლენენ AAV– ის მედიკამენტური გენის კორექტირების გენეტიკურ შედეგებს

ჯონ კ ევერეტი1, გიანგ ნგუენი2, ჰეილი რაიმონდ1, აიოფე როშე1, სამიტა ქაფლე2, კრისტიან ვუდი2, იაკობ ლეიბი1, ელიზაბეტ პ. მერიქსი3, ჰაიგ ჰ. ყაზაზიანი4, ტიმოტი C. ნიკოლსი3, ფრედერიკ დ ბუშმანი1, დენიზ ე საბატინო2,5

1მიკრობიოლოგიის დეპარტამენტი, პერლმანის მედიცინის სკოლა, პენსილვანიის უნივერსიტეტი, ფილადელფია, PA

2Raymond G. Perelman ფიჭური და მოლეკულარული თერაპიების ცენტრი, ფილადელფიის ბავშვთა საავადმყოფო, Philadelphia, PA

3პათოლოგიისა და ლაბორატორიული მედიცინის დეპარტამენტი, ჩრდილოეთ კაროლინას უნივერსიტეტი, Chapel Hill, NC

4გენეტიკური მედიცინის ინსტიტუტი, ჯონს ჰოპკინსი მედიცინის სკოლა, ბალტიმორი, MD

5პედიატრიის დეპარტამენტი, პერლმანის მედიცინის სკოლა, პენსილვანიის უნივერსიტეტი, ფილადელფია, პენსილვანია

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

ეს კვლევა მოიცავდა გრძელვადიანი (10 წლამდე) 9 ჰემოფილიის A ძაღლს, რომლებიც მკურნალობდნენ კანი FVIII (cFVIII) გენის თერაპიით. CFVIII გენი გადაეცა HA ძაღლებს AAV8 ან AAV9 გამოყენებით ორი მიწოდების მიდგომის გამოყენებით: ორი ჯაჭვის მიწოდებით, რომელიც თან ახლავს მძიმე ჯაჭვს და მსუბუქი ჯაჭვს 2 ცალკეულ ვექტორში, ან B- დომენი წაშლილია cFVIII ერთ AAV8 ვექტორში.

ვექტორების ასლის და ინტეგრაციის მიზნობრივი ადგილის ანალიზმა აჩვენა გაფართოებული კლონები ინტეგრირებული AAV მოლეკულებით, მათ შორის, კლონი, რომელიც შეიცავს უცვლელი ვექტორისგან. არცერთმა ძაღლმა არ აჩვენა ტომოროგენეზის მტკიცებულება, რომლის თანახმად კლონური გაფართოება და ინტეგრაციის მოვლენები არ იყო დაკავშირებული ავთვისებიანებთან.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars

ინტერაქტიული Webinars

გენის თერაპიის გაცნობა: ტერმინოლოგია და ცნებები