52 კვირა Etranacogene Dezaparvovec– ის ეფექტურობა და უსაფრთხოება მოზრდილებში მძიმე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილია B: მონაცემები მე –3 ფაზის HOPE-B გენური თერაპიის კვლევის შესახებ

მაჩვენებლები ISTH 2021 კონგრესიდან

52 კვირა Etranacogene Dezaparvovec– ის ეფექტურობა და უსაფრთხოება მოზრდილებში მძიმე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილია B: მონაცემები მე –3 ფაზის HOPE-B გენური თერაპიის კვლევის შესახებ

SW მილები¹, FW Leebeek², მ. რეხტი³, NS გასაღები⁴, ს ლატიმორი³, გ. კასტამანი⁵, ე.კ. სოიერი^6,7, S. Verweij^6,7, ვ. კოლეტა^6,7, დ კუპერი^6,7, რ დოლმეტჩი^6,7, W. Miesbach⁸, HOPE-B გამომძიებლები

¹მიჩიგანის უნივერსიტეტი, ენ არბორი, შეერთებული შტატები

²ერასმუსის უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი, როტერდამი, ნიდერლანდები

³ორეგონის ჯანმრთელობისა და მეცნიერების უნივერსიტეტი, პორტლანდი, შეერთებული შტატები

⁴ჩრდილოეთ კაროლინას უნივერსიტეტი, ჩაპელ ჰილი, შეერთებული შტატები

⁵სისხლდენის დარღვევებისა და კოაგულაციის ცენტრი, Careggi University Hospital, ფლორენცია, იტალია

⁶uniQure Inc, ლექსინგტონი, შეერთებული შტატები

⁷uniQure BV, ამსტერდამი, ნიდერლანდები

⁸უნივერსიტეტის საავადმყოფო ფრანკფურტში, ფრანკფურტი, გერმანია

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

დაფიქსირება აქტივობა 52 კვირაზე მეტი ინფუზიის შემდგომ
მკურნალობასთან დაკავშირებული გვერდითი მოვლენები

დაფიქსირება აქტივობა 52 კვირაზე მეტი ინფუზიის შემდგომ

საშუალო და საშუალო FIX აქტივობა HOPE-B კვლევის ყველა მონაწილისათვის 52 კვირის განმავლობაში 2 × 10 დოზირებით¹³გკ/კგ (N = 54). მკურნალობის შემდგომ, FIX აქტივობა სწრაფად გაიზარდა 39.0 სე/დლ საშუალოდ 26 კვირაში და 41.5 სე/დლ 52 კვირაში.

მკურნალობასთან დაკავშირებული გვერდითი მოვლენები

მკურნალობის ყველაზე ხშირი გვერდითი მოვლენები (შესაძლოა დაკავშირებული ან დაკავშირებული), სიხშირით ≥ 5% უსაფრთხოების პოპულაციაში მკურნალობის შემდგომ პერიოდში. დაფიქსირდა 408 გვერდითი მოვლენა 53 მონაწილეს შორის, აქედან 91 (39 მონაწილეს შორის) განიხილებოდა მკურნალობასთან დაკავშირებული გვერდითი მოვლენები (TRAE).