სტივენ ვ. მილი, MD
მაჩვენებლები ISTH 2021 კონგრესიდან

52 კვირა Etranacogene Dezaparvovec– ის ეფექტურობა და უსაფრთხოება მოზრდილებში მძიმე ან საშუალო სიმძიმის ჰემოფილია B: მონაცემები მე –3 ფაზის HOPE-B გენური თერაპიის კვლევის შესახებ

SW მილები1, FW Leebeek2, მ. რეხტი3, NS გასაღები4, ს ლატიმორი3, გ. კასტამანი5, ე.კ. სოიერი6,7, S. Verweij6,7, ვ. კოლეტა6,7, დ კუპერი6,7, რ დოლმეტჩი6,7, W. Miesbach8, HOPE-B გამომძიებლები

1მიჩიგანის უნივერსიტეტი, ენ არბორი, შეერთებული შტატები

2ერასმუსის უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი, როტერდამი, ნიდერლანდები

3ორეგონის ჯანმრთელობისა და მეცნიერების უნივერსიტეტი, პორტლანდი, შეერთებული შტატები

4ჩრდილოეთ კაროლინას უნივერსიტეტი, ჩაპელ ჰილი, შეერთებული შტატები

5სისხლდენის დარღვევებისა და კოაგულაციის ცენტრი, Careggi University Hospital, ფლორენცია, იტალია

6uniQure Inc, ლექსინგტონი, შეერთებული შტატები

7uniQure BV, ამსტერდამი, ნიდერლანდები

8უნივერსიტეტის საავადმყოფო ფრანკფურტში, ფრანკფურტი, გერმანია

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

დაფიქსირება აქტივობა 52 კვირაზე მეტი ინფუზიის შემდგომ

საშუალო და საშუალო FIX აქტივობა HOPE-B კვლევის ყველა მონაწილისათვის 52 კვირის განმავლობაში 2 × 10 დოზირებით13 გკ/კგ (N = 54). მკურნალობის შემდგომ, FIX აქტივობა სწრაფად გაიზარდა 39.0 სე/დლ საშუალოდ 26 კვირაში და 41.5 სე/დლ 52 კვირაში.

მკურნალობასთან დაკავშირებული გვერდითი მოვლენები

მკურნალობის ყველაზე ხშირი გვერდითი მოვლენები (შესაძლოა დაკავშირებული ან დაკავშირებული), სიხშირით ≥ 5% უსაფრთხოების პოპულაციაში მკურნალობის შემდგომ პერიოდში. დაფიქსირდა 408 გვერდითი მოვლენა 53 მონაწილეს შორის, აქედან 91 (39 მონაწილეს შორის) განიხილებოდა მკურნალობასთან დაკავშირებული გვერდითი მოვლენები (TRAE).

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

მხარდაჭერილია საგანმანათლებლო გრანტებით Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics და uniQure, Inc.

არსებითი SSL