ჯანმრთელობასთან დაკავშირებული ცხოვრების ხარისხის გაუმჯობესება მოზრდილებში მძიმე ან ზომიერად მძიმე B ჰემოფილიით ეტრანაკოგენის დეზაპარვოვეკის გენური თერაპიის მიღების შემდეგ
მიმოხილვები ISTH-ის 30-ე კონგრესიდან

ჯანმრთელობასთან დაკავშირებული ცხოვრების ხარისხის გაუმჯობესება მოზრდილებში მძიმე ან ზომიერად მძიმე B ჰემოფილიით ეტრანაკოგენის დეზაპარვოვეკის გენური თერაპიის მიღების შემდეგ

პრეზენტაცია: Steven W. Pipe, MD, მიჩიგანის უნივერსიტეტი, ენ არბორი, მიჩიგანი, შეერთებული შტატები

რ.იცლერი1, ჯ.მილერი2რ.რობსონი2, გვ. მონჰანი3, ს მილაკი4

1CSL Behring, პრუსიის მეფე, PA, აშშ, პრუსიის მეფე, პენსილვანია, შეერთებული შტატები
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, აშშ, Little Falls, ნიუ ჯერსი, შეერთებული შტატები
3CSL Behring, პრუსიის მეფე, PA, აშშ, პრუსიის მეფე, პენსილვანია, შეერთებული შტატები
4მიჩიგანის უნივერსიტეტი, ენ არბორი, მიჩიგანი, შეერთებული შტატები

 

 

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

HOPE-B პაციენტის მოხსენებული შედეგის (PRO) საბოლოო წერტილები

პაციენტის მიერ მოხსენებული შედეგის საბოლოო წერტილები, როგორც მეორადი, ასევე საძიებო, შეფასებული იყო როგორც HOPE-B კლინიკური კვლევის ნაწილი. ორი ინსტრუმენტი იყო წინასწარ განსაზღვრული, როგორც კვლევის მეორადი საბოლოო წერტილი, ორივე არის ზოგადი კითხვარი, რომელიც არ არის სპეციფიკური დაავადების ჰემოფილიისთვის: ფიზიკური აქტივობის საერთაშორისო კითხვარი (iPAQ) და EQ-5D-5L ვიზუალური ანალოგური სკალა (VAS). გარდა ამისა, საცდელი მოიცავდა რამდენიმე PRO ინსტრუმენტს, რომლებიც წინასწარ იყო განსაზღვრული, როგორც საძიებო საბოლოო წერტილები.

Hem-A-QoL: გაუმჯობესებები შენარჩუნებულია 2-ზე

ჰემ-A-QoL საერთო ქულის გაუმჯობესება 1 წლის შემდეგ შენარჩუნებული იყო შემდგომი დაკვირვების 2 წლის შემდეგ. საშუალო საერთო ქულა გაუმჯობესდა 6.2 ქულით ლიდერთან შედარებით, რაც წარმოადგენს 23.7%-ით გაუმჯობესებას. ჰემოფილიასთან დაკავშირებული სპეციფიკური დომენის ქულები, რომლებიც მნიშვნელოვანი იყო 1 წლის დაკვირვებისას, თანმიმდევრულად გაუმჯობესდა გენური თერაპიის შემდეგ 2 წლის განმავლობაში.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

მხარდაჭერილია საგანმანათლებლო გრანტებით Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics და uniQure, Inc.

არსებითი SSL