5 წელზე მეტი ხნის შემდგომი დაკვირვება B ჰემოფილიით დაავადებულთა კოჰორტაში, რომლებიც მკურნალობდნენ ფიდანაკოგენით Elaparvovec ადენო-ასოცირებული ვირუსის გენური თერაპია
მაჩვენებლები ASH-ის 63-ე ყოველწლიური შეხვედრიდან

5 წელზე მეტი ხნის შემდგომი დაკვირვება B ჰემოფილიით დაავადებულთა კოჰორტაში, რომლებიც მკურნალობდნენ ფიდანაკოგენით Elaparvovec ადენო-ასოცირებული ვირუსის გენური თერაპია

ბენ ჯ.სამელსონ-ჯონსი, მედიცინის დოქტორი, დოქტორი1სპენსერ კ. სალივანი, MD2, ჯონ ეჯ რასკო, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, ადამ გიერმასი, დოქტორი, დოქტორი4, Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, კეტრინ ე. მაკგუინი, MD8, ამანდა ო'ბრაიენი9*, იან უინბერნი, MBBS, PhD, MRCS10 *, ლინ მ სმიტი, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11და ჯერემი რუპონი, MD9

1ფილადელფიის ბავშვთა საავადმყოფო, ფილადელფია, PA
2მისისიპის გაფართოებული მედიცინის ცენტრი, მედისონი, MS
3უჯრედული და მოლეკულური თერაპია, სამეფო პრინც ალფრედ ჰოსპიტალი, SLHD, ავსტრალია
4კალიფორნიის უნივერსიტეტი დევისი, საკრამენტო, კალიფორნია
5პერელმანის მედიცინის სკოლა პენსილვანიის უნივერსიტეტში, ფილადელფია, PA
6ჰემოფილიის მკურნალობის ცენტრი, UC Davis, Sacramento, CA
7ტორონტოს უნივერსიტეტი, წმინდა მაიკლის საავადმყოფო, ტორონტო, კანადა
8კოლუმბიის უნივერსიტეტი, ნიუ-იორკი, აშშ
9Pfizer Inc, კოლეჯვილი, პენსილვანია
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, დიდი ბრიტანეთი
11Pfizer Inc, ნიუ იორკი, ნიუ იორკი

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

დაფიქსირება აქტივობა დროთა განმავლობაში Fidanacogene Elaparvovec-ის ინფუზიის შემდეგ

FIX აქტივობა (2020 წლის დეკემბრის შეწყვეტის თარიღისთვის) ფიდანაკოგენი ელაპარვოვეკის 15/1 ფაზის კლინიკურ კვლევაში 2 მონაწილისთვის, რომლებმაც მიიღეს დოზა 5e11 ვგ/კგ. FIX აქტივობა განისაზღვრა ცენტრალური ლაბორატორიული Actin FSL-ზე დაფუძნებული ერთსაფეხურიანი შედედების ანალიზის გამოყენებით. FIX აქტივობის საშუალო დონეები დარჩა ჰემოფილიის მსუბუქი სიმძიმის დიაპაზონში: 22.8%, წელი 1 (n = 15); 25.4%, მე-2 წელი (n = 14); 22.9%, მე-3 წელი (n = 14); 24.9%, მე-4 წელი (n = 9); და 19.8%, მე-5 წელი (n = 7).

ABR დროთა განმავლობაში Fidanacogene Elaparvovec-ის ინფუზიის შემდეგ

ABR 14 15 ფაზის 1/2 მონაწილისთვის, რომლებიც მონაწილეობდნენ გრძელვადიან შემდგომ კვლევაში. მხოლოდ 9 და 5 მონაწილემ მიაღწია 5 წლის და 6 წლის შემდგომი დროის წერტილებს, შესაბამისად. პრევექტორული ინფუზიის შემდეგ, საშუალო ABR მერყეობდა 0.1-0.9 წელიწადში ყოველწლიურად შემდგომი დაკვირვების განმავლობაში და არცერთ მონაწილეს არ განუახლებია FIX პროფილაქტიკა.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

მხარდაჭერილია საგანმანათლებლო გრანტებით Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics და uniQure, Inc.

არსებითი SSL