სტაბილური ჰემოსტატიკური კორექცია და ჰემოფილიასთან დაკავშირებული გაუმჯობესებული ცხოვრების ხარისხი: საბოლოო ანალიზი ეტრანაკოგენის დეზაპარვოვეკის HOPE-B 3 ფაზიდან
მაჩვენებლები ASGCT 25-ე ყოველწლიური შეხვედრიდან

სტაბილური ჰემოსტატიკური კორექცია და ჰემოფილიასთან დაკავშირებული გაუმჯობესებული ცხოვრების ხარისხი: საბოლოო ანალიზი ეტრანაკოგენის დეზაპარვოვეკის HOPE-B 3 ფაზიდან

პრეზენტაცია: Steven W. Pipe, MD, მიჩიგანის უნივერსიტეტი, ენ არბორი, მიჩიგანი, შეერთებული შტატები

სტივენ უ. პაიპი1ფრენკ WG Leebeek2, მაიკლ რეხტი3, ნაიჯელ ს4, ჯანკარლო კასტამანი5დევიდ კუპერი6რობერტ გუტი6რიკარდო დოლმეჩი6იანიან ლი7პოლ ე. მონაჰანი7ვოლფგანგ მიესბახი8

1მიჩიგანის უნივერსიტეტი, ენ არბორი, მი
2Erasmus MC, უნივერსიტეტის სამედიცინო ცენტრი, როტერდამი, ნიდერლანდები
3ორეგონის ჯანმრთელობისა და მეცნიერების უნივერსიტეტი, პორტლენდი, OR
4ჩრდილოეთ კაროლინის უნივერსიტეტი, Chapel Hill, NC
5სისხლდენის დარღვევებისა და კოაგულაციის ცენტრი, Careggi University Hospital, ფლორენცია, იტალია
6უნიქურ ინ., Lexington, MA
7CSL Behring, პრუსიის მეფე, PA
8უნივერსიტეტის საავადმყოფო ფრანკფურტში, ფრანკფურტი, გერმანია

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

მდგრადი FIX აქტივობა 18 თვემდე

ერთსაფეხურიანი FIX აქტივობა ზომიერად მძიმე (N=10) და მძიმე (N=44) პაციენტებისთვის, რომლებიც ინფუზიით ეტრანაკოგენის დეზაპარვოვეკი (AAV5-პადუა hFIX) დოზით 2x1013 გკ/კგ მე-3 ფაზის HOPE-B კვლევაში. ეს ანალიზი მოიცავდა პაციენტებს AAV5-ის განეიტრალებელი ანტისხეულებით (NAbs) და მათ გარეშე.

მსგავსი FIX აქტივობა (%) სუბიექტებისთვის AAV5-ის წინასწარ არსებული NAbs-ით და გარეშე

ერთი მდგომარეობის FIX აქტივობა საწყის ეტაპზე და ინფუზიის შემდეგ 18 თვეში პაციენტებისთვის ადრე არსებული AAV5 NAbs-ით და გარეშე. ანტისხეულებთან ერთად განისაზღვრა, რომ ტიტრი აღემატება გამოვლენის ზღვარს (LOD). ანტისხეულების გარეშე განისაზღვრა როგორც LOD-ზე ნაკლები ან ტოლი ტიტრი.

თანმიმდევრული უსაფრთხოების პროფილი

ეტრანაკოგენის დეზაპარვოვეკის უსაფრთხოების პროფილი 18 თვეზე შეესაბამებოდა ადრე წარმოდგენილ მონაცემებს. ყველაზე ხშირი მკურნალობასთან დაკავშირებული გვერდითი მოვლენები (TRAE), რომლებიც ვლინდებოდა პაციენტების 10%-ზე მეტში იყო ALT მომატება (17%), თავის ტკივილი (15%), გრიპის მსგავსი დაავადება (13%) და ინფუზიასთან დაკავშირებული რეაქციები (13%). ).

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

მხარდაჭერილია საგანმანათლებლო გრანტებით Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics და uniQure, Inc.

არსებითი SSL