ISTH - რეკომენდებული რესურსები

ჰემოფილიის სამეცნიერო ნაშრომებში გენური თერაპიის შედგენა, არჩეული კლინიკური კვლევები, მარეგულირებელი დოკუმენტები და სასარგებლო ბმულები

WFH eLearning Center კლინიკური კვლევები

https://elearning.wfh.org/elearning-centres/clinical-trials/

ეს ელექტრონული სწავლების ცენტრი გამოქვეყნებულია ჰემოფილიის მსოფლიო ფედერაციის მიერ
(WFH) და დაკავშირებულია აქ ნებართვით.

© 2022 ჰემოფილიის მსოფლიო ფედერაცია https://elearning.wfh.org/elearning/centres/clinical-trials

სამეცნიერო ნაშრომები და მარეგულირებელი დოკუმენტები

ჰემოფილია გენის თერაპიის მიმოხილვები

1. აბასის ჯ. ჰემოფილია გენის თერაპიები აჩვენებს დაპირებას. JAMA. 2018; 319 (6): 539. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Arruda VR, et al. ნოველის მიდგომები ჰემოფილია თერაპიისთვის: წარმატებები და გამოწვევები. სისხლის. 2017; 130: 2251-2256. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkansingh P, et al. ნოველათერაპიები და მიმდინარე კლინიკური წინსვლა ჰემოფილია A. სამკურნალო ჰემატოლი.2018; 9: 49-61. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. ბექ დლ. მიღწევები ჰემოფილიის გენურ თერაპიაში. ASH კლინიკური სიახლეები. 1 წლის 2018 ოქტომბერი. https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P, et al. AAV– ის შუამავლობით, ინვო – გენის თერაპიაში, განვითარდა პრობლემები. მოლ თერტ მეთ კლივ. 2018; 8: 87-104. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. DiMichele DM. სიჩქარის მუწუკების ნავიგაცია ინოვაციის გზატკეცილზე ჰემოფილია თერაპიაში. ჰემაესფერო. 2018; 2: e144. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. დოშის BS, et al. ჰემოფილიის გენური თერაპია: რას ინარჩუნებს მომავალი? სამკურნალო ჰემატოლი. 2018; 9: 273-293. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. Dunbar CE, et al. გენური თერაპია ასაკში მოდის. მეცნიერება. 2018; 359: 4672. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. საღამოები H, et al. ჰემოფილიის გენის თერაპია: ბრეიზილერიდან გამეჩემებამდე. ჰემოფილია. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. ჯორჯ ლაი. ჰემოფილია გენური თერაპია ასაკში მოდის. ჰემატოლოგია Am Soc Hematol საგანმანათლებლო პროგრამა. 2017; 587-594. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J, et al. ჰემოფილია - გლობალური პერსპექტივა. ჰემოფილია. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. მაკრის მ. ჰემოფილია მკურნალობის მკურნალობის ოქროს ხანა? ჰემოფილია. 2018; 24: 175-176. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. პარკი CY, et al. ჰემოფილიის გენის შესწორების გენომის რედაქტირების ტექნოლოგიები. ადამიანის გენეტი. 2016; 135: 977-981. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. Perrin GQ, et al. განახლება ჰემოფილიაზე გენური თერაპიის შესახებ. სისხლის. 2019; 133: 407-414. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. Pierce GF, et al. ჰემოფილიის შესწავლით ჩატარებული სამკურნალო თერაპიების რუქა. მოლ თერ. 2017; 25: 2429-2430. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. Pierce GF, et al. ჰემოფილიის გენური თერაპიის წარსული, აწმყო და მომავალი: ვექტორებიდან და ტრანსგენებიდან დაწყებული და ცნობილი და უცნობი შედეგებით. ჰემოფილია. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. Pierce GF, et al. პირველი WFH გენური თერაპიის მრგვალი მაგიდა: მსოფლიოში ჰემოფილიის გენური თერაპიის ლანდშაფტისა და გამოწვევების გაცნობიერება. ჰემოფილია. 2019; 1–6. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. მილის SW. ჰემოფილია ახალი თერაპიები. ჰემატოლოგია Am Soc Hematol საგანმანათლებლო პროგრამა. 2016; (1): 650-656. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. მილის SW. ჰემოფილიის გენური თერაპია. პედიატრი სისხლის კიბო. 2018; 65: e26865. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. შუტგენსი რ, და სხვ. გენური თერაპია ჰემოფილიაში: ჰიპიდან დაწყებამდე. ჰემაესფერო. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

ბოლო პრეზენტაციები

EAHAD გენური თერაპიის ცენტრი და სპიკერ მოდელის ვებინარი
30 მარტს 2022
https://www.youtube.com

გამოსადეგი ბმულები

ეროვნული ჰემოფილია ფონდი
https://www.hemophilia.org/

ჰემოფილიის მსოფლიო ფედერაცია
https://www.wfh.org

კლინიკური მიღწევები ჰემოფილიის გენურ თერაპიაში
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

არჩეული კლინიკური ცდები

ჰემოფილია A

  • NCT02576795. 1/2 ფაზა, დოზა-ესკალაცია, უსაფრთხოება, შემწყნარებლობა და ეფექტურობის შესწავლა Valoctocogenne Roxaparvovec, ადენოვირუსული ასოცირებული ვირუსების ვექტორი-მედიკამენტური გენის გადაცემა ადამიანის ფაქტორზე VIII ადამიანის მძიმე ფაქტორზე ჰემოფილია. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712. Valoctocogenne Roxaparovovec, Adeno ასოცირებული ვირუსის ვექტორი-მედიკამენტური გენის 1/2-ე ფაზის უსაფრთხოების, შემწყნარებლობის და ეფექტურობის შესწავლა ფაზაში, ადამიანის ფაქტორი VIII ადამიანის ჰემოფილია პაციენტებში, რომელთაც აქვთ დარჩენილი FVIII დონე Pre 1 IU / dL და წინასწარი ანტისხეულები AAV5– ის წინააღმდეგ . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974. მე –3 ეტაპის შესწავლა, რათა შეფასდეს Valoctocogenne Roxaparvovec– ის ეფექტურობის / უსაფრთხოების შეფასება AAV– ის ვექტორული საშუალებების გენის გადაცემა hFVIII დოზით 4E13vg / კგ ჰემოფილია A პაციენტებში, რომელთაც აქვთ დარჩენილი FVIII დონეები Res1IU / dL, იღებენ პროფილაქტიკური FVIII ინფუზიებს. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913. III ფაზის ღია ეტიკეტიანი, ცალკეული შესწავლა, რათა შეაფასოს BMN 3- ის ეფექტურობა და უსაფრთხოება, ადენო ასოცირებული ვირუსით ვექტორი-მედიკამენტირებული გენის გადაცემა ადამიანის ფაქტორი VIII ჰემოფილია პაციენტებში, რომელთაც აქვთ დარჩენილი FVIII დონეები I 270 IU / dL, იღებენ პროფილაქტიკას FVIII ინფუზიები. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520. ჰემოფილიის მქონე მამაკაცებში SPK-8011 [ადენო ასოცირებული ვირუსული ვექტორი ერთად B-Domain წაშლილი ადამიანის ფაქტორი VIII გენი) მრავალწლიანი ცენტრის შეფასება. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533. ჰემოფილიის მქონე ინდივიდებში SPK-8011 [რეციდიური ადენო ასოცირებული ვირუსული ვექტორი ადამიანის ფაქტორთან VIII გენის მქონე გენის გადაცემის, დოზირების უსაფრთხოების, ტოლერანტობის და ეფექტურობის შესწავლის მიზნით. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588. SPK-8016 გენის თერაპიის დოზირების დადგენის შესწავლა ჰემოფილია A პაციენტებში, რათა დაეხმაროს შეფასებას FVIII ინჰიბიტორების მქონე პირებში. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172. სერიოზული ჰემოფილია გლობალური, ღია ეტიკეტიანი, მულტიცენტრული, ფაზა 1/2 უსაფრთხოების და დოზის ესკალაციის შესწავლა, ადენო ასოცირებული ვირუსული სეროტიპი 888 (AAV8) ვექტორი, რომელიც გამოხატავს B- დომენის წაშლილ ფაქტორს VIII (BDD-FVIII). სუბიექტებმა მიიღეს ერთჯერადი ინტრავენური ინფუზია. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201. 1/2 ეტაპი, ღია ეტიკეტი, ადაპტირებადი, დოზირების შემსწავლელი ეტაპი SB-525 (Recombinant AAV2 / 6 Human Factor 8 Gene Therapy) უსაფრთხოებისა და ტოლერანტობის შესაფასებლად მოზრდილებში, მძიმე ჰემოფილია A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830. GO-8: გენური თერაპია ჰემოფილია A რომანის სეროტიპის გამოყენებით 8 კაფსიდული ფსევდოტიპული ადენო ასოცირებული ვირუსული ვექტორით კოდირების ფაქტორი VIII-V3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032. Lentiviral FVIII გენური თერაპია A ჰემოფილიის დროს. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763. I ეტაპის შესწავლა ჰემატოპოეზის ღეროვანი უჯრედების გენის უსაფრთხოებისა და მიზანშეწონილობის შეფასების მიზნით, რაც მიზნად ისახავს ფაქტორ VIII მიწოდებას თრომბოციტებისგან ჰემოფილია ა. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

ჰემოფილია B

  • NCT02484092. გენი თერაპია, ღია ეტიკეტი, დოზა-ესკალაციის შესწავლა SPK-9001 [ადენო ასოცირებული ვირუსული ვექტორი ადამიანის ფაქტორთან IX გენის მიხედვით] ჰემოფილია B– ს სუბიექტებში. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980. FIX გრძელი შესწავლა: ფაქტორი IX (FIX) გენის გადაცემა, SPK9001 გრძელვადიანი უსაფრთხოებისა და ეფექტურობის შესწავლის მულტიცენტრული შეფასება https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342. I / II ფაზა, ღია ეტიკეტი, არაკონტროლირებადი, ერთჯერადი დოზა, დოზების აღმძვრელი, მრავალსაათიანი საცდელი კვლევა ადენო ასოცირებული ვირუსული ვექტორით, რომელიც შეიცავს კოდონზე ოპტიმიზირებულ ადამიანის ფაქტორს IX გენს (AAV5-hFIX), რომელსაც ადმინისტრირებულია მოზრდილ პაციენტებთან მძიმე ან ზომიერად მძიმე ჰემოფილია ბ. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891. III ფაზა, ღია ეტიკეტი, ერთჯერადი დოზატორი, მრავალგაზიანი, მრავალეროვანი საცდელი შემოწმება Serotype 5 ადენო ასოცირებული ვირუსული ვექტორით, რომელიც შეიცავს პადუას ვარიანტს კოდონის ოპტიმიზირებული ადამიანის ფაქტორი IX გენის (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-061) ზრდასრულთა სუბიექტების ადმინისტრირება მძიმე ან ზომიერად მწვავე ჰემოფილია B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291. II ეტაპი, ღია ეტიკეტი, ერთჯერადი დოზა, ერთჯერადი მკვდარი, მრავალსართულიანი ცდა, რომ დაადასტუროთ ფაქტორი IX აქტივობის დონე სეროტიპი 5 ადენო ასოცირებული ვირუსული ვექტორი, რომელიც შეიცავს პადუას ვარიანტს კოდონზე ოპტიმიზირებული ადამიანის ფაქტორი IX გენის (AAV5) -hFIXco-Padua, AMT-061) მართავდა ზრდასრულთა სუბიექტებს მძიმე ან ზომიერად მძიმე ჰემოფილია ბ. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608. ჰემოფილია B– ის მოზრდილებში თერაპია თვითრეკლამატიზებული ადენო ასოცირებული ვირუსული სეროტიპის 1 ფაქტორი IX გენის თერაპიის (AskBio2) 8–009 ფაზის ღია ეტიკეტით, ცალკეული აცეკვებული დოზით. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444. I / II ფაზა, ღია ეტიკეტი, მულტიცენტრული, აღმავალი ერთჯერადი დოზა, რომანის ადენო- ასოცირებული ვირუსული ვექტორის (FLT180a) უსაფრთხოების შესწავლა ჰემოფილიის B პაციენტებში. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703. ღია ეტიკეტიანი, მრავალცენტრული, გრძელვადიანი შემდგომი შესწავლა, რომ გამოიკვლიოს რეაგირების უსაფრთხოება და გამძლეობა, რომანის ადენო ასოცირებული ვირუსული ვექტორის (FLT180a) დოზირების შემდეგ, ჰემოფილია ბ. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160. I ფაზა, ღია ეტიკეტი, აღმავალი დოზების შესწავლა AAV2 / 6 Factor IX გენის თერაპიის უსაფრთხოების და ტოლერანულობის შესაფასებლად, თუთიის ანაბეჭდის ბირთვული საშუალებით Nuclease (ZFN) შუამავალი მიზნობრივი ინტეგრაციის SB-FIX მოზრდილებში სუბიექტების სერიოზული ჰემოფილია B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238. ჰემოფილია B- ში გენიალური გადაცემისათვის თვითკომპლემენტარული ადენო ასოცირებული ვირუსული ვექტორის (scAAV 2/8-LP1-hFIXco) თვითკომპლემენტარული ადენო ასოცირებული ვირუსული ვექტორის დოზა-ესკალაციის შესწავლა. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238
Image

Please enable the javascript to submit this form

მხარს უჭერს Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics და uniQure, Inc. საგანმანათლებლო გრანტები.

არსებითი SSL