ვალოქტოკოგენის Roxaparvovec გენის გადაცემის გავლენა მძიმე A ჰემოფილიაზე ჯანმრთელობასთან დაკავშირებულ ცხოვრების ხარისხზე
მაჩვენებლები EAHAD– ის მე –15 ყოველწლიური კონგრესიდან

ვალოქტოკოგენის Roxaparvovec გენის გადაცემის გავლენა მძიმე A ჰემოფილიაზე ჯანმრთელობასთან დაკავშირებულ ცხოვრების ხარისხზე

B.O'Mahony1,2; ჯ.მაჰლანგუ3; კ.პერლინკი4; JDWang5; გ.ლოუ6; CWTan7; ა.გიერმას8; ჰ.ტრან9; TLKhoo10; ე.კოკრელი11; დ.პეპერელი12; ჰ.ჩემბოსტი13; MFLFernández14; რ.კაზმი15; ე.მაჟერუსი16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; ჯ.კუინი20; ჰ.იუ20; WYWong20; ა.ლავალ20; TMRobinson20; ბ.კიმ20

1ირლანდიური ჰემოფილიის საზოგადოება;2ტრინიტის კოლეჯი, დუბლინი, ირლანდია;3 ჰემოფილიის ყოვლისმომცველი მოვლის ცენტრი, შარლოტა მაქსკე იოჰანესბურგის აკადემიური საავადმყოფო, ვიტვატერსრანდის უნივერსიტეტი და NHLS, იოჰანესბურგი, სამხრეთ აფრიკა;4 სისხლძარღვთა მედიცინისა და ჰემოსტაზისა და ჰემოფილიის ცენტრი, საუნივერსიტეტო ჰოსპიტალები Leuven, Leuven, ბელგია;5 იშვიათი დაავადებისა და ჰემოფილიის ცენტრი, ტაიჩუნგის ვეტერანთა გენერალური საავადმყოფო, ტაიჩუნგი, ტაივანი, ჩინეთის პროვინცია;6 West Midlands Comprehensive Care Heemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, ბირმინგემი, გაერთიანებული სამეფო;7 ჰემატოლოგიის დეპარტამენტი, სამეფო ადელაიდის საავადმყოფო, ადელაიდა, ავსტრალია;8 ჰემოფილიის სამკურნალო ცენტრი, კალიფორნიის დევისის უნივერსიტეტი, საკრამენტო, აშშ;9 ჰემოსტაზისა და თრომბოზის განყოფილება, ჰემოფილიის სამკურნალო ცენტრი, ალფრედ ჰოსპიტალი, მელბურნი;10 ჰემატოლოგიის ინსტიტუტი, სამეფო პრინც ალფრედ ჰოსპიტალი, კემპერდაუნი, ავსტრალია;11 პედიატრიული ჰემატოლოგიური ონკოლოგია, Saint Joseph's Children's Hospital, ტამპა, შეერთებული შტატები;12 ჰემატოლოგიის დეპარტამენტი, ფიონა სტენლის ჰოსპიტალი, მერდოკი, ავსტრალია;13 AP-HM, პედიატრიული ჰემატოლოგიური ონკოლოგიის დეპარტამენტი, ბავშვთა ჰოსპიტალი La Timone, Aix Marseille University, INSERM, INRA, C2VN, მარსელი, საფრანგეთი;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, ესპანეთი;15 ჰემატოლოგიის დეპარტამენტი, საუთჰემპტონის საუნივერსიტეტო ჰოსპიტალი, საუთჰემპტონი, დიდი ბრიტანეთი;16 მედიცინის დეპარტამენტი, ვაშინგტონის უნივერსიტეტი სენტ ლუისში, ქ.17 Institute for Policy Advancement Ltd, ვაშინგტონი, შეერთებული შტატები;18 მაკმასტერის უნივერსიტეტი, ჰამილტონი, კანადა;19 ყოვლისმომცველი მოვლის ჰემოფილიის სამკურნალო ცენტრი, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, ბერლინი, გერმანია;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., ნოვატო, შეერთებული შტატები

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

Haemo-QOL-A სულ და დომენის ქულები

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05 და dP < 0.001. Boldface მიუთითებს, რომ CFB-ს ჰქონდა საძიებო P-მნიშვნელობა <0.05. Haemo-QOL-A, ჰემოფილიის სპეციფიკური ცხოვრების ხარისხის კითხვარი მოზრდილებისთვის.

Haemo-QOL-A ანალიზის შედეგები ფაზის GENEr3-8 ცდისთვის valoctocogene roxaparvovec გენის თერაპიისთვის A ჰემოფილიისთვის. დომენი და მთლიანი ქულები ნაჩვენებია საბაზისო, 1 კვირა და 26 კვირა. ვარდისფერი დაჩრდილვა მიუთითებს საშუალო ცვლილებაზე საწყისიდან. (CFB), რომელიც არის ≥ კლინიკურად მნიშვნელოვანი განსხვავება (CID) დომენის ქულებისთვის (52) და საერთო ქულებისთვის (6.0).

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

მხარდაჭერილია საგანმანათლებლო გრანტებით Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics და uniQure, Inc.

არსებითი SSL