ახალი ადენო-ასოცირებული ვირუსის (AAV) გენური თერაპიის (FLT180a) გაგრძელება FIX– ის ნორმალური აქტივობის დონის მისაღწევად მძიმე ჰემოფილიით B (HB) პაციენტებში (B-AMAZE კვლევა)
მაჩვენებლები EAHAD– ის მე –14 ყოველწლიური კონგრესიდან

ახალი ადენო-ასოცირებული ვირუსის (AAV) გენური თერაპიის (FLT180a) მიღება FIX– ის ნორმალური აქტივობის დონის მიღწევაში მძიმე ჰემოფილიით B (HB) პაციენტებში
(B-AMAZE კვლევა)

პრატიმა ჩოვდარი,1,2 სიუზან შაპირო,3 მაიკ მაკრისი,4 ჯილიან ევანსი,5 სარა ბოისი,6 ქეით საუბრები,7 გერი დოლანი,8 ულრიკე რეიისი,9 მარკ ფილიპსი,1,2 ენ რიდელი,1 მარია რიტა პერალტა,1 მიშელ ქუაი,2 ტედ თუდენჰემი,1 ენდრიუ სმიტი,10 ელისონ ლონგი,10 ჯული კროპი,10 ამიტ ნათვანი1,2

1კატარინ დორმანდი ჰემოფილიისა და თრომბოზის ცენტრი, სამეფო უფასო საავადმყოფო, ლონდონი, დიდი ბრიტანეთი

2ლონდონის საუნივერსიტეტო კოლეჯი, ლონდონი, დიდი ბრიტანეთი

3ოქსფორდის ჰემოფილიის ცენტრი, ოქსფორდი, დიდი ბრიტანეთი

4შეფილდის უნივერსიტეტი, შეფილდი, დიდი ბრიტანეთი

5კენტისა და კენტერბერის საავადმყოფო, კენტერბერი, დიდი ბრიტანეთი

6საუნივერსიტეტო საავადმყოფო Southampton, Southampton, დიდი ბრიტანეთი

7ნიუკასლის ჰემოფილიის მოვლის ყოვლისმომცველი ცენტრი, ნიუკასლი, დიდი ბრიტანეთი

8St Thomas 'and Guy's Hospital, ლონდონი, დიდი ბრიტანეთი

9St Jude Children Research, მემფისი, TN, აშშ

10ფრილაინი, სტივენიჯი, დიდი ბრიტანეთი

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

სასწავლო დიზაინი

aადრე იტყობინებოდა 4.5e11 ვგ / კგ; bადრე იტყობინებოდა 1.5e12 ვგ / კგ;
cადრე იტყობინებოდა 7.5e11 ვგ / კგ; dადრე იტყობინებოდა 9.75e11 ვგ / კგ 

FLT180a- ს უსაფრთხოების და ეფექტურობის შესაფასებლად გამოიყენეს დოზის ადაპტაციური რეჟიმი, დაწყებული 2 პაციენტით ყველაზე დაბალი დოზით 3.8 x 1011 ვგ / კგ და მომდევნო დოზების კორექტირება FIX– ის გამოხატვის ოპტიმიზაციისთვის, თრომბოზის რისკის შემცირებისას. დოზა ბოლო ჯგუფისთვის, კოჰორტი 4, იყო 8.32 x 1011 ვგ / კგ. საცდელი პერიოდის განმავლობაში იმუნური ჩახშობის პროცედურები განვითარდა, რის შედეგადაც მოხდა პროფილაქტიკური იმუნური სუპრესიის რეჟიმი, რომელიც შეიცავდა ტაქროლიმუსს კოჰორტ 4-ში.

FIX აქტივობა

FIX აქტივობა დაფუძნებული ერთსაფეხურიან ანალიზზე კოჰორტ 4 სუბიექტისთვის 4 თვის განმავლობაში, AAVS6 ვექტორით და FIX-Padua ტრანსგენთან მკურნალობის შემდეგ. პიკის FIX აქტივობა იყო 3-150% და მოხდა ინფუზიიდან 250 – დან 50 დღემდე. 140 სუბიექტიდან 3 – ში FIX– ის დონე დარჩა 4% –ზე ზემოთ.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars

ინტერაქტიული Webinars

გენის თერაპიის გაცნობა: ტერმინოლოგია და ცნებები