მიზნობრივი სინუსოიური ენდოთელიუმი
მნიშვნელოვანი მომენტები NHF-ის მე-16 სემინარიდან ახალი ტექნოლოგიებისა და ჰემოფილიის გენის გადაცემის შესახებ

მიზნობრივი სინუსოიური ენდოთელიუმი

ანტონია ფოლენცი, მედიცინის დოქტორი, დოქტორი
უნივერსიტეტი Piemonte Orientale
ნოვარა, იტალია

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

pF8 პრომოუტერი მართავს GFP ექსპრესიას LSEC-ებში

ბუნებრივი FVIII პრომოტორი, pF8, აძლიერებს GFP ექსპრესიას ღვიძლის სინუსოიდულ ენდოთელიალურ უჯრედებში (LSECs). C57BL/6 ჰემოფილია A (HA) თაგვების ღვიძლის იმუნოფლუორესცენციული ანალიზი, ლენტივირუსული ვექტორის LV.pF1.GFP ინექციიდან 6 და 8 თვის შემდეგ. (DAPI, 4',6-დიამიდინო-2-ფენილინდოლი; GFP, მწვანე ფლუორესცენტური ცილა; Lyve-1, ლიმფური გემის ენდოთელური რეცეპტორი 1, მარკერი LSEC-ებისთვის)

LV-pF8-FVIII შესწორებული FVIII დონე B6/129-HA თაგვებში არის Treg დამოკიდებული

ამ სერიის კვლევების შესაჯამებლად, იმუნოსუპრესია Treg უჯრედების მინიმალური შემცირებით ოპტიმალურია ღვიძლის შუამავლობით გამოწვეული იმუნური ტოლერანტობის უზრუნველსაყოფად FIX ტრანსგენის ექსპრესიის მიმართ. NHP-ებში, MMF-ით და რაპამიცინით წინასწარმა მკურნალობამ, რასაც მოჰყვა rATG-ის დაგვიანებული შეყვანა, შეეძლო უზრუნველყოს მდგრადი იმუნური ტოლერანტობა, ხოლო rATG ან დაკლიზუმაბი, რომლებიც შეყვანილი იყო ვექტორის ინფუზიის დროს, არ იყო.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

მხარდაჭერილია საგანმანათლებლო გრანტებით Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics და uniQure, Inc.

არსებითი SSL