ღვიძლის ლენტივირუსული გენური თერაპია ჰემოფილიისთვის და მის ფარგლებს გარეთ
მაჩვენებლები ESGCT 28-ე ყოველწლიური კონგრესიდან

ღვიძლის ლენტივირუსული გენური თერაპია ჰემოფილიისთვის და მის ფარგლებს გარეთ

ალესიო კანტორე, დოქტორი
San Raffaele Telethon ინსტიტუტი გენური თერაპიისთვის
უნივერსიტეტი Vita-Salute San Raffaele
მილანი, იტალია

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

ლენტივირუსული ვექტორი (LV) ღვიძლის გენური თერაპიისთვის

ლენტივირუსული ვექტორების კონსტრუქცია, რომელიც შექმნილია ღვიძლის მიმართული გენური თერაპიისთვის და გამოიყენება ადამიანის FIX ან FVIII ტრანსგენების შესაფუთად, რომლებიც შეყვანილი იყო არაადამიანის პრიმატებში, რათა გადაეცეს ჰეპატოციტები ვექტორ-ტრანსგენური კონსტრუქციით.

ადამიანის კოაგულაციის ფაქტორის ნორმალურიდან ზენორმალურ აქტივობა NHP-ში

hFIX და hFVIII-ის გამოხატულება არაადამიანურ პრიმატებში, რომლებიც გაჟღენთილია ლენტივირუსული ვექტორით, რომელიც შეიცავს შესაბამის ტრანსგენს. LV-FIX ვექტორ-ტრანსგენი იყო შეყვანილი დოზებით 2.5 x 10-9 TU/კგ (n = 1) და 7.5 x 10-9 TU/კგ (n = 3). LV-FVIII ვექტორ-ტრანსგენის კონსტრუქცია შეყვანილი იყო დოზებით 1 x 10-9 TU/კგ (n = 2) და 3 x 10-9 TU/კგ (n = 3).

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

მხარდაჭერილია საგანმანათლებლო გრანტებით Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics და uniQure, Inc.

არსებითი SSL