გენური თერაპია ჰემოფილიაში - კონფერენციის ბრიფინგები

ალტას კვლევის განახლებული შემდგომი მეთოდი, Giroctocogene Fitelparvovec (SB-1) გენური თერაპიის ფაზის 2/525 შესწავლა მოზრდილებში მძიმე ჰემოფილიით.

ბარბარე ა. კონკლე, MD

გრძელვადიანი ვექტორის გენომის შედეგები და იმუნოგენურობა AAV FVIII გენის გადაცემა ჰემოფილია A ძაღლის მოდელში

პოლ ბატი, MBBS, დოქტორი

AAV ვექტორული ჩასადების სიხშირე, ადგილმდებარეობა და ბუნება ჰემოფილიით ძაღლის მოდელში FVIII ტრანსგენის მიწოდებას ხანგრძლივი მოწესრიგების შემდეგ

პოლ ბატი, MBBS, დოქტორი

AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) განვითარებაში ბოლო პერიოდში პროგრესი მძიმე ან ზომიერად მძიმე ჰემოფილია B

სტივენ ვ. მილი, MD

ახალი ადენო ასოცირებული ვირუსის (AAV) გენის თერაპია (FLT180a) აღწევს ნორმალურ FIX აქტივობის დონეს მწვავე ჰემოფილია B (HB) პაციენტებში (B-AMAZE შესწავლა)

პრატიმა ჩოვდარი, MRCP, FRCPath

პირველადი ადამიანის ოთხწლიანი შემდგომი შესწავლა მდგრადი თერაპიული ეფექტურობისა და უსაფრთხოების შესახებ: AAV გენის თერაპია Valoctocogenne Roxaparvovec– ით მძიმე ჰემოფილია A

ჯონ პასი, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

SPK-8011 I / II საცდელი ეტაპი: სტაბილური და გამძლე FVIII გამოხატულება> 2 წლის განმავლობაში ABR მნიშვნელოვანი გაუმჯობესებით საწყის დოზების ჯგუფებში AAV- შუამავლობით FVIII გენის გადაცემა ჰემოფილია A

წარმოადგინა ლინდსი ჯორჯმა, მედიცინის დოქტორმა

ადამიანის პირველადი გენის თერაპიის შესწავლა AAVhu37 Capsid ვექტორის ტექნოლოგიის მძიმე ჰემოფილია A: უსაფრთხოება და FVIII საქმიანობის შედეგები

სტივენ ვ. მილი, MD

თავში დაბრუნება

ვეთანხმები ამას ვადები და პირობები და კონფიდენციალურობის პოლიტიკა

მომხმარებლის

მხარდაჭერილია საგანმანათლებლო გრანტებით Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics და uniQure, Inc.

არსებითი SSL