კოაგულაციის ფაქტორი VIII ტრანსგენების შემუშავება, რომლებიც ჰემოფილია A- ს გენური თერაპიებისთვის უფრო დიდ შესაძლებლობებს წარმოადგენენ წინაგულების მიმდევრობის რეკონსტრუქციის გზით.
მნიშვნელოვანი მოვლენები ASGCT– ის 23 – ე ყოველწლიური შეხვედრისაგან

კოაგულაციის ფაქტორი VIII ტრანსგენების შემუშავება, რომლებიც ჰემოფილია A- ს გენური თერაპიებისთვის უფრო დიდ შესაძლებლობებს წარმოადგენენ წინაგულების მიმდევრობის რეკონსტრუქციის გზით.

კრისტოფერ კოილი1, ჟასმინი ანიკატი2, ალექს კონდრა2, ლუკა ბლექმონი2, ფილიპ მ. ზაკასი3, H. ტრენტ სპენსერი4, ერიკ ა გუჩერი5, კრისტოფერ ბ4

1სამაგისტრო პროგრამა მოლეკულური და სისტემების ფარმაკოლოგიაში, Laney სამაგისტრო სკოლა, ემორის უნივერსიტეტი, ატლანტა, GA

2ბიოლოგიის დეპარტამენტი, ემორის უნივერსიტეტი, ატლანტა, GA

3გენის თერაპია, იშვიათი სისხლის დარღვევები, სანოფი, აშშ, Waltham, MA

4აფლაკის კიბოსა და სისხლის დარღვევების ცენტრი, ემორის უნივერსიტეტი, ატლანტა, GA

5ბიოლოგიის დეპარტამენტი, საქართველოს სახელმწიფო უნივერსიტეტი, ატლანტა, GA

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

ფაქტორების ცილების გამოხატვისა და გამძლეობის გაზრდის მიზნით, ემორის უნივერსიტეტის, საქართველოს სახელმწიფო უნივერსიტეტისა და სანოფიის მკვლევარებმა გამოსცადეს დნმ-ის ალტერნატიული თანმიმდევრობა FVIII და FIX, ამ კოაგულაციის ფაქტორების ევოლუციური ვარიანტების საფუძველზე. ეს პროცესი, რომელიც ცნობილია როგორც საგვარეულო თანმიმდევრობის რეკონსტრუქცია, გამოყენებული იქნა FVIII– ისათვის ფილოგენეტიკური ხისგან ინტერესის კვანძების (დიაგრამაზე წითელი წრეები) ფილოგენეტიკური ხიდან და ეს თანმიმდევრობები (მარჯვნივ მაგიდა) ტესტირება ინ ვიტრო ექსპრესიისთვის გამოიყენება.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars

ინტერაქტიული Webinars

გენის თერაპიის გაცნობა: ტერმინოლოგია და ცნებები
Image

Please enable the javascript to submit this form

მხარდაჭერილია საგანმანათლებლო გრანტებით Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics და uniQure, Inc.

არსებითი SSL