ვექტორული ინტეგრაციის ადგილების მონიტორინგი In Vivo გენური თერაპიის მიდგომებში თხევადი-ბიოფსია-ინტეგრაციის-უბნის თანმიმდევრობით
მაჩვენებლები ESGCT 28-ე ყოველწლიური კონგრესიდან

ვექტორული ინტეგრაციის ადგილების მონიტორინგი In Vivo გენური თერაპიის მიდგომებში თხევადი-ბიოფსია-ინტეგრაციის-უბნის თანმიმდევრობით

დ ცეზანა1, კალაბრია1, ლ რუდილოსო1, პ გალინა1, გ სპინოცი1, მაგნანი2, მ პუზოლესი3, ფ ფუმაგალი1, V კალბი1, მ ვიცელი4, ფ.დ. ბუშმანი5, კანტორე1, ნ ტეილორი3, VS Zimmermann3, სი კლეინი4, ფიშერი2, მ კავაზანა2, ე ექვსი2, A Aiuti1, ლ ნალდინი1, ე მონტინი1

1San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (HSR-TIGET)

2ადამიანის ლიმფოჰემატოპოეზის ლაბორატორია, INSERM, საფრანგეთი

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, საფრანგეთი

4დოქტორი ფონ ჰაუნერის ბავშვთა საავადმყოფო, LMU, გერმანია

5მიკრობიოლოგიის დეპარტამენტი, UPenn, აშშ

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

IS მოპოვება უჯრედებისგან თავისუფალი დნმ-დან, რომელიც გაწმენდილია სხეულის სითხეებიდან

უჯრედებისგან თავისუფალი დნმ (cfDNA) გამოიყოფა სისხლში ჯანმრთელი, ანთებითი ან დაავადებული მყარი ორგანოს უჯრედებიდან (როგორიცაა ღვიძლი ან თიმუსი), რომლებიც განიცდიან აპოპტოზს ან ნეკროზის. გაწმენდილი cfDNA-ში გენეტიკური ცვლილებები, მათ შორის, ტრანსდუცირებული უჯრედებიდან ვექტორ-გენომიური ინტეგრაციის ადგილების (IS) ჩათვლით, შეიძლება გამოვლინდეს თხევადი ბიოფსიის ინტეგრაციის ადგილის თანმიმდევრობით (LiBIS-seq).

ლენტივირუსის (LV) ინტეგრაციის პროფილის დახასიათება ჰემოფილურ ძაღლებში

სამმა ზრდასრულმა ჰემოფილურმა ძაღლმა (O21, M57 და O59) მიიღო LV-ების ერთი ინექცია, რომელიც გამოხატავს ძაღლების კოაგულაციის FIX-ის სხვადასხვა ვერსიებს. თითოეული ძაღლისთვის cfDNA გაწმენდილი იყო სისხლის შრატიდან, რომელიც აღებული იყო 7-8 სხვადასხვა დროის მომენტში, ინექციის შემდეგ 30-დან 532 დღემდე. ეს გრაფიკი აჩვენებს მონიშნული უჯრედის კლონების პოპულაციის სავარაუდო ზომას, რომლებიც ხელს უწყობენ საერთო IS-ებს დროთა განმავლობაში ძაღლებში M57 და O59.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

მხარდაჭერილია საგანმანათლებლო გრანტებით Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics და uniQure, Inc.

არსებითი SSL