დოზის შერჩევა და კვლევის დიზაინი B-LIEVE-სთვის, FLT1A გენური თერაპიის ფაზის 2/180 დოზის დადასტურების კლინიკური კვლევა B ჰემოფილიით დაავადებულთათვის
მაჩვენებლები EAHAD– ის მე –15 ყოველწლიური კონგრესიდან

დოზის შერჩევა და კვლევის დიზაინი B-LIEVE-სთვის, FLT1A გენური თერაპიის ფაზის 2/180 დოზის დადასტურების კლინიკური კვლევა B ჰემოფილიით დაავადებულთათვის

გ.იანგ1პ.ჩაუდარი, 2,3ს.ბარტონი4, Გასწვრივ4

1ბავშვთა საავადმყოფო ლოს-ანჯელესში, სამხრეთ კალიფორნიის უნივერსიტეტის კეკის მედიცინის სკოლა, ლოს-ანჯელესი, კალიფორნია, შეერთებული შტატები;2 კატრინ დორმანდი ჰემოფილიის და თრომბოზის ცენტრი, სამეფო უფასო ჰოსპიტალი;3 ლონდონის საუნივერსიტეტო კოლეჯი, დიდი ბრიტანეთი;4 ფრელაინი, სტივენჟი, გაერთიანებული სამეფო

მონაცემთა ძირითადი პუნქტები

B-AMAZE დოზაზე პასუხი

B-LIEVE კვლევა არის კომერციულად წარმოებული FLT1a ფაზის 2/180 კვლევა, რომელიც შექმნილია მიზნობრივი დოზის დასადასტურებლად მე-3 ფაზის კვლევისთვის. B-LIEVE-ის საწყისი დოზა დაფუძნებული იყო B-AMAZE ცდის შედეგებზე, რომელმაც აჩვენა, რომ FIX დონეები 21 დღეს ინფუზიის შემდეგ იყო მაღალი პროგნოზირებადი FIX დონეზე 182 დღეს (კვირა 26). ან ეmax დოზა-პასუხის მოდელმა მიუთითა, რომ დოზა 7.7 x 1011 ვგ/კგ უნდა აწარმოოს საშუალო FIX დონე ნორმალურის 67% 21 დღეს, რაც შეესაბამება საშუალო FIX დონეს 115% ნორმალურის 182 დღეს.

დოზირების გეგმა B-LIEVE კვლევის დიზაინისთვის

ადაპტური კვლევის დიზაინი B-LIEVE-სთვის მოიცავს საწყისი FLT180a დოზას 7.7 x 1011 ვგ/კგ 3 მონაწილეში. საწყისი დოზა დარეგულირდება 3 მონაწილისგან შემდგარ შემდგომ კოჰორტებში, თითოეული წინა ჯგუფის 21 დღის FIX დონის მიხედვით. 9-მდე მონაწილე (3 კოჰორტა) ჩაირიცხება 52-კვირიანი შემდგომი პერიოდით, რათა დაადასტუროს დოზა 3 ფაზის კვლევისთვის.

ამავე თემაზე

ინტერაქტიული Webinars
Image

Please enable the javascript to submit this form

მხარდაჭერილია საგანმანათლებლო გრანტებით Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics და uniQure, Inc.

არსებითი SSL